Lo studio riguarda lemofilia, una malattia in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. In particolare, si concentra su bambini maschi di età compresa tra 1 e meno di 12 anni con emofilia A o B. Questi tipi di emofilia sono causati da bassi livelli di fattori di coagulazione nel sangue, noti come Fattore VIII per l’emofilia A e Fattore IX per l’emofilia B. Lo studio utilizza un farmaco chiamato fitusiran, noto anche con il codice SAR439774, che viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

Lo scopo dello studio è confermare i livelli di dose appropriati di fitusiran per i bambini con emofilia grave. Il fitusiran è un tipo di trattamento che mira a ridurre l’attività di una proteina nel sangue chiamata antitrombina, che può aiutare a migliorare la coagulazione del sangue nei pazienti con emofilia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

Lo studio è aperto e multinazionale, il che significa che i partecipanti e i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato e che lo studio si svolge in diversi paesi. I ricercatori raccoglieranno dati sui livelli di antitrombina nel plasma e sulla concentrazione di fitusiran nel sangue dei partecipanti. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro ed efficace per i bambini con emofilia A o B. Lo studio è previsto per concludersi entro la fine del 2025.