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Patisiran: Una Guida Completa per i Pazienti

Patisiran è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento dell’amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR), una condizione rara e potenzialmente letale. Questo articolo riassume le informazioni chiave sull’uso di patisiran negli studi clinici, compresi i suoi potenziali benefici per i pazienti con polineuropatia e cardiomiopatia associate all’amiloidosi ATTR.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Patisiran?

    Il Patisiran è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di amiloidosi, una condizione rara e grave. È noto anche con il nome commerciale ONPATTRO o il codice di ricerca ALN-TTR02[1][2]. Il Patisiran fa parte di una nuova classe di farmaci che agiscono interferendo con la produzione di specifiche proteine nel corpo.

    Quali Condizioni Tratta il Patisiran?

    Il Patisiran è principalmente utilizzato per trattare le seguenti condizioni:

    • Amiloidosi Ereditaria Mediata dalla Transtiretina (ATTRv): Questa è una condizione ereditaria in cui proteine anomale si accumulano in vari organi, causando danni[1].
    • Polineuropatia: Questo è un danno nervoso che si verifica come parte dell’amiloidosi ATTRv[1].
    • Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia (Amiloidosi ATTR con Cardiomiopatia): Questa è una forma di amiloidosi che colpisce il cuore[7].

    Come Funziona il Patisiran?

    Il Patisiran agisce riducendo la produzione di una proteina chiamata transtiretina (TTR) nel fegato. Nei pazienti con amiloidosi ATTRv, questa proteina è anomala e si accumula in varie parti del corpo, causando danni. Diminuendo la quantità di TTR prodotta, il patisiran aiuta a ridurre l’accumulo di questi depositi proteici dannosi[2].

    Come Viene Somministrato il Patisiran?

    Il Patisiran viene somministrato come infusione endovenosa (IV), il che significa che viene erogato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Il tipico schema di dosaggio è:

    • Una volta ogni 3 settimane (q3w)[3]
    • La dose è solitamente di 0,3 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di peso corporeo[2]
    • Per i pazienti che pesano 100 kg o più, la dose massima è di 30 mg[2]

    Prima di ricevere il patisiran, ai pazienti vengono tipicamente somministrati dei farmaci preventivi per ridurre il rischio di reazioni legate all’infusione[3].

    Efficacia del Patisiran

    Gli studi clinici hanno dimostrato che il patisiran può essere efficace nel trattare i sintomi dell’amiloidosi ATTRv. Alcuni dei benefici osservati includono:

    • Miglioramento della funzione neurologica: Misurato dal Punteggio di Compromissione Neurologica (NIS), che valuta la debolezza muscolare, la sensazione e i riflessi[2].
    • Migliore qualità della vita: Misurata dal questionario Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN)[2].
    • Miglioramento dei punteggi di disabilità: Utilizzando la Scala di Disabilità Globale Rasch-Built (R-ODS)[2].
    • Riduzione dei sintomi autonomici: Misurata dal Punteggio dei Sintomi Autonomici Compositi (COMPASS-31)[2].
    • Miglioramento dello stato nutrizionale: Come indicato dall’Indice di Massa Corporea modificato (mBMI)[2].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come tutti i farmaci, il patisiran può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali più comuni riportati negli studi clinici includono:

    • Reazioni legate all’infusione
    • Infezioni delle vie respiratorie superiori
    • Mal di testa
    • Diarrea

    È importante notare che non tutti sperimentano effetti collaterali, e il tuo medico ti monitorerà attentamente durante il trattamento[2].

    Ricerca in Corso

    Il Patisiran continua ad essere studiato in vari studi clinici per comprendere ulteriormente i suoi benefici e i potenziali usi. Alcune aree di ricerca in corso includono:

    • Sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con amiloidosi ATTRv[3]
    • Uso in pazienti che hanno subito trapianti di fegato[2]
    • Efficacia nel trattamento dell’amiloidosi ATTR con cardiomiopatia[7]
    • Confronto con altri trattamenti per l’amiloidosi ATTRv[8]

    Questi studi in corso aiuteranno i ricercatori e i medici a comprendere meglio come utilizzare il patisiran in modo più efficace e sicuro in diverse popolazioni di pazienti.

