Studio a lungo termine sulla sicurezza di BI 3720931 in persone con fibrosi cistica che hanno partecipato a uno studio precedente

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Promotore

Boehringer Ingelheim International GmbH

Di cosa tratta questo studio?

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che hanno partecipato a un precedente studio con il trattamento BI 3720931. Il trattamento è una terapia genica somministrata tramite inalazione utilizzando una soluzione per nebulizzatore. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di BI 3720931 dopo la somministrazione di una singola dose.

Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo prolungato per verificare eventuali effetti collaterali ritardati, come nuovi tumori o disturbi neurologici seri. Saranno anche osservati eventuali cambiamenti nella funzione polmonare e la comparsa di infezioni potenzialmente legate al prodotto. I partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose di BI 3720931 o un placebo nel precedente studio sono inclusi in questo monitoraggio a lungo termine.

Il trattamento BI 3720931 è stato sviluppato per essere somministrato tramite un dispositivo chiamato nebulizzatore, che consente di inalare il farmaco direttamente nei polmoni. Lo studio continuerà a raccogliere dati sulla salute dei partecipanti per un periodo fino a 15 anni, per garantire che il trattamento sia sicuro e efficace nel tempo.

1 inizio dello studio

Il paziente che ha partecipato a uno studio precedente con BI 3720931 e ha ricevuto almeno una dose del farmaco o del placebo corrispondente è idoneo a partecipare a questo studio di estensione.

È necessario fornire il consenso informato scritto e datato, in conformità con le linee guida internazionali e la legislazione locale, prima di essere ammessi allo studio.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco BI 3720931 viene somministrato come soluzione per nebulizzatore, utilizzando il metodo di inalazione.

La somministrazione avviene in una singola dose, come già avvenuto nello studio precedente.

3 monitoraggio della sicurezza a lungo termine

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine nei partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose di BI 3720931.

Il monitoraggio include l’osservazione di eventuali effetti collaterali ritardati, come nuovi tumori, disturbi neurologici gravi, disturbi reumatologici o autoimmuni gravi, disturbi ematologici gravi o infezioni potenzialmente correlate al prodotto.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia viene monitorata attraverso la misurazione del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), per valutare eventuali perdite di efficacia.

Viene registrato il tempo fino alla prima esacerbazione polmonare (PEX) dopo la somministrazione.

5 monitoraggio degli eventi avversi

Gli eventi avversi vengono monitorati fino a 2 anni dopo l’arruolamento.

Gli eventi avversi gravi (SAE) vengono monitorati per tutta la durata dello studio, fino a 15 anni.

Viene monitorata la presenza di lentivirus competenti per la replicazione (RCL) per tutta la durata dello studio, fino a 15 anni.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 ottobre 2046.

Il monitoraggio e la raccolta dei dati continueranno fino alla fine dello studio per garantire la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

I partecipanti devono aver partecipato a un precedente studio sponsorizzato da BI con il farmaco BI 3720931 e aver ricevuto almeno una dose di BI 3720931 o un placebo corrispondente.
È necessario firmare e datare un consenso informato scritto, che è un documento che spiega lo studio e richiede la tua approvazione per partecipare, in conformità con le norme di buona pratica clinica e la legislazione locale.
Lo studio è aperto a partecipanti di entrambi i sessi, quindi sia uomini che donne possono partecipare.
Non ci sono restrizioni specifiche per età, ma i partecipanti devono rientrare nelle categorie di età previste dallo studio.
La partecipazione non è limitata a popolazioni vulnerabili, quindi non ci sono restrizioni particolari per gruppi specifici.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta. La fascia di età richiesta è tra i 4 e i 3 anni.
Non possono partecipare persone che non appartengono al gruppo clinico specificato. Il gruppo clinico specificato è il codice 2.
Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile. Una popolazione vulnerabile include persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Reclutando	21.07.2025
Italia	Reclutando	27.08.2025
Paesi Bassi	Reclutando	30.10.2025
Spagna	Reclutando	08.10.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Bi 3720931

BI 3720931: Questo è un tipo di terapia genica somministrata tramite inalazione. È progettata per trattare la fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi. La terapia utilizza un vettore lentivirale, che è un tipo di virus modificato per trasportare materiale genetico nelle cellule del paziente. L’obiettivo è correggere il difetto genetico alla base della fibrosi cistica, migliorando così la funzione polmonare e la qualità della vita del paziente. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine e sull’efficacia di questa terapia dopo una singola somministrazione.

Malattie in studio:

Fibrosi cistica del polmone

Fibrosi cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È causata da un difetto nel gene CFTR, che porta alla produzione di muco denso e appiccicoso. Questo muco può ostruire le vie respiratorie, causando infezioni polmonari frequenti e difficoltà respiratorie. Nel sistema digestivo, il muco può bloccare i dotti pancreatici, impedendo agli enzimi digestivi di raggiungere l’intestino e ostacolando l’assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi nutrizionali. I sintomi possono variare da lievi a gravi e tendono a peggiorare con l’età.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 00:15

ID della sperimentazione:

2023-504909-37-00

Codice del protocollo:

1504-0003

Fase della sperimentazione:

Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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