La Distrofia Muscolare Facioscapolomerale di tipo 1 (FSHD1) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un farmaco chiamato Losmapimod, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del Losmapimod quando viene assunto per un lungo periodo da persone con FSHD1.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Losmapimod e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei loro sintomi. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno sottoposti a visite regolari per controllare la loro salute generale, eseguire test di laboratorio e valutare i segni vitali. Inoltre, verranno effettuati esami specifici per osservare eventuali cambiamenti nei biomarcatori, che sono indicatori biologici della malattia.
Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del Losmapimod nel trattamento della FSHD1. I risultati aiuteranno a capire meglio come questo farmaco può influenzare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita delle persone affette da FSHD1.
Paesi Bassi 