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Studio su R3R01 per pazienti con Sindrome di Alport e Glomerulosclerosi Focale Segmentaria Primaria Steroido-Resistente

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda due malattie renali: la Sindrome di Alport e la Glomerulosclerosi Focale Segmentaria Primaria Resistente agli Steroidi. Queste condizioni possono causare problemi ai reni, portando a una perdita eccessiva di proteine nelle urine, nota come proteinuria. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato R3R01, somministrato in forma di compresse. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di R3R01, oltre a verificare se il farmaco può ridurre la proteinuria nei pazienti affetti da queste malattie.

Il farmaco R3R01 sarà somministrato per via orale per un periodo di 12 settimane. I partecipanti allo studio continueranno a ricevere il trattamento standard con ACE/ARB, che sono farmaci comunemente usati per gestire la pressione sanguigna e proteggere i reni. Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali e per valutare i cambiamenti nei livelli di proteinuria. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il farmaco attivo.

Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti su come il farmaco R3R01 possa aiutare a gestire la Sindrome di Alport e la Glomerulosclerosi Focale Segmentaria. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone affette da queste condizioni. I partecipanti saranno seguiti da vicino dai medici per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca. Lo studio è previsto per concludersi nel 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver firmato il consenso informato.

    Il paziente deve essere in grado di comunicare efficacemente con l'investigatore e comprendere i requisiti dello studio.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con <b>R3R01</b>

    Il paziente riceve il farmaco R3R01 sotto forma di compresse.

    Il farmaco viene somministrato per via orale per una durata di 12 settimane.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza viene valutata attraverso l'osservazione di eventuali effetti indesiderati.

    Vengono effettuati esami fisici, controlli dei segni vitali, ECG e analisi di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Per i pazienti con Sindrome di Alport (AS), viene valutata la riduzione della proteinuria dopo 12 settimane.

    Per i pazienti con Glomerulosclerosi Focale Segmentaria (FSGS), viene valutata la riduzione della proteinuria dopo 12 settimane.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    Viene effettuata una valutazione della qualità della vita del paziente dall'inizio alla fine del trattamento e durante il periodo di follow-up.

  6. Passaggio 6

    Analisi farmacocinetica

    Viene condotta un'analisi farmacocinetica per determinare i parametri principali e secondari del farmaco, come il tasso di assorbimento e la concentrazione massima.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione finale dei dati raccolti.

    Il paziente termina la partecipazione allo studio dopo il completamento di tutte le valutazioni richieste.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Il paziente deve essere in grado di comunicare bene con il medico, comprendere e accettare di seguire tutti i requisiti dello studio, e firmare il modulo di consenso informato.
  • Per i bambini, uno o entrambi i genitori o tutori legali devono firmare un modulo di autorizzazione parentale. I bambini che possono esprimere il loro consenso devono firmare un modulo di assenso.
  • Se il paziente ha ricevuto la vaccinazione COVID, la visita iniziale deve avvenire almeno una settimana dopo la seconda dose o il richiamo.
  • I pazienti che hanno avuto sintomi attivi di COVID negli ultimi 3 mesi e ora sono asintomatici da almeno 2 settimane, ma sono risultati positivi al test COVID PCR, possono essere nuovamente esaminati dopo almeno due settimane.
  • Le pazienti di sesso femminile e le partner femminili di pazienti maschi che possono avere figli devono accettare di non rimanere incinte per tutta la durata dello studio (oltre 180 giorni) e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • I pazienti maschi, anche se sterilizzati, le cui partner femminili possono avere figli, devono accettare di usare contraccettivi maschili (preservativi) dal momento della firma del consenso informato fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Devono informare immediatamente il medico se la partner rimane incinta durante lo studio.
  • Il paziente deve avere un valore di eGFR (una misura della funzione renale) di almeno 45 mL/min/1.73m².
  • Il paziente deve essere in terapia con ACEi/ARB (farmaci per la pressione sanguigna) alla dose massima tollerata e stabile da almeno 4 settimane prima della selezione. La dose deve rimanere stabile durante lo studio.
  • Per i pazienti con FSGS: devono avere tra 12 e 75 anni nei paesi che accettano pazienti pediatrici, o tra 18 e 75 anni nei paesi che non li accettano.
  • Per i pazienti con FSGS: devono avere una diagnosi di FSGS primaria confermata da una biopsia renale o documentazione di una mutazione genetica in una proteina del podocita associata a FSGS.
  • Per i pazienti con FSGS: devono essere resistenti agli steroidi, cioè non aver raggiunto una remissione parziale o completa, o aver avuto effetti collaterali senza benefici clinici accettabili dopo almeno 8 settimane di terapia con corticosteroidi per i bambini e 12 settimane per gli adulti.
  • Per i pazienti con FSGS: devono avere un rapporto UPCR (una misura della quantità di proteine nelle urine) tra 3.5 g/g e 12.0 g/g.
  • Per i pazienti con AS: devono essere maschi o femmine con AS X-linked o AS autosomico. Nei paesi che accettano pazienti pediatrici, devono avere almeno 12 anni. Nei paesi che non li accettano, devono avere almeno 18 anni.
  • Per i pazienti con AS: devono avere una diagnosi confermata di AS tramite test genetici e/o biopsia renale. Per i pazienti negli Stati Uniti che soddisfano tutti i criteri ma non hanno una diagnosi confermata, il test genetico sarà fornito dallo sponsor.
  • Per i pazienti con AS: devono avere un rapporto UPCR di almeno 1.0 g/g.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Alport o la Glomerulosclerosi Focale Segmentale Primaria Resistente agli Steroidi. Queste sono condizioni specifiche dei reni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di assumere il farmaco per via orale.
  • Non possono partecipare persone che non possono garantire la loro sicurezza e benessere durante lo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