    Aspetto Dettagli
    Nome del farmaco Patisiran (noto anche come ALN-TTR02, ONPATTRO)
    Somministrazione Infusione endovenosa, tipicamente 0,3 mg/kg ogni 3 settimane
    Condizione target Amiloidosi ATTR con polineuropatia e/o cardiomiopatia
    Misure chiave di efficacia mNIS+7, Norfolk QoL-DN, 6-MWT, KCCQ-OS, R-ODS, mBMI
    Valutazioni di sicurezza Eventi avversi, esami di laboratorio, segni vitali
    Studi clinici notevoli APOLLO-B, HELIOS-A, NCT02510261 (estensione a lungo termine)
    Accesso esteso Disponibile per determinate popolazioni di pazienti

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il patisiran? Il patisiran è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa per trattare l’ina (ATTR). Agisce riducendo la produzione della proteina transtiretina (TTR), che può accumularsi e causare danni nei pazienti con amiloidosi ATTR.
    • Per quali condizioni viene studiato il patisiran? Il patisiran viene studiato per l’amiloidosi ATTR ereditaria e wild-type con polineuropatia e/o cardiomiopatia. Gli studi clinici stanno valutando i suoi effetti sul deterioramento neurologico, sulla qualità della vita e sulla funzione cardiaca in questi pazienti.
    • Come viene somministrato il patisiran negli studi clinici? Nella maggior parte degli studi, il patisiran viene somministrato come infusione endovenosa, tipicamente a una dose di 0,3 mg/kg una volta ogni 3 settimane. Alcuni studi stanno anche valutando diversi schemi di dosaggio, come una volta ogni 3 mesi.
    • Quali sono alcuni dei principali risultati misurati negli studi clinici sul patisiran? I risultati principali includono cambiamenti nei punteggi del deterioramento neurologico, misure della qualità della vita, capacità di camminare, funzione cardiaca e livelli sierici di TTR. Gli studi stanno anche valutando la sicurezza e la tollerabilità del patisiran.
    • Esistono programmi di accesso esteso per il patisiran? Sì, esistono protocolli di accesso esteso per fornire il patisiran ai pazienti con amiloidosi ATTR ereditaria con polineuropatia e amiloidosi ATTR con cardiomiopatia che non sono idonei per gli studi clinici in corso.

    Studi in corso con Patisiran

    • Data di inizio: 2019-04-09

      Studio sull’efficacia e sicurezza di Vutrisiran e Patisiran nei pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria (hATTR), una condizione genetica che può causare problemi ai nervi e ad altri organi. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale noto come ALN-TTRSC02. Questo trattamento è progettato per ridurre i sintomi neurologici associati alla malattia.…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Paesi Bassi Belgio Cipro Spagna Portogallo Bulgaria +1
    • Data di inizio: 2019-11-22

      Studio sull’Efficacia di Patisiran nei Pazienti con Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia

      Non in reclutamento

      3 1 1

      La ricerca si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia (ATTR), una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Patisiran, somministrato come soluzione per infusione, confrontandolo con un placebo. Patisiran è un tipo di…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Danimarca Belgio Italia Svezia Repubblica Ceca Paesi Bassi +2

    Glossario

    • ATTR amyloidosis: Una malattia rara causata dall'accumulo di proteina transtiretina anomala sotto forma di depositi di amiloide in vari organi e tessuti, che porta a una progressiva disfunzione.
    • Polyneuropathy: Danno a più nervi in tutto il corpo, che causa sintomi come intorpidimento, formicolio e debolezza agli arti.
    • Cardiomyopathy: Malattia del muscolo cardiaco che rende più difficile per il cuore pompare sangue al resto del corpo.
    • Transthyretin (TTR): Una proteina prodotta principalmente nel fegato che trasporta l'ormone tiroideo e la vitamina A nel sangue.
    • mNIS+7: Punteggio di Compromissione Neurologica Modificato +7, una misura della compromissione neurologica nella polineuropatia.
    • Norfolk QoL-DN: Questionario Norfolk sulla Qualità della Vita-Neuropatia Diabetica, uno strumento per valutare la qualità della vita nei pazienti con neuropatia.
    • KCCQ-OS: Questionario Kansas City sulla Cardiomiopatia - Riepilogo Generale, una misura dello stato di salute per i pazienti con insufficienza cardiaca.
    • 6-MWT: Test del Cammino dei Sei Minuti, una misura della capacità funzionale di esercizio.
    • R-ODS: Scala di Disabilità Generale Rasch-Built, una valutazione delle limitazioni dell'attività e della partecipazione sociale.
    • mBMI: Indice di Massa Corporea Modificato, una misura dello stato nutrizionale calcolata come IMC moltiplicato per l'albumina sierica.