In breve
Questo articolo riassume studi clinici su ursodeoxycholic acid. I trial stanno valutando efficacia e sicurezza in persone con distacco retinico, pancreatite biliare, epatite colestatica da immunoterapia e malattie epatorenali policistiche.
Punti chiave
- Clinical trials of ursodeoxycholic acid are studying several different conditions, not just one disease. The data include studies in eye surgery recovery, biliary pancreatitis, immune-related cholestatic hepatitis, and hepatorenal polycystic diseases. Most of the trials are Phase 3, while one is Phase 2. The studies are looking at outcomes such as visual recovery, gallstone-related complications, liver test improvement, and liver cyst volume. All listed trials are authorised and are designed for specific patient groups.
Panoramica dei trial
I dati disponibili includono 4 studi clinici interventistici su ursodeoxycholic acid, tutti con stato Authorised.
Tre studi sono in Phase 3 e uno è in Phase 2. Questo significa che i ricercatori stanno valutando il trattamento in pazienti e confrontando i risultati con placebo o con un altro trattamento.
Recupero visivo dopo distacco retinico
Lo studio 2023-505106-41-01 valuta ursodeoxycholic acid come trattamento aggiuntivo dopo chirurgia per distacco retinico regmatogeno. Il trial vuole capire se il trattamento migliora il recupero della vista a 3 mesi dopo un intervento riuscito di riattacco della retina.
La popolazione target comprende pazienti pseudofachici o afachici, cioè persone che hanno già avuto un intervento al cristallino o non hanno più il cristallino naturale. Lo studio prevede 120 partecipanti.
Il confronto principale è tra trattamento e placebo, con un endpoint misurato come differenza nell’acuità visiva prima e dopo l’operazione usando la scala EDTRS.
Prevenzione delle complicanze dopo pancreatite biliare
Lo studio 2024-518237-28-00 esamina ursodeoxycholic acid per prevenire le complicanze dopo un primo episodio di pancreatite biliare acuta. Il titolo dello studio indica che è un trial multicentrico, randomizzato e in doppio cieco, quindi né i pazienti né i medici sanno chi riceve il trattamento attivo o il confronto.
La popolazione studiata comprende pazienti che hanno già avuto un primo episodio di pancreatite biliare acuta e che saranno seguiti fino a colecistectomia o fino a 1 anno. Il trial prevede 332 partecipanti.
L’endpoint principale è la comparsa di morte o di complicanze legate ai calcoli biliari, come nuovo episodio di pancreatite, colangite, colecistite, coledocolitiasi o colica biliare.
Epatite colestatica da immunoterapia
Lo studio 2025-521317-50-00, chiamato CHILURSO, confronta ursodeoxycholic acid con corticosteroidi per il trattamento dell’epatite colestatica secondaria a immunoterapia. La condizione studiata è l’epatite colestatica indotta da immune checkpoint inhibitors (ICIs), cioè farmaci per il cancro che possono causare effetti collaterali immuno-correlati.
Questo è uno studio di Phase 3 con 94 partecipanti previsti. Il periodo di valutazione principale è di 21 giorni.
L’endpoint principale misura la percentuale di pazienti che mostrano un miglioramento di almeno il 25% nei test di funzionalità epatica, in particolare fosfatasi alcalina e/o gamma-GT, rispetto al valore iniziale al Giorno 21.
Malattie epatorenali policistiche
Lo studio 2024-513644-28-00 valuta l’efficacia e la sicurezza di ursodeoxycholic acid come nuova terapia per le malattie epatorenali policistiche. Il trial confronta il trattamento con placebo e include anche uno studio genetico e la ricerca di biomarcatori prognostici.
Si tratta di uno studio di Phase 2 con 138 partecipanti previsti. Il riassunto breve indica che l’obiettivo è ridurre la crescita del volume totale delle cisti epatiche, cioè del total liver cyst volume (TLCV), per prevenire la progressione della malattia.
L’endpoint principale è la variazione assoluta e percentuale del TLCV tra l’inizio e la fine del trattamento nei due gruppi.
Endpoint e criteri di valutazione
Gli endpoint sono i risultati principali che uno studio vuole misurare. In questi trial, gli endpoint riguardano la vista, le complicanze dei calcoli biliari, i test del fegato e il volume delle cisti epatiche.
- Recupero visivo: nello studio oculistico si confronta la differenza di acuità visiva prima e dopo l’intervento.
- Complicanze biliari: nello studio sulla pancreatite si osservano nuovi episodi di pancreatite e altre complicanze legate ai calcoli biliari.
- Funzione del fegato: nello studio CHILURSO si valuta il miglioramento dei test epatici entro 21 giorni.
- Volume delle cisti: nello studio sulle malattie policistiche si misura quanto cambia il volume totale delle cisti nel fegato.
Partecipazione e popolazioni studiate
Ogni trial si rivolge a un gruppo di pazienti diverso, definito dalla malattia studiata. Questo è importante perché i risultati di uno studio non valgono automaticamente per tutti i pazienti.
- Il trial oculistico include pazienti dopo chirurgia per distacco retinico regmatogeno, in particolare pseudofachici o afachici.
- Il trial sulla pancreatite include persone dopo un primo episodio di pancreatite biliare acuta.
- Il trial CHILURSO include pazienti con epatite colestatica causata da immunoterapia con ICIs.
- Il trial sulle malattie epatorenali policistiche include pazienti con questa condizione genetica e con cisti nel fegato.