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Studio sull'efficacia e sicurezza di Setrusumab in pazienti con osteogenesi imperfetta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata Osteogenesi Imperfetta, nota anche come "sindrome delle ossa fragili". Questa condizione genetica provoca ossa che si rompono facilmente. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Setrusumab, somministrato come soluzione per infusione. Setrusumab è un tipo di anticorpo progettato per neutralizzare una proteina che può influenzare la forza delle ossa.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Setrusumab nei pazienti con Osteogenesi Imperfetta. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose più efficace di Setrusumab, mentre la seconda fase confronta l'effetto del farmaco con un placebo, osservando la riduzione delle fratture ossee. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 mesi.

Oltre a Setrusumab, nello studio viene utilizzata una soluzione di glucosio al 5% in acqua, che funge da placebo. I partecipanti saranno monitorati per valutare la frequenza delle fratture e altri indicatori di salute ossea. L'obiettivo è capire se Setrusumab può ridurre il numero di fratture nei pazienti con questa condizione. Lo studio si concluderà nel 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase II

    La fase II del trial inizia con la somministrazione del farmaco setrusumab per via endovenosa. Questo farmaco è una soluzione per infusione.

    L'obiettivo principale di questa fase è identificare una strategia di dosaggio per il setrusumab nei soggetti con osteogenesi imperfetta (OI).

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante la fase II, viene monitorato il cambiamento percentuale del P1NP nel siero rispetto al basale al mese 1. Il P1NP è un marcatore del turnover osseo.

    Viene misurata la concentrazione di setrusumab nel siero in momenti programmati.

    Si valuta il cambiamento percentuale rispetto al basale nei marcatori del turnover osseo, come P1NP e OCN (osteocalcina), nel tempo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della densità minerale ossea

    Viene eseguita una scansione DXA per valutare il cambiamento rispetto al basale nei punteggi z della densità minerale ossea della colonna lombare nel tempo.

    Si monitora il cambiamento percentuale rispetto al basale nella densità minerale ossea della colonna lombare.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli eventi avversi

    Si registra la frequenza, la gravità e la relazione con il trattamento degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs), eventi avversi gravi (SAEs) e eventi avversi di interesse speciale (AESIs).

    Si valuta l'incidenza di anticorpi anti-setrusumab leganti e neutralizzanti in momenti programmati.

  5. Passaggio 5

    Inizio della fase III

    La fase III del trial è una fase doppio cieco e controllata con placebo.

    L'obiettivo principale è valutare l'effetto del setrusumab rispetto al placebo sulla riduzione del tasso di fratture, escludendo le fratture vertebrali morfometriche e le fratture delle dita, dei piedi, del viso e del cranio.

  6. Passaggio 6

    Valutazione delle fratture

    Si calcola il tasso annualizzato di tutte le fratture confermate radiograficamente, escludendo le fratture vertebrali morfometriche, ma includendo le fratture delle dita, dei piedi, del viso e del cranio, nell'analisi primaria.

    Si monitora il cambiamento rispetto al basale nei punteggi z della densità minerale ossea della colonna lombare nell'analisi primaria.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della qualità della vita

    Per i soggetti di età inferiore a 18 anni al momento dello screening, si valutano i punteggi delle sottoscale di funzionalità fisica e dolore/conforto del POSNA-PODCI.

    Per i soggetti di età pari o superiore a 18 anni al momento dello screening, si valutano le scale dei domini PF e BP del SF-36.

  8. Passaggio 8

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto concludersi entro il 31 maggio 2026.

    Durante tutto il trial, è essenziale seguire il programma delle visite e rispettare le valutazioni previste.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere maschi o femmine di età compresa tra 5 e meno di 26 anni al momento del consenso informato.
  • Avere una diagnosi di Osteogenesi Imperfetta (OI) di tipo I, III o IV, confermata da varianti genetiche specifiche nei geni COL1A1 o COL1A2. Se la variante genetica non è chiara, la diagnosi può essere confermata dalla presenza di sintomi tipici della malattia.
  • Aver avuto almeno 1 frattura nell'ultimo anno, almeno 2 fratture negli ultimi 2 anni, o almeno 1 frattura di tibia, femore o omero negli ultimi 2 anni.
  • Avere un livello di vitamina D nel sangue di almeno 20 ng/mL durante la visita di screening. Se il livello è inferiore, può essere ripetuto dopo almeno 14 giorni di integrazione di vitamina D, come indicato dal medico curante.
  • Essere disposti a non ricevere terapia con bifosfonati durante lo studio. I bifosfonati sono farmaci usati per rafforzare le ossa.
  • Essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dal momento del consenso informato fino a 60 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Le donne devono accettare di non rimanere incinte e gli uomini di non diventare padri o donare sperma.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato per i soggetti di età pari o superiore a 18 anni, o fornire assenso (se possibile) e avere un rappresentante legale che fornisca il consenso informato, dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura legata alla ricerca.
  • Essere disposti a fornire accesso ai propri documenti medici per la raccolta di dati radiografici, dati sulle fratture, dati sulla crescita e storia della malattia.
  • Essere, secondo l'opinione del ricercatore, disposti e in grado di completare tutti gli aspetti dello studio, rispettare il calendario delle visite dello studio e seguire le valutazioni previste.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'osteogenesi imperfetta (OI). L'osteogenesi imperfetta è una condizione genetica che rende le ossa fragili e facili da rompere.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni e adulti sopra i 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono né maschi né femmine.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stesse.
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Farmaci in studio

Setrusumab: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta, una condizione che rende le ossa fragili e soggette a fratture. L'obiettivo del trial è valutare l'efficacia e la sicurezza di Setrusumab nel ridurre il tasso di fratture nei pazienti affetti da questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Setrusumab – Setrusumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta (OI). Questo farmaco è in fase di studio per determinare la sua efficacia e sicurezza, con l'obiettivo di ridurre il tasso di fratture nei pazienti affetti da OI. Setrusumab agisce a livello molecolare inibendo una proteina che regola il metabolismo osseo, contribuendo così a rafforzare le ossa. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali, specificamente progettati per intervenire nei processi biologici che influenzano la densità e la resistenza ossea.

Malattie studiate

Osteogenesi imperfetta (OI) – È una malattia genetica caratterizzata da ossa fragili che si rompono facilmente, spesso con poco o nessun trauma. La condizione è causata da difetti nella produzione di collagene, una proteina essenziale per la forza e la struttura delle ossa. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono fratture frequenti, bassa statura, scoliosi e problemi dentali. Alcuni individui possono anche presentare perdita dell'udito e fragilità della pelle. La progressione della malattia può variare notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano un numero maggiore di fratture durante l'infanzia e l'adolescenza. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle fratture e sul miglioramento della qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2024-510919-29-00Codice del protocolloUX143-CL301Partecipanti previsti174 personePromotoreUltragenyx Pharmaceutical Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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