La sindrome di Hunter, conosciuta anche come Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), è una malattia genetica rara che colpisce principalmente i bambini. Questa condizione è causata dalla mancanza di un enzima specifico, che porta all’accumulo di sostanze nel corpo, causando vari problemi di salute. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato DNL310, che è una soluzione per infusione. Questo farmaco contiene una proteina speciale, iduronato-2-solfatasi, che è stata modificata per aiutare a trasportare l’enzima mancante nelle cellule del corpo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e il modo in cui il corpo dei bambini con sindrome di Hunter reagisce a DNL310. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso un’infusione endovenosa, che è un metodo per somministrare il farmaco direttamente nel sangue. Lo studio si svolgerà in diverse fasi e durerà per un periodo di tempo prolungato, con controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e l’efficacia del trattamento.

Durante lo studio, verranno osservati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di alcune sostanze nel corpo, come i glicosaminoglicani nelle urine. Inoltre, verranno valutati miglioramenti nel comportamento e nella progressione della malattia. Questo studio è importante per capire se DNL310 può essere un trattamento sicuro ed efficace per i bambini affetti da sindrome di Hunter.