In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su setrusumab. Le ricerche valutano soprattutto sicurezza, efficacia e risultati sulle fratture in persone con osteogenesis imperfecta, una malattia delle ossa fragili. I trial includono adulti e bambini e sono in fase 3 e 4.
Punti chiave
- Gli studi clinici su setrusumab riguardano persone con osteogenesis imperfecta, una malattia che rende le ossa fragili. I trial elencati sono in fase 3 e 4 e includono sia soggetti adulti sia pediatrici. Un studio confronta setrusumab con placebo, mentre un altro lo confronta con bisfosfonati endovenosi. I principali risultati misurati sono il numero di fratture confermate e, in uno studio, il cambiamento di P1NP nel sangue. In totale, qui sono riportati due trial autorizzati.
Panoramica dei trial su setrusumab
Nei dati disponibili, setrusumab è studiato in trial clinici per persone con osteogenesis imperfecta, una malattia delle ossa fragili che porta a fratture frequenti.
I due studi elencati sono entrambi interventistici, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio e non solo vengono osservati. Uno studio è in fase 4 e l’altro in fase 3.
Studio NCT05125809
Lo studio NCT05125809 ha come titolo “A study to test product setrusumab in subjects with brittle bone syndrome” ed è stato autorizzato. La condizione studiata è l’osteogenesis imperfecta (OI), chiamata anche sindrome dell’osso fragile nel titolo dello studio.
Questo trial è in fase 4 e prevede un arruolamento di 174 partecipanti. Nella breve descrizione, i ricercatori vogliono identificare una strategia di dosaggio nella fase II e valutare, nella fase III, se setrusumab riduce il tasso di fratture rispetto al placebo.
Il confronto con placebo significa che alcuni partecipanti ricevono una sostanza di controllo senza effetto attivo, così i ricercatori possono capire meglio se il trattamento fa davvero differenza. In questo studio è prevista anche la somministrazione di glucosio/destrosio al 5% come soluzione di confronto.
Studio NCT05768854
Lo studio NCT05768854 si intitola “Setrusumab vs Bisphosphonates in Pediatric Subjects with Osteogenesis Imperfecta (Cosmic)” ed è stato autorizzato. Questo trial riguarda soggetti pediatrici con osteogenesis imperfecta, quindi bambini e ragazzi con la stessa malattia.
Lo studio è in fase 3 e prevede 68 partecipanti. Qui Setrusumab viene confrontato con bisfosfonati per via endovenosa, cioè farmaci dati in vena che rappresentano il trattamento di confronto nello studio.
L’obiettivo principale è valutare l’effetto di setrusumab sulla riduzione del tasso di fratture, includendo anche le fratture vertebrali morfometriche nell’analisi primaria. In questo studio i ricercatori vogliono capire se setrusumab offre un vantaggio rispetto ai bisfosfonati endovenosi nel controllo delle fratture.
Endpoint e risultati misurati
Gli endpoint primari sono i risultati principali che uno studio vuole misurare. Nel trial NCT05125809, un endpoint della fase II è la variazione percentuale di P1NP nel sangue rispetto al basale al mese 1.
Nel medesimo studio, l’endpoint della fase III è il tasso annualizzato di tutte le fratture confermate con radiografia, escluse le fratture vertebrali morfometriche e quelle delle dita, dei piedi, del viso e del cranio. Questa scelta aiuta a misurare in modo più preciso il numero di fratture considerate nel confronto tra i gruppi.
Nel trial NCT05768854, l’endpoint primario è il tasso annualizzato di tutte le fratture confermate con radiografia, comprese le fratture vertebrali morfometriche. In parole semplici, i ricercatori controllano quante fratture nuove compaiono in un anno e se il trattamento le riduce.
Chi può partecipare
Entrambi i trial sono dedicati a persone con osteogenesis imperfecta. Uno studio include soggetti con OI in generale, mentre l’altro è specifico per soggetti pediatrici con OI.
Questo significa che i criteri di partecipazione sono legati alla diagnosi di osteogenesis imperfecta e, nel secondo studio, anche all’età pediatrica. I dati forniti non riportano altri criteri di inclusione o esclusione.
Fasi di studio e stato
Le fasi riportate sono fase 3 e fase 4, che sono momenti diversi dello sviluppo clinico di un trattamento. In questi dati, entrambi gli studi risultano con stato Authorised, cioè autorizzati.
Il trial di fase 3 confronta setrusumab con bisfosfonati endovenosi nei bambini con OI, mentre il trial di fase 4 valuta setrusumab rispetto al placebo in soggetti con OI. I due studi hanno quindi obiettivi simili, ma con confronti e popolazioni diverse.