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Studio sull'efficacia e la sicurezza dell'acido ursodesossicolico nel trattamento delle malattie policistiche epato-renali.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda le malattie policistiche epatorenali, una condizione caratterizzata dalla formazione di numerose cisti, ovvero sacche piene di liquido, sia nel fegato che nei reni. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza dell'acido ursodesossicolico come nuova terapia per rallentare la progressione di questa patologia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno l'acido ursodesossicolico oppure un placebo. Il trattamento viene somministrato per via orale e viene monitorato nel tempo per osservare come cambia il volume totale delle cisti nel fegato e nei reni, nonché per valutare la funzionalità degli organi e la salute generale dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco acido ursodesossicolico (un medicinale per il trattamento delle malattie policistiche) inizia con un dosaggio di 30 mg per ogni kg di peso corporeo.

    Il farmaco viene assunto per via orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio durante lo studio

    Durante le visite, viene effettuata la valutazione del volume totale delle cisti nel fegato per osservare se la crescita della malattia viene rallentata.

    Vengono controllati il volume del fegato e il volume dei reni.

    La funzione renale viene monitorata attraverso l'analisi della creatinina e della velocità di filtrazione glomerulare (un parametro che indica quanto bene i reni filtrano il sangue).

    Vengono eseguiti esami di laboratorio per controllare i valori del sangue (ematologia, biochimica, ormoni, coagulazione) e il profilo epatico (parametri che indicano lo stato di salute del fegato).

    La sintomatologia viene valutata tramite un questionario specifico per la malattia policistica renale e epatica.

    La qualità della vita viene misurata con un questionario standardizzato.

    Vengono effettuati esami fisici per misurare il peso, l'altezza, la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca.

    Viene effettuata un'analisi del profilo genetico per studiare i geni legati alla malattia.

    Viene monitorata la comparsa di eventuali effetti avversi (reazioni indesiderate) legati al medicinale.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere un'età compresa tra i 18 e gli 80 anni.
  • Avere una diagnosi di malattia policistica del fegato (una condizione in cui si formano numerose sacche piene di liquido, chiamate cisti, all'interno del fegato) o malattia policistica epatorenale (una condizione che colpisce sia il fegato che i reni con la formazione di cisti).
  • Presentare un volume totale del fegato compreso tra 2000 e 5000 millilitri.
  • Avere più di 10 cisti nel fegato.
  • Per la malattia policistica renale (presenza di cisti nei reni), i requisiti variano in base all'età: almeno 2 cisti nei reni o una cisti in ogni rene per chi ha meno di 30 anni; almeno 2 cisti in ogni rene per chi ha tra i 30 e i 59 anni; almeno 4 cisti in ogni rene per chi ha 60 anni o più.
  • Non essere candidati per interventi medici immediati, come l'aspirazione (un procedimento per drenare il liquido dalle cisti con un ago) o interventi chirurgici, al momento dell'inizio dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Il volume totale delle cisti epatiche (ovvero la quantità totale di sacche piene di liquido nel fegato) è superiore a 5000 mL.
  • Presenza di una malattia del fegato cronica che non sia causata dalla malattia policistica del fegato.
  • Aver subito un intervento chirurgico o un aspirazione (un procedimento per drenare i liquidi) nelle cisti negli ultimi 6 mesi.
  • Aver assunto farmaci chiamati analoghi della somatostatina negli ultimi 6 mesi.
  • Avere una reazione allergica (ipersensibilità) all'acido ursodesossicolico (UDCA).
  • Avere problemi legati al metabolismo degli zuccheri, come l'intolleranza al galattosio o la carenza di lattasi (la difficoltà del corpo nell'assorbire alcuni tipi di zuccheri).
  • Presenza di colecistite acuta (un'infiammazione improvvisa della cistifellea) o attacchi frequenti di colica biliare (dolore forte causato da problemi alla cistifellea).
  • Aver assunto il farmaco tolvaptan negli ultimi 6 mesi.
  • Presenza di insufficienza renale, ovvero quando i reni non riescono a filtrare il sangue correttamente (misurata con un valore di filtrazione glomerulare pari o inferiore a 30 ml/min).
  • Aver usato contraccettivi ormonali o integratori di estrogeni negli ultimi 6 mesi.
  • Essere già parte di un altro studio clinico contemporaneamente a questo.
  • Essere in stato di gravidanza o durante l'allattamento.
  • Persone in età fertile che non utilizzano un metodo contraccettivo efficace.
  • Avere altre malattie gravi o condizioni che, secondo il medico, impediscono la partecipazione sicura allo studio.
  • Presenza di ulcere allo stomaco o al duodeno (la prima parte dell'intestino dopo lo stomaco).
  • Assunzione di farmaci che potrebbero interferire con l'UDCA, come la colestiramina o l'idrossido di alluminio.
  • Aver assunto il farmaco UDCA negli ultimi 6 mesi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

L'acido ursodesossicolico è un farmaco somministrato per via orale che viene utilizzato in questo studio per cercare di rallentare la crescita delle cisti nel fegato, aiutando così a prevenire il peggioramento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Acido ursodesossicolico - Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse o capsule ed è già ampiamente utilizzato in medicina per trattare diverse malattie del fegato. Viene impiegato principalmente per proteggere le cellule del fegato e favorire il flusso della bile, agendo come un regolatore naturale che aiuta a ridurre il danno cellulare. A livello molecolare, questo composto aiuta a stabilizzare le membrane delle cellule e a migliorare la composizione dei liquidi biliari, rendendoli meno dannosi. Appartiene alla classe dei farmaci che agiscono sulla funzione biliare e viene qui studiato per il suo potenziale nel rallentare la crescita delle cisti nelle malattie policistiche del fegato.

Malattie studiate

Malattie policistiche epatorenali - Questa condizione è caratterizzata dalla presenza di numerose cisti che si sviluppano contemporaneamente nel fegato e nei reni. Con il passare del tempo, queste sacche piene di liquido tendono ad aumentare di numero e di dimensione. La crescita delle cisti porta a un progressivo aumento del volume complessivo sia del fegato che dei reni. Questa evoluzione può influenzare gradualmente il normale funzionamento degli organi coinvolti. La progressione della malattia è legata alla continua espansione di queste strutture cistiche all'interno del tessuto degli organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513644-28-00Codice del protocolloURSOPOLPartecipanti previsti138 personePromotoreAsociacion Instituto Biogipuzkoa

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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