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Studio clinico su mRNA-3927 per pazienti con acidemia propionica

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Acidemia Propionica, una condizione genetica che colpisce il metabolismo. Il trattamento in studio è un nuovo tipo di terapia genica chiamata mRNA-3927. Questo trattamento utilizza una forma modificata di RNA messaggero per aiutare a correggere i problemi metabolici causati dalla malattia. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di mRNA-3927 nei pazienti affetti da Acidemia Propionica.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con mRNA-3927 e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il trattamento influisce sulla frequenza degli episodi metabolici, che sono eventi acuti legati alla malattia. Lo studio è diviso in due parti: la prima parte si concentra sulla sicurezza e tollerabilità del trattamento, mentre la seconda parte valuta l'efficacia del trattamento rispetto alle cure standard.

Oltre a mRNA-3927, lo studio prevede l'uso di altri farmaci per gestire i sintomi e le complicazioni della malattia. Questi includono Ibuprofene, Paracetamolo, Famotidina, Cloruro di sodio, Desametasone, e Cetirizina. Alcuni di questi farmaci sono utilizzati per il controllo del dolore, l'infiammazione, e altri sintomi associati alla malattia. I partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati del trattamento. Lo studio si svolgerà fino al 2026, con l'inizio previsto per il reclutamento dei partecipanti nel 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di acidemia propionica attraverso test genetici molecolari.

  2. Passaggio 2

    Parte 1: valutazione della sicurezza

    Il paziente riceve il farmaco mRNA-3927 tramite iniezione endovenosa.

    La sicurezza e la tollerabilità del farmaco vengono monitorate attraverso la registrazione di eventuali effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Parte 2: valutazione dell'efficacia

    Il paziente continua a ricevere mRNA-3927 per un periodo di 12 mesi.

    Viene valutata l'efficacia del farmaco confrontando la frequenza degli episodi di scompenso metabolico con il trattamento standard.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati prelievi di sangue per monitorare i livelli di biomarcatori specifici.

    Vengono raccolti dati sulla frequenza delle ospedalizzazioni e sull'assunzione di proteine prescritte.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento, vengono analizzati i dati raccolti per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

    Il paziente riceve un resoconto dei risultati dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi avere almeno 8 anni se sei uno dei primi due partecipanti nella Parte 1 dello studio.
  • Devi avere almeno 1 anno se ti iscrivi dopo i primi due partecipanti.
  • Devi avere una diagnosi confermata di Acidemia Propionica, che è una condizione genetica, attraverso test genetici molecolari.
  • Tu e/o il tuo rappresentante legale dovete essere disposti e in grado di fornire il consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e richiede la tua approvazione per partecipare.
  • Se sei una donna sessualmente attiva in età fertile o un uomo sessualmente attivo con potenziale riproduttivo, devi accettare di usare un metodo contraccettivo molto efficace durante il trattamento e per 3 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio.
  • (Solo per la Parte 2) Devi avere almeno un episodio documentato di MDE (episodio di decompensazione metabolica) nei 12 mesi precedenti al consenso.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Acidemia Propionica, una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

mRNA-3927 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'acidemia propionica, una malattia genetica rara. Questo farmaco utilizza una tecnologia a base di RNA messaggero (mRNA) per cercare di correggere il difetto metabolico alla base della malattia. L'obiettivo è migliorare la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti, oltre a ridurre la frequenza degli episodi di scompenso metabolico rispetto alle cure standard.

Che cosa si sa già del trattamento

mRNA-3927 – Questo farmaco è somministrato tramite iniezione e viene studiato per il trattamento dell'acidemia propionica. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 1/2 per valutare la sua sicurezza, farmacodinamica e farmacocinetica. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione della frequenza degli episodi di descompensazione metabolica nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge l'uso di RNA messaggero per correggere il difetto metabolico alla base della malattia. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie a base di acidi nucleici.

Malattie studiate

Acidemia Propionica – L'acidemia propionica è una malattia metabolica rara che colpisce la capacità del corpo di processare alcune proteine e grassi. È causata da un difetto genetico che porta all'accumulo di acido propionico nel sangue. I sintomi possono includere vomito, letargia, problemi respiratori e debolezza muscolare. La malattia può manifestarsi nei primi giorni di vita o più tardi nell'infanzia. Senza un'adeguata gestione, l'accumulo di acido può causare danni al sistema nervoso e altri organi. La progressione della malattia varia da persona a persona, con episodi di crisi metaboliche che possono essere scatenati da infezioni o stress.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2022-502910-10-00Codice del protocollomRNA-3927-P101Partecipanti previsti57 personePromotoreModerna Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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