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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Tezacaftor, Deutivacaftor e Vanzacaftor in Pazienti con Fibrosi Cistica

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, causando difficoltà respiratorie e problemi digestivi. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di una terapia combinata per la fibrosi cistica. La terapia in esame include tre farmaci: tezacaftor, deutivacaftor e vanzacaftor, somministrati sotto forma di compresse rivestite con film.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto sia sicura e ben tollerata questa combinazione di farmaci nel tempo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei loro sintomi. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione polmonare, misurare i livelli di cloruro nel sudore e registrare eventuali peggioramenti dei sintomi respiratori.

La terapia combinata è progettata per migliorare la qualità della vita delle persone con fibrosi cistica, aiutando a gestire i sintomi e ridurre le complicazioni. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento in forma di compresse da assumere per via orale. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulla gestione a lungo termine della fibrosi cistica con questa nuova combinazione di farmaci.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione allo studio

    La partecipazione allo studio inizia con la firma di un modulo di consenso informato. Questo documento conferma la comprensione e l'accettazione delle procedure e dei requisiti dello studio.

    È necessario essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio e le linee guida contraccettive.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con la terapia combinata

    Il trattamento prevede l'assunzione di una compressa rivestita con film contenente tezacaftor, deutivacaftor e vanzacaftor. Questa compressa deve essere assunta per via orale.

    La terapia è progettata per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine nei soggetti con fibrosi cistica.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia

    Durante lo studio, verranno monitorati eventi avversi, valori di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG), segni vitali e ossimetria del polso per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine.

    Verranno misurati cambiamenti assoluti rispetto al basale nel volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1), nel cloruro del sudore e nel numero di esacerbazioni polmonari.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    La partecipazione allo studio è prevista fino al 16 aprile 2027, salvo diversa indicazione basata sui risultati del monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia.

    Al termine dello studio, verranno analizzati i dati raccolti per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine della terapia combinata.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante (o il suo rappresentante legale autorizzato) deve firmare e datare un modulo di consenso informato e, quando appropriato, un modulo di assenso.
  • Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
  • Parte A: Non deve aver ritirato il consenso da uno studio precedente. Parte B: Non deve aver ritirato il consenso dalla Parte A.
  • Parte A: Deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
    • Aver completato il trattamento con il farmaco dello studio in uno studio precedente.
    • Aver avuto interruzioni del farmaco dello studio in uno studio precedente, ma non aver interrotto definitivamente il farmaco, e aver completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del Periodo di Trattamento di uno studio precedente.
    • Parte B: Deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
      • Aver completato il trattamento con il farmaco dello studio nella Parte A.
      • Aver avuto interruzioni del farmaco dello studio nella Parte A, ma non aver interrotto definitivamente il farmaco, e aver completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del Periodo di Trattamento della Parte A.
      • Deve essere disposto a mantenere un regime di trattamento stabile per la Fibrosi Cistica fino al completamento della partecipazione allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • VX-121

    Questo è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della fibrosi cistica. VX-121 è parte di una combinazione di farmaci progettata per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti affetti da questa malattia genetica.

  • Tezacaftor

    Tezacaftor è un farmaco che aiuta a correggere il difetto di base nella fibrosi cistica. Funziona migliorando la quantità di proteine corrette sulla superficie delle cellule, aiutando così a migliorare la funzione polmonare.

  • Deutivacaftor

    Deutivacaftor è un altro componente della combinazione di farmaci per la fibrosi cistica. Questo farmaco aiuta a potenziare l'attività delle proteine corrette, migliorando ulteriormente la funzione polmonare e la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

VX-121/TEZ/D-IVA – Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti con fibrosi cistica. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi. Il meccanismo d'azione coinvolge la modulazione delle proteine difettose causate dalla mutazione genetica, migliorando la funzione cellulare. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori CFTR, che mirano a correggere il difetto di base della malattia.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari ricorrenti e difficoltà nella digestione e nell'assorbimento dei nutrienti. Nel tempo, i danni ai polmoni possono peggiorare, causando problemi respiratori cronici. La malattia è causata da mutazioni nel gene CFTR, che alterano il trasporto di cloruro e sodio nelle cellule. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma richiede un monitoraggio e una gestione continui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514173-22-00Codice del protocolloVX20-121-104Partecipanti previsti844 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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