La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni, causando difficoltà respiratorie e infezioni polmonari frequenti. Questo studio clinico si concentra su adulti con fibrosi cistica che non possono utilizzare i modulatori CFTR, un tipo di trattamento specifico per questa malattia. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di una nuova terapia genica inalatoria chiamata BI 3720931. Questa terapia utilizza un vettore lentivirale, un tipo di virus modificato per trasportare materiale genetico, somministrato attraverso un inalatore.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno una singola dose di BI 3720931 per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Nella seconda fase, i partecipanti saranno divisi in gruppi per ricevere dosi diverse del trattamento o un placebo, per confrontare l’efficacia del farmaco nel migliorare la funzione polmonare. La funzione polmonare sarà misurata attraverso il cambiamento del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), un test che valuta quanto aria una persona può espellere dai polmoni in un secondo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare i miglioramenti nella funzione polmonare. Il farmaco Gadovist, una soluzione per iniezione contenente gadobutrolo, potrebbe essere utilizzato per esami di imaging, come la risonanza magnetica (MRI), per fornire ulteriori informazioni sulla salute polmonare dei partecipanti. Lo studio si propone di concludersi entro il 2027, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2024.