Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di vutrisiran e patisiran nei pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria (hATTR), una condizione genetica che può causare problemi ai nervi e ad altri organi. La ricerca mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale noto come ALN-TTRSC02. Questo trattamento è progettato per ridurre i sintomi neurologici associati alla malattia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco Amvuttra, che contiene il principio attivo vutrisiran, somministrato tramite iniezione. Un altro gruppo di partecipanti riceverà Onpattro, che contiene il principio attivo patisiran, somministrato tramite infusione.

L'obiettivo principale dello studio è determinare quanto bene il trattamento ALN-TTRSC02 possa migliorare i sintomi neurologici nei pazienti con hATTR. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per monitorare i cambiamenti nei loro sintomi e valutare la sicurezza del trattamento. Lo studio è progettato per confrontare i risultati del gruppo che riceve ALN-TTRSC02 con quelli di un gruppo che ha ricevuto un trattamento simile in un altro studio.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e il progresso della malattia. I risultati aiuteranno a capire se ALN-TTRSC02 può essere un'opzione efficace per le persone affette da Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa allo studio clinico HELIOS-A, che valuta l'efficacia e la sicurezza di ALN-TTRSC02 nei pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR).

    L'obiettivo principale è determinare l'efficacia di ALN-TTRSC02 valutando l'effetto sul deterioramento neurologico.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco Amvuttra (vutrisiran) o Onpattro (patisiran).

    Amvuttra è una soluzione per iniezione in siringa preriempita da 25 mg, mentre Onpattro è un concentrato per soluzione per infusione da 2 mg/mL.

    La somministrazione avviene tramite infusione endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei parametri

    Durante lo studio, vengono monitorati diversi parametri per valutare l'efficacia del trattamento.

    I parametri includono il punteggio di qualità della vita Norfolk, il test di camminata di 10 metri, il punteggio mNIS+7, l'indice di massa corporea modificato e la scala di disabilità complessiva Rasch-built.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della riduzione del TTR

    Viene monitorata la riduzione percentuale dei livelli di TTR nel siero nel gruppo ALN-TTRSC02 rispetto al gruppo di controllo con patisiran.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 maggio 2026.

    I risultati finali determineranno l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ALN-TTRSC02 nei pazienti con hATTR.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 85 anni (o l'età legale per il consenso, se superiore a 18 anni).
  • Avere una diagnosi di amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con una mutazione documentata del gene TTR.
  • Avere un punteggio di compromissione neurologica compreso tra 5 e 130. Questo punteggio valuta il livello di danno ai nervi.
  • Avere un punteggio di disabilità da polineuropatia pari o inferiore a 3b. Questo punteggio misura la difficoltà nei movimenti causata da danni ai nervi.
  • Avere uno stato di performance Karnofsky (KPS) pari o superiore al 60%. Questo punteggio valuta la capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Essere disposto e in grado di rispettare i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la amiloidosi ereditaria da transtiretina. Questa è una condizione genetica che colpisce i nervi e altri organi.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ALN-TTRSC02 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Questo farmaco mira a ridurre l'impairment neurologico nei pazienti affetti da questa condizione. Viene somministrato per valutare la sua efficacia e sicurezza nel migliorare i sintomi neurologici associati all'hATTR.

Che cosa si sa già del trattamento

ALN-TTRSC02 – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). La sua principale indicazione terapeutica è ridurre il deterioramento neurologico associato a questa condizione. A livello molecolare, agisce interferendo con la produzione della proteina transtiretina, che è responsabile dell'accumulo di amiloide nei tessuti. Appartiene alla classe farmacologica degli oligonucleotidi antisenso.

Malattie studiate

Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria – È una malattia genetica rara caratterizzata dall'accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nei tessuti e negli organi. Questo accumulo può causare danni progressivi, in particolare al sistema nervoso e al cuore. I sintomi possono includere debolezza muscolare, perdita di sensibilità, e problemi cardiaci. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma tende a peggiorare nel tempo. Può colpire anche il tratto gastrointestinale, causando problemi digestivi. La malattia è ereditaria, trasmessa attraverso un gene mutato.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508365-33-00Codice del protocolloALN-TTRSC02-002Partecipanti previsti135 personePromotoreAlnylam Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.