Lo studio riguarda una malattia chiamata Osteogenesi Imperfetta, nota anche come “sindrome delle ossa fragili”. Questa condizione genetica provoca ossa che si rompono facilmente. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Setrusumab, somministrato come soluzione per infusione. Setrusumab è un tipo di anticorpo progettato per neutralizzare una proteina che può influenzare la forza delle ossa.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Setrusumab nei pazienti con Osteogenesi Imperfetta. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose più efficace di Setrusumab, mentre la seconda fase confronta l’effetto del farmaco con un placebo, osservando la riduzione delle fratture ossee. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 mesi.
Oltre a Setrusumab, nello studio viene utilizzata una soluzione di glucosio al 5% in acqua, che funge da placebo. I partecipanti saranno monitorati per valutare la frequenza delle fratture e altri indicatori di salute ossea. L’obiettivo è capire se Setrusumab può ridurre il numero di fratture nei pazienti con questa condizione. Lo studio si concluderà nel 2026.
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