Lo studio riguarda l’Emofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare le emorragie perché il loro corpo non produce abbastanza una proteina chiamata fattore VIII, necessaria per la coagulazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato BMN 270, noto anche come valoctocogene roxaparvovec. Questo farmaco è una terapia genica che utilizza un vettore virale per introdurre una versione del gene del fattore VIII nel corpo, con l’obiettivo di migliorare la produzione di questa proteina.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del BMN 270 in persone che hanno già ricevuto questo trattamento in studi precedenti. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali o eventi avversi, come problemi al fegato, eventi tromboembolici (coaguli di sangue), sviluppo di inibitori del fattore VIII, trasmissione a terzi e rischi teorici di sviluppo di tumori. Inoltre, verranno osservati i cambiamenti nel tasso annuale di sanguinamento e nell’attività del fattore VIII nel tempo.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a essere seguiti per diversi anni per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento. Saranno valutati anche l’uso di altri farmaci emostatici e la qualità della vita dei partecipanti. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come il BMN 270 possa influenzare la vita delle persone con Emofilia A nel lungo periodo.