La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Acidemia Propionica, una condizione genetica che colpisce il metabolismo. Il trattamento in studio è un nuovo tipo di terapia genica chiamata mRNA-3927. Questo trattamento utilizza una forma modificata di RNA messaggero per aiutare a correggere i problemi metabolici causati dalla malattia. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di mRNA-3927 nei pazienti affetti da Acidemia Propionica.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con mRNA-3927 e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il trattamento influisce sulla frequenza degli episodi metabolici, che sono eventi acuti legati alla malattia. Lo studio è diviso in due parti: la prima parte si concentra sulla sicurezza e tollerabilità del trattamento, mentre la seconda parte valuta l’efficacia del trattamento rispetto alle cure standard.

Oltre a mRNA-3927, lo studio prevede l’uso di altri farmaci per gestire i sintomi e le complicazioni della malattia. Questi includono Ibuprofene, Paracetamolo, Famotidina, Cloruro di sodio, Desametasone, e Cetirizina. Alcuni di questi farmaci sono utilizzati per il controllo del dolore, l’infiammazione, e altri sintomi associati alla malattia. I partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati del trattamento. Lo studio si svolgerà fino al 2026, con l’inizio previsto per il reclutamento dei partecipanti nel 2024.