R3R01 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale. Questo studio clinico si concentra sulla sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia nei pazienti con sindrome di Alport e glomerulosclerosi segmentaria focale primaria resistente agli steroidi. L'obiettivo principale è ridurre la proteinuria, che è un eccesso di proteine nelle urine, in questi pazienti. Il farmaco viene testato per un periodo di 12 settimane per valutare i suoi effetti.

Che cosa si sa già del trattamento

R3R01 – Questo farmaco è somministrato per via orale e attualmente è in fase di studio clinico di Fase II per valutare la sua sicurezza, tollerabilità, efficacia e farmacocinetica. È studiato principalmente per il trattamento della Sindrome di Alport e della Glomerulosclerosi Focale Segmentaria Primaria Steroido-Resistente. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è dettagliato nei dati disponibili, ma l'obiettivo principale è ridurre la proteinuria nei pazienti affetti da queste condizioni. R3R01 appartiene alla classificazione farmacologica dei farmaci sperimentali in fase di valutazione clinica.

Malattie studiate

  • Sindrome di Alport (AS)

    È una malattia genetica che colpisce principalmente i reni, l'udito e gli occhi. Nei reni, provoca danni ai glomeruli, le strutture che filtrano il sangue, portando a una progressiva perdita della funzione renale. I sintomi possono includere sangue nelle urine, perdita dell'udito e problemi oculari come la cataratta. La malattia progredisce lentamente e può portare a insufficienza renale cronica. È più comune nei maschi e spesso si manifesta durante l'infanzia o l'adolescenza. La diagnosi si basa su esami genetici e clinici.

  • Glomerulosclerosi Focale e Segmentaria Primaria Resistente agli Steroidi (FSGS)

    È una malattia renale caratterizzata da cicatrici nei glomeruli, le unità di filtrazione del rene. Questa condizione porta a una perdita di proteine nelle urine, gonfiore e, infine, a una riduzione della funzione renale. La forma resistente agli steroidi non risponde ai trattamenti standard con corticosteroidi. I sintomi possono includere gonfiore, soprattutto nelle gambe, e schiuma nelle urine. La progressione della malattia può variare, ma spesso porta a insufficienza renale cronica. La diagnosi si basa su biopsia renale e analisi delle urine.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512964-73-00Codice del protocolloR3R01-ASFSGS-201Partecipanti previsti60 personePromotoreRiver 3 Renal Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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