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Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità del tinlarebant in pazienti affetti da malattia di Stargardt

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la malattia di Stargardt, una condizione rara che colpisce la vista e porta a un progressivo deterioramento della parte centrale del campo visivo. Lo studio si concentra sull'uso di un farmaco chiamato tinlarebant, somministrato sotto forma di compresse per via orale. L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco LBS-008 nel corpo e negli occhi delle persone coinvolte.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo prolungato. Verranno monitorati gli effetti del trattamento sulla retina, ovvero la sottile membrana sensibile alla luce situata all'interno dell'occhio, attraverso la FAF, una tecnica di fotografia che permette di osservare la fluorescenza del fondo oculare. Questa procedura serve a rilevare cambiamenti nella distribuzione di alcune sostanze naturali all'interno dell'occhio che possono indicare l'evoluzione della patologia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco sperimentale tinlarebant avviene tramite la deglutizione di una compresa.

    Il dosaggio previsto è di 5 mg (milligrammi) per ogni dose.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia

    Durante lo studio, la sicurezza del farmaco viene valutata sia a livello dell'intero organismo che a livello degli occhi.

    La valutazione include l'analisi della fluorescenza del fondo oculare, una tecnica fotografica utilizzata per osservare cambiamenti nella retina, ovvero la parte sensibile alla luce situata all'interno dell'occhio.

  3. Passaggio 3

    Durata dello studio

    Il periodo di estensione del trattamento ha una durata prevista di 3 anni.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il partecipante deve avere la malattia di Stargardt, una condizione rara che colpisce la vista.
  • Il partecipante deve aver completato un precedente trattamento della durata di 24 mesi all'interno degli studi clinici denominati LBS-008-CT02 o LBS-008-CT03.
  • Il partecipante deve aver completato tutti gli esami e le valutazioni necessari durante la visita prevista alla fine del trattamento precedente.
  • Lo studio è aperto sia a uomini che a donne.
  • I partecipanti devono rientrare in una specifica fascia d'età indicata dai codici di riferimento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • È stato effettuato un intervento chirurgico all'occhio coinvolto nello studio negli ultimi 3 mesi.
  • Il paziente non è disposto o non è in grado di fornire il consenso informato, ovvero il documento scritto con cui si accetta consapevolmente di partecipare alla ricerca.
  • Il medico ricercatore ritiene che il paziente non sia adatto a partecipare allo studio.
  • Si fa uso di farmaci su prescrizione come l'Isotretinoina o altri medicinali che influenzano i derivati della vitamina A, i quali potrebbero alterare l'effetto del farmaco in prova.
  • Si sono assunti farmaci o integratori che influenzano gli enzimi del fegato (chiamati enzimi del citocromo P450), come la rifampicina o l'iperico, nei 30 giorni precedenti lo studio.
  • Si sono consumati alimenti che influenzano il metabolismo dei farmaci, come pompelmo, arancia amara, melograno o carambola, nelle 48 ore precedenti la somministrazione del farmaco.
  • Presenza di malattie potenzialmente letali, inclusi trattamenti in corso per tumori maligni.
  • Presenza di abuso di alcol o di altre sostanze.
  • Livelli troppo alti di transaminasi (ALT/AST), che sono proteine presenti nel sangue che indicano lo stato di salute del fegato.
  • Insufficienza renale, ovvero una ridotta capacità dei reni di filtrare il sangue, misurata tramite un valore chiamato eGFR inferiore a 30.
  • Le donne in stato di gravidanza o in fase di allattamento, oppure donne in età fertile che non possono o non vogliono utilizzare metodi contraccettivi affidabili.
  • I soggetti uomini che non accettano che la propria partner utilizzi metodi contraccettivi adeguati o che non sia in grado di procreare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Tinlarebant è un farmaco assunto per via orale sotto forma di compressa, studiato per valutare la sua sicurezza e la sua tollerabilità a lungo termine nei pazienti affetti da malattia di Stargardt.

Che cosa si sa già del trattamento

Tinlarebant - Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compressa ed è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza a lungo termine. Viene utilizzato principalmente per trattare la malattia di Stargardt, una rara condizione che colpisce la vista. Agisce a livello molecolare rallentando l'accumulo di sostanze nocive nella retina, aiutando così a proteggere le cellule dell'occhio. Appartiene a una classe di farmaci sperimentali progettati per la protezione della salute visiva.

Malattie studiate

Malattia di Stargardt - Questa condizione è una malattia genetica che colpisce la retina, la parte dell'occhio responsabile della visione dettagliata. Colpisce principalmente le cellule che filtrano la luce, chiamate cellule dell'epitelio pigmentato retinico. Con il passare del tempo, si accumulano sostanze di scarto nelle cellule della retina. Questo accumulo danