Lo studio clinico si concentra su una condizione genetica chiamata acondroplasia, che è una forma di nanismo. Questa condizione causa una crescita ossea anormale, portando a una statura più bassa rispetto alla media. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato vosoritide, noto anche con il nome in codice BMN 111. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e mira a migliorare la crescita ossea nei bambini affetti da acondroplasia.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine delle iniezioni giornaliere di BMN 111 nei bambini con acondroplasia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del farmaco nel migliorare la crescita e le proporzioni corporee. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti, inclusi esami fisici e test di laboratorio. Saranno misurate la velocità di crescita e le proporzioni corporee per determinare l’efficacia del trattamento. L’obiettivo è capire se il vosoritide può aiutare a migliorare la qualità della vita dei bambini con acondroplasia, promuovendo una crescita più vicina alla norma. Lo studio è progettato per durare fino alla fine del 2024.