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Studio sull'efficacia e sicurezza del Fattore di Von Willebrand Ricombinante con o senza octocog alfa nei bambini con Malattia di Von Willebrand grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Malattia di von Willebrand grave nei bambini, una condizione ereditaria che causa problemi di coagulazione del sangue. Il trattamento in studio utilizza il Fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF), somministrato con o senza ADVATE, un farmaco contenente octocog alfa, per gestire episodi di sanguinamento e supportare interventi chirurgici. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia e la sicurezza di rVWF nel controllo delle emorragie non chirurgiche nei bambini con questa malattia.

Il trattamento prevede l'uso di rVWF per gestire episodi di sanguinamento e supportare interventi chirurgici, sia programmati che d'emergenza. I partecipanti riceveranno il farmaco sotto forma di soluzione per iniezione. La durata massima del trattamento è di 18 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati gli episodi di sanguinamento e la risposta al trattamento, valutando anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Lo studio include anche un'analisi della farmacocinetica di rVWF, che esamina come il farmaco si comporta nel corpo dei bambini. Questo aiuterà a comprendere meglio l'efficacia del trattamento e a garantire che sia sicuro per i giovani pazienti. L'obiettivo è migliorare la gestione della malattia di von Willebrand grave nei bambini, offrendo un trattamento efficace per controllare le emorragie e supportare le procedure chirurgiche necessarie.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene inserito nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi di malattia di von Willebrand severa ereditaria.

    Viene effettuato un test di gravidanza per le pazienti di sesso femminile in età fertile.

  2. Passaggio 2

    Trattamento delle emorragie

    In caso di episodi di sanguinamento, viene somministrato il fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF) per via endovenosa.

    Se necessario, può essere somministrato anche ADVATE, un altro farmaco per il controllo delle emorragie.

    La quantità di rVWF e ADVATE somministrata dipende dalla gravità dell'episodio di sanguinamento.

  3. Passaggio 3

    Interventi chirurgici

    Per i pazienti che devono sottoporsi a interventi chirurgici, viene valutata l'efficacia emostatica del rVWF 24 ore dopo l'ultima infusione perioperatoria.

    Il trattamento è personalizzato in base al tipo di intervento e alle condizioni del paziente.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati eventuali effetti collaterali, come reazioni allergiche o eventi trombotici.

    Viene controllato lo sviluppo di anticorpi contro i farmaci utilizzati.

  5. Passaggio 5

    Valutazione farmacocinetica

    Viene analizzata la concentrazione del farmaco nel sangue per determinare come viene assorbito, distribuito e eliminato dall'organismo.

    Queste informazioni aiutano a ottimizzare il dosaggio per ogni paziente.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 19 settembre 2025.

    I risultati finali aiuteranno a determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento per i bambini con malattia di von Willebrand severa.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Diagnosi di malattia di von Willebrand grave. Questo significa che il livello di una proteina chiamata fattore di von Willebrand (VWF) è molto basso nel sangue.
  • Età compresa tra 0 e meno di 18 anni al momento della selezione.
  • Il bambino ha dato il suo consenso, se appropriato, e il rappresentante legale ha fornito il consenso informato.
  • Se femmina in età fertile, deve presentare un test di gravidanza negativo.
  • Se applicabile, la partecipante deve accettare di utilizzare misure contraccettive adeguate per tutta la durata dello studio.
  • Il bambino e/o il rappresentante legale devono essere disposti e in grado di seguire i requisiti dello studio.
  • Per i bambini già trattati o che devono sottoporsi a interventi chirurgici: devono avere difficoltà a tollerare o rispondere in modo inadeguato a un farmaco chiamato DDAVP e devono aver avuto almeno un episodio di sanguinamento documentato che ha richiesto una terapia di sostituzione del fattore di coagulazione VWF nell'ultimo anno e complessivamente almeno 3 giorni di esposizione a questa terapia in passato.
  • Per i bambini non ancora trattati: non devono aver ricevuto in precedenza una terapia di sostituzione del fattore di coagulazione VWF.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il bambino non può partecipare se ha meno di 2 anni.
  • Il bambino non può partecipare se non ha una diagnosi di malattia di von Willebrand grave e ereditaria. Questa è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Il bambino non può partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il bambino non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Il bambino non può partecipare se ha avuto una reazione allergica a uno dei farmaci utilizzati nello studio.
  • Il bambino non può partecipare se i genitori o i tutori non danno il consenso per la partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • rVWF

    è un farmaco utilizzato per trattare e controllare gli episodi di sanguinamento nei bambini con una grave malattia di von Willebrand. Questo farmaco aiuta a migliorare la coagulazione del sangue, riducendo il rischio di sanguinamenti eccessivi.

  • ADVATE

    è un farmaco che può essere utilizzato insieme a rVWF per migliorare ulteriormente la coagulazione del sangue. Viene utilizzato per trattare e prevenire episodi di sanguinamento, specialmente in situazioni di emergenza o durante interventi chirurgici.

Che cosa si sa già del trattamento

rVWF – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della malattia di von Willebrand grave ereditaria nei bambini. È progettato per migliorare la coagulazione del sangue, aiutando a controllare e prevenire episodi di sanguinamento. Il rVWF agisce sostituendo il fattore di von Willebrand mancante o difettoso, essenziale per la normale coagulazione. Appartiene alla classe dei farmaci emostatici, utilizzati per gestire i disturbi emorragici.

Malattie studiate

Malattia di von Willebrand ereditaria grave nei bambini – È un disturbo emorragico genetico caratterizzato da una carenza o disfunzione del fattore di von Willebrand, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Nei bambini affetti, la malattia si manifesta con episodi di sanguinamento che possono essere spontanei o causati da traumi minori. Questi episodi possono includere sanguinamenti nasali frequenti, lividi facili, eccessivo sanguinamento dalle gengive o durante le mestruazioni. La gravità dei sintomi varia, ma nei casi gravi, il sanguinamento può essere difficile da controllare senza intervento medico. La malattia è ereditaria, il che significa che viene trasmessa dai genitori ai figli attraverso i geni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-509769-18-00Codice del protocollo071102Partecipanti previsti31 personePromotoreBaxalta Innovations GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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