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Studio sulla tollerabilità e l'efficacia di BI 3720931 in adulti con fibrosi cistica non idonei ai modulatori CFTR

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni, causando difficoltà respiratorie e infezioni polmonari frequenti. Questo studio clinico si concentra su adulti con fibrosi cistica che non possono utilizzare i modulatori CFTR, un tipo di trattamento specifico per questa malattia. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di una nuova terapia genica inalatoria chiamata BI 3720931. Questa terapia utilizza un vettore lentivirale, un tipo di virus modificato per trasportare materiale genetico, somministrato attraverso un inalatore.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno una singola dose di BI 3720931 per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Nella seconda fase, i partecipanti saranno divisi in gruppi per ricevere dosi diverse del trattamento o un placebo, per confrontare l'efficacia del farmaco nel migliorare la funzione polmonare. La funzione polmonare sarà misurata attraverso il cambiamento del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), un test che valuta quanto aria una persona può espellere dai polmoni in un secondo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare i miglioramenti nella funzione polmonare. Il farmaco Gadovist, una soluzione per iniezione contenente gadobutrolo, potrebbe essere utilizzato per esami di imaging, come la risonanza magnetica (MRI), per fornire ulteriori informazioni sulla salute polmonare dei partecipanti. Lo studio si propone di concludersi entro il 2027, con l'inizio del reclutamento previsto per il 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase I

    La fase I del trial inizia con la somministrazione di una singola dose di BI 3720931, un trattamento genico somministrato tramite inalazione.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco fino alla settimana 24 dopo la somministrazione.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante le prime 24 settimane, viene monitorata l'insorgenza di eventuali effetti collaterali legati al trattamento.

    Viene valutata la risposta al trattamento, definita come un cambiamento del 5% o più nella funzione polmonare (FEV1pp) rispetto al valore iniziale.

  3. Passaggio 3

    Inizio della fase II

    La fase II prevede una parte randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo.

    L'obiettivo è dimostrare la superiorità della dose più alta di BI 3720931 rispetto al placebo, misurando il cambiamento assoluto nella funzione polmonare (FEV1pp) alla settimana 8.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della funzione polmonare

    La funzione polmonare viene valutata nuovamente alla settimana 24 per osservare eventuali cambiamenti rispetto al valore iniziale.

    Viene monitorata l'insorgenza di eventi avversi gravi (SAE) e di eventuali effetti collaterali legati al trattamento fino alla settimana 24.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial si conclude con la raccolta e l'analisi dei dati per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    La data stimata di fine del trial è l'11 febbraio 2027.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un uomo o una donna che non può avere figli, con un tipo di fibrosi cistica che colpisce i polmoni e una diagnosi confermata di fibrosi cistica. Questo può essere dimostrato da un test del sudore positivo con cloruro pari o superiore a 60 mEq/L, oppure da un genotipo con 2 mutazioni che causano la fibrosi cistica e almeno un sintomo clinico se il cloruro nel sudore è tra 30 e 59 mmol/L.
  • Non essere idoneo per il trattamento con CFTRmt a causa del proprio genotipo con 2 mutazioni identificate nel gene CFTR (incluso il gene di Classe I) e non essere previsto di diventare idoneo durante lo studio secondo l'opinione del medico.
  • Essere in grado di eseguire manovre spirometriche accettabili secondo gli standard del 2019 della American Thoracic Society/European Respiratory Society. La spirometria è un test che misura quanto bene funzionano i polmoni.
  • Avere un valore di FEV1pp tra il 50% e il 100% del normale previsto alla Visita 1. FEV1pp è una misura della quantità d'aria che si può espirare forzatamente in un secondo.
  • Avere una malattia stabile di fibrosi cistica senza peggioramenti polmonari nelle 4 settimane precedenti la visita di screening e durante il periodo di screening, e avere una terapia stabile, sia con farmaci che senza, per la fibrosi cistica nelle 4 settimane precedenti la somministrazione del farmaco.
  • Essere o non essere mai stati sottoposti a terapia genica precedente per la fibrosi cistica. Se si è stati esposti a terapia genica, devono essere soddisfatte le seguenti condizioni secondo il giudizio del medico: a. Nessun apparente effetto collaterale residuo associato alla terapia genica precedente, e b. Un intervallo senza farmaci di 6 mesi dopo l'ultima dose di terapia genica non virale o 24 mesi dopo l'ultima dose di terapia genica virale.
  • Altri criteri di inclusione possono essere applicati.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

BI 3720931: Questo è un trattamento di terapia genica somministrato tramite inalazione. È progettato per aiutare le persone adulte con fibrosi cistica che non possono utilizzare i modulatori CFTR. La terapia utilizza un vettore lentivirale per fornire il trattamento direttamente ai polmoni, con l'obiettivo di migliorare la funzione polmonare e la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

BI 3720931 – Questo farmaco è somministrato tramite inalazione ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della fibrosi cistica. È un vettore lentivirale per la terapia genica, progettato per fornire un gene terapeutico direttamente ai polmoni. La sua classificazione farmacologica è quella di terapia genica. L'obiettivo principale è migliorare la funzione polmonare nei pazienti adulti che non possono utilizzare i modulatori CFTR. Al momento, è in fase di valutazione per la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia in uno studio di fase I/II.

Malattie studiate

Fibrosi cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Nei polmoni, questo muco può causare infezioni respiratorie ricorrenti e danni ai tessuti. Nel sistema digestivo, può portare a difficoltà nell'assorbimento dei nutrienti e problemi di crescita. La malattia progredisce con il tempo, portando a un peggioramento della funzione polmonare e complicazioni digestive. È una condizione cronica che richiede una gestione continua per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-503281-23-00Codice del protocollo1504-0001Partecipanti previsti27 personePromotoreBoehringer Ingelheim Espana S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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