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Studio sugli Effetti di Leriglitazone nei Bambini Maschi con Adrenoleucodistrofia Cerebrale X-Linked (CALD) Prima del Trapianto di Cellule Staminali Umane

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Cerebral X-linked Adrenoleucodistrofia (CALD) è una malattia genetica rara che colpisce il cervello, principalmente nei bambini maschi. Questa condizione può portare a gravi problemi neurologici. Lo studio si concentra sull'uso di un farmaco chiamato leriglitazone (conosciuto anche come Min-102) per vedere se può rallentare la progressione della malattia prima di un trapianto di cellule staminali umane. Il leriglitazone è somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il trattamento con Min-102 può fermare l'avanzamento della CALD in un periodo di 96 settimane. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli clinici e a risonanze magnetiche (MRI) per monitorare i cambiamenti nella malattia. La risonanza magnetica è un esame che utilizza campi magnetici e onde radio per creare immagini dettagliate del cervello.

Lo studio è aperto a bambini maschi con diagnosi di CALD, e si svolge in più centri. I partecipanti riceveranno il trattamento con Min-102 e saranno seguiti per valutare l'efficacia del farmaco nel rallentare la progressione della malattia. L'obiettivo è determinare quanti pazienti mostrano un arresto della malattia alla fine del periodo di studio. Inoltre, verranno monitorati altri aspetti della salute dei partecipanti, come la funzione neurologica e la sopravvivenza complessiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di leriglitazone, un farmaco in forma di sospensione orale.

    Il farmaco viene assunto per via orale, seguendo le indicazioni specifiche fornite dal personale medico.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, vengono effettuati controlli clinici e risonanze magnetiche (MRI) per valutare la progressione della malattia.

    Questi esami aiutano a determinare l'efficacia del trattamento con leriglitazone.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Ogni visita include una valutazione delle funzioni neurologiche utilizzando la Scala delle Funzioni Neurologiche (NFS).

    Vengono monitorati i cambiamenti nei punteggi di NFS per identificare eventuali miglioramenti o peggioramenti.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a lungo termine

    A 96 settimane, viene valutato se il trattamento ha arrestato la progressione della malattia.

    Questa valutazione si basa su esami clinici e risonanze magnetiche ripetute.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine dello studio, viene determinato il numero di pazienti che soddisfano i criteri di 'malattia arrestata'.

    Viene valutata la sopravvivenza complessiva dei pazienti che non hanno subito un trapianto di cellule staminali umane (HSCT).

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il genitore o il tutore legale deve fornire un consenso scritto per la partecipazione del bambino allo studio.
  • I partecipanti devono essere maschi di età compresa tra i 2 e i 12 anni con una diagnosi di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD) basata su test genetici. Se non sono disponibili test genetici, la diagnosi può essere basata su livelli elevati di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA) e confermata dalla storia familiare di X-ALD con sintomi clinici e livelli elevati di VLCFA o tramite test genetici di un familiare.
  • Presenza di lesioni nella sostanza bianca del cervello rilevate tramite risonanza magnetica (MRI) senza miglioramento con gadolinio all'inizio dello studio (Popolazione 1) o con miglioramento con gadolinio all'inizio dello studio (Popolazione 2).
  • Punteggio di Disabilità Funzionale Maggiore (MFD) pari a 0, determinato da misure chiave nella Scala di Funzione Neurologica (NFS).
  • Punteggio di Loes all'inizio dello studio maggiore di 0 e minore o uguale a 10. Il punteggio di Loes è una misura della gravità della malattia nel cervello.
  • Punteggio di Intensità del Gadolinium (GIS) all'inizio dello studio minore o uguale a 3. Questo punteggio valuta l'intensità del contrasto nella risonanza magnetica.
  • Nessun segno o sintomo di insufficienza surrenalica e livelli di cortisolo e aldosterone mattutini entro i limiti normali per l'età, o sostituzione steroidea appropriata se è presente insufficienza surrenalica. Una storia di insufficienza surrenalica non esclude la partecipazione se i criteri attuali sono soddisfatti.
  • Livelli di emoglobina glicata (HbA1c) entro il range normale. L'HbA1c è un indicatore del controllo del glucosio nel sangue nel tempo.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare al trial i pazienti di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi.
  • I pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata non possono partecipare. La fascia di età è determinata dal trial.
  • I pazienti che non sono considerati parte della popolazione vulnerabile selezionata non possono partecipare. La popolazione vulnerabile si riferisce a gruppi di persone che potrebbero avere bisogni speciali o essere a rischio maggiore.
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Farmaci in studio

MIN-102: Questo farmaco è studiato per il trattamento di pazienti pediatrici maschi con adrenoleucodistrofia cerebrale legata all'X (cALD). L'obiettivo è valutare se MIN-102 può rallentare la progressione della malattia. I pazienti riceveranno il trattamento prima di un trapianto di cellule staminali umane. Durante lo studio, verranno effettuati esami clinici e risonanze magnetiche per monitorare l'efficacia del farmaco nel corso di 96 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

MIN-102 – MIN-102 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della adrenoleucodistrofia legata all'X cerebrale (CALD) nei pazienti pediatrici di sesso maschile. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua capacità di arrestare la progressione della malattia, con l'obiettivo di stabilire la sua efficacia prima del trapianto di cellule staminali umane. MIN-102 agisce a livello molecolare modulando i recettori PPAR-gamma, che sono coinvolti nella regolazione del metabolismo lipidico e nella risposta infiammatoria. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei recettori nucleari.

Malattie studiate

Adrenoleucodistrofia cerebrale legata all'X (CALD) – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi e si manifesta durante l'infanzia. La malattia è caratterizzata dall'accumulo di acidi grassi a catena molto lunga nel cervello e nel midollo spinale, portando a danni progressivi alla mielina, la sostanza che riveste le fibre nervose. I sintomi iniziali possono includere problemi di comportamento, difficoltà di apprendimento e perdita di capacità motorie. Con il progredire della malattia, possono verificarsi problemi di udito, visione, linguaggio e movimento. La progressione della malattia può variare, ma spesso porta a un deterioramento neurologico significativo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-513774-21-00Codice del protocolloMT-2-02Partecipanti previsti16 personePromotoreMinoryx Therapeutics S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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