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Studio a lungo termine sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di vosoritide nei bambini con acondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione genetica chiamata acondroplasia, che è una forma di nanismo. Questa condizione causa una crescita ossea anormale, portando a una statura più bassa rispetto alla media. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato vosoritide, noto anche con il nome in codice BMN 111. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e mira a migliorare la crescita ossea nei bambini affetti da acondroplasia.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine delle iniezioni giornaliere di BMN 111 nei bambini con acondroplasia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del farmaco nel migliorare la crescita e le proporzioni corporee. Lo studio non prevede l'uso di un placebo.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti, inclusi esami fisici e test di laboratorio. Saranno misurate la velocità di crescita e le proporzioni corporee per determinare l'efficacia del trattamento. L'obiettivo è capire se il vosoritide può aiutare a migliorare la qualità della vita dei bambini con acondroplasia, promuovendo una crescita più vicina alla norma. Lo studio è progettato per durare fino alla fine del 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente deve aver completato 24 mesi di trattamento con BMN 111 nello studio precedente.

    I genitori o tutori devono fornire il consenso informato scritto, e i pazienti sotto i 18 anni devono fornire l'assenso scritto, se richiesto.

  2. Passaggio 2

    Visita di base

    Le femmine di età pari o superiore a 10 anni o che hanno iniziato le mestruazioni devono effettuare un test di gravidanza negativo.

    Il paziente deve essere disposto a eseguire tutte le procedure dello studio, se fisicamente possibile.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco Voxzogo viene somministrato tramite iniezione sottocutanea giornaliera.

    Sono disponibili due dosaggi: 0,56 mg e 1,2 mg, sotto forma di polvere e solvente per soluzione iniettabile.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza viene valutata attraverso l'incidenza di eventi avversi, esami di laboratorio, cambiamenti nei segni vitali, esami fisici, ecocardiogrammi, radiografie e valutazioni cliniche dell'anca.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia viene valutata misurando la velocità di crescita in altezza, l'altezza finale da adulto e le proporzioni corporee.

    Le misurazioni antropometriche includono altezza, peso, circonferenza della testa, lunghezza delle braccia e delle gambe.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2024.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi aver completato 24 mesi (più o meno 14 giorni) di trattamento con BMN 111 nello Studio 111-202.
  • I genitori o i tutori devono essere disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura di ricerca. Anche i soggetti sotto i 18 anni devono essere disposti e in grado di fornire un assenso scritto (se richiesto dalle normative locali) dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura di ricerca.
  • Se sessualmente attivo, devi essere disposto a usare un metodo di contraccezione altamente efficace mentre partecipi allo studio.
  • Le femmine di età pari o superiore a 10 anni o che hanno iniziato le mestruazioni devono avere un test di gravidanza negativo alla Visita Basale e devono essere disposte a fare ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  • Devi essere disposto e in grado di eseguire tutte le procedure dello studio, se fisicamente possibile.
  • I caregiver devono essere disposti a somministrare iniezioni giornaliere ai soggetti e completare la formazione richiesta - non applicabile in Francia.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare bambini che non hanno achondroplasia, una condizione genetica che influisce sulla crescita delle ossa.
  • Non possono partecipare bambini al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare bambini che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare bambini che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare bambini che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare bambini che non possono ricevere iniezioni giornaliere.
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Farmaci in studio

BMN 111 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini. L'acondroplasia è una condizione genetica che causa nanismo. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee giornaliere. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di questo trattamento nei bambini affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

BMN 111 – BMN 111 è un farmaco somministrato tramite iniezioni sottocutanee giornaliere. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei bambini con acondroplasia. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano il trattamento dell'acondroplasia, una condizione genetica che causa bassa statura. Il meccanismo d'azione di BMN 111 si basa sulla modulazione di specifici percorsi molecolari per promuovere la crescita ossea. Appartiene alla classificazione farmacologica degli analoghi del peptide natriuretico.

Malattie studiate

Acondroplasia – È una condizione genetica che causa una forma di nanismo. Le persone con achondroplasia hanno arti corti rispetto al tronco, una fronte prominente e un naso piatto. La crescita ossea è rallentata, portando a una statura bassa. La condizione è causata da una mutazione nel gene FGFR3, che regola la crescita ossea. Nonostante la statura ridotta, la maggior parte delle persone con achondroplasia ha un'intelligenza normale e una vita attiva. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce nel tempo, ma può comportare alcune complicazioni fisiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2023-508754-26-00Codice del protocollo111-205Partecipanti previsti29 personePromotoreBiomarin Pharmaceutical Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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