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Leriglitazone: Un Trattamento Promettente per l’Adrenoleucodistrofia Cerebrale

Questo articolo tratta di uno studio clinico che indaga l’efficacia e la sicurezza del Leriglitazone, un nuovo farmaco in fase di sperimentazione per pazienti maschi adulti affetti da Adrenoleucodistrofia Cerebrale (cALD). Lo studio mira a determinare se il Leriglitazone possa migliorare i risultati per le persone affette da questo raro disturbo genetico che colpisce il cervello e il sistema nervoso.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Leriglitazone?

    Il Leriglitazone è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattare un raro disturbo genetico chiamato adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD). Questo medicinale è sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne l’efficacia e la sicurezza in pazienti maschi adulti affetti da cALD.[1]

    Quale Condizione Tratta il Leriglitazone?

    Il Leriglitazone è in fase di sviluppo per trattare l’adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD). Si tratta di un raro disturbo genetico che colpisce principalmente i maschi. La cALD è caratterizzata dalla degradazione della mielina, il rivestimento protettivo delle cellule nervose nel cervello. Ciò porta a sintomi neurologici progressivi e può essere potenzialmente letale se non trattata.[1]

    Lo Studio Clinico sul Leriglitazone

    È attualmente in corso uno studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza del Leriglitazone in soggetti maschi adulti affetti da cALD. Questo studio è progettato per confrontare gli effetti del Leriglitazone con un placebo (una sostanza che assomiglia al farmaco ma non contiene principi attivi). Lo studio include due gruppi principali:[1]

    • Gruppo di Confronto Attivo: Questo gruppo riceve il trattamento con Leriglitazone.
    • Gruppo di Confronto Placebo: Questo gruppo riceve un placebo che corrisponde visivamente e nel gusto al farmaco in studio.

    Come Viene Somministrato il Leriglitazone?

    Nella sperimentazione clinica, il Leriglitazone viene somministrato come segue:[1]

    • Il farmaco è fornito a una concentrazione di 15 mg/ml.
    • Viene assunto una volta al giorno.
    • Il volume di dosaggio iniziale è di 10 ml.

    Risultato Primario dello Studio

    L’obiettivo principale di questo studio è determinare quanto sia efficace il Leriglitazone nel ritardare la progressione della cALD. L’endpoint primario (principale misura di successo) dello studio è:[1]

    Il tempo trascorso fino al decesso o al momento in cui il soggetto diventa allettato con necessità di supporto ventilatorio permanente (assistenza respiratoria), a seconda di quale evento si verifichi per primo. Questo verrà confrontato tra i soggetti trattati con Leriglitazone e quelli a cui è stato somministrato un placebo.

    Questo risultato primario sarà valutato in tre momenti:

    1. Analisi intermedia 1: Dopo 18 mesi di trattamento
    2. Analisi intermedia 2: Dopo 27 mesi di trattamento
    3. Analisi finale: Dopo 36 mesi di trattamento

    Risultato Secondario: Il Punteggio Loes

    Oltre al risultato primario, lo studio esaminerà anche i cambiamenti nel cosiddetto Punteggio Loes. Si tratta di un metodo per misurare la gravità delle anomalie cerebrali nella cALD utilizzando scansioni MRI (Risonanza Magnetica per Immagini).[1]

    Il Punteggio Loes va da 0 a 34:

    • Un punteggio di 0 rappresenta un cervello sano (risultato migliore)
    • Un punteggio di 34 rappresenta le anomalie cerebrali più gravi (risultato peggiore)

    Lo studio misurerà come il Punteggio Loes cambia dall’inizio dello studio (baseline) negli stessi tre momenti del risultato primario: 18 mesi, 27 mesi e 36 mesi di trattamento.

    Aspetto Dettagli
    Titolo dello Studio Studio Clinico per Valutare l’Efficacia e la Sicurezza del Leriglitazone in Soggetti Maschi Adulti con Adrenoleucodistrofia Cerebrale
    Condizione Studiata Adrenoleucodistrofia Cerebrale (cALD)
    Farmaco Testato Leriglitazone (15 mg/ml, dosaggio una volta al giorno, volume iniziale 10 ml)
    Gruppo di Controllo Placebo (corrispondente al farmaco in studio per aspetto visivo e gusto)
    Esito Primario Tempo fino al decesso o al diventare allettati con supporto ventilatorio permanente
    Esito Secondario Variazione del Punteggio Loes rispetto al Basale
    Durata dello Studio 36 mesi con analisi intermedie a 18 e 27 mesi

    Domande frequenti per i pazienti

    • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico è valutare l’efficacia e la sicurezza del Leriglitazone in soggetti maschi adulti affetti da Adrenoleucodistrofia Cerebrale (cALD).
    • Come viene somministrato il Leriglitazone nello studio? Il Leriglitazone viene somministrato come liquido con una concentrazione di 15 mg/ml. I partecipanti lo assumono una volta al giorno, con un volume iniziale di dosaggio di 10 ml.
    • Qual è l’esito primario misurato in questo studio? L’esito primario è il tempo che intercorre fino al decesso o fino a quando il soggetto diventa allettato con necessità di supporto ventilatorio permanente, a seconda di quale evento si verifichi prima, nei soggetti trattati con Leriglitazone rispetto al placebo.
    • Quanto dura lo studio? Lo studio dura 36 mesi (3 anni), con analisi intermedie condotte a 18 mesi e 27 mesi di trattamento.
    • Che cos’è il punteggio di Loes e come viene utilizzato in questo studio? Il punteggio di Loes è una misura utilizzata per valutare la gravità delle anomalie cerebrali nella cALD. In questo studio, viene utilizzato come esito secondario per monitorare i cambiamenti rispetto al basale. Il punteggio va da 0 (sano) a 34 (esito peggiore), dove punteggi più bassi indicano una migliore salute cerebrale.

    Studi in corso con Leriglitazone

    • Data di inizio: 2024-12-02

      Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di leriglitazone in uomini adulti con adrenoleucodistrofia cerebrale

      Reclutamento

      3 1

      La adrenoleucodistrofia cerebrale è una malattia rara che colpisce il cervello, causando danni progressivi. Questo studio clinico si concentra su uomini adulti affetti da questa condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato leriglitazone. Il leriglitazone è somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna Germania Francia
    • Data di inizio: 2024-10-29

      Studio sull’uso di Leriglitazone nei bambini con Sindrome di Rett

      Reclutamento

      2 1

      La sindrome di Rett è una malattia genetica rara che colpisce principalmente le bambine, causando gravi problemi nello sviluppo del cervello. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un farmaco chiamato leriglitazone. Il farmaco viene somministrato come sospensione orale, il che significa che è un liquido che si beve. Lo studio è…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna
    • Data di inizio: 2025-10-10

      Studio sull’interazione tra leriglitazone e gemfibrozil, itraconazolo e carbamazepina e l’effetto del cibo in soggetti sani maschi per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia

      Reclutamento

      1

      Questo studio clinico valuta l’interazione tra il farmaco sperimentale leriglitazone, sviluppato per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia (una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso), e altri tre medicinali: gemfibrozil, itraconazolo e carbamazepina. Lo studio esaminerà anche come il cibo influenza l’assorbimento del leriglitazone nell’organismo. Il leriglitazone viene somministrato per via orale sotto forma di sospensione.…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Polonia
    • Data di inizio: 2019-09-13

      Studio sugli Effetti di Leriglitazone nei Bambini Maschi con Adrenoleucodistrofia Cerebrale X-Linked (CALD) Prima del Trapianto di Cellule Staminali Umane

      Non in reclutamento

      2 1 1

      La Cerebral X-linked Adrenoleucodistrofia (CALD) è una malattia genetica rara che colpisce il cervello, principalmente nei bambini maschi. Questa condizione può portare a gravi problemi neurologici. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato leriglitazone (conosciuto anche come Min-102) per vedere se può rallentare la progressione della malattia prima di un trapianto di cellule…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Francia Spagna

    Glossario

    • Adrenoleucodistrofia Cerebrale (cALD): Una rara malattia genetica che colpisce il cervello e il sistema nervoso, causando la degradazione della mielina (il rivestimento protettivo intorno alle cellule nervose).
    • Leriglitazone: Il farmaco sperimentale testato in questo studio clinico per il trattamento della cALD nei maschi adulti.
    • Placebo: Una sostanza che ha l'aspetto e il sapore del vero farmaco ma non contiene principi attivi. Viene utilizzato per confrontare gli effetti del farmaco reale.
    • Punteggio Loes: Un sistema di punteggio utilizzato per misurare la gravità delle anomalie cerebrali nei pazienti con cALD, che va da 0 (sano) a 34 (più grave).
    • Supporto ventilatorio: Assistenza meccanica per aiutare una persona a respirare quando non è in grado di farlo autonomamente.
    • Efficacia: La capacità di un trattamento di produrre l'effetto benefico desiderato.
    • Gruppo di trattamento attivo: Il gruppo in uno studio clinico che riceve il trattamento sperimentale oggetto dello studio.
    • Gruppo placebo: Il gruppo in uno studio clinico che riceve un placebo invece del trattamento sperimentale.
    • Analisi ad interim: Un'analisi pianificata dei dati che viene condotta prima del completamento di uno studio clinico, spesso utilizzata per monitorare la sicurezza e l'efficacia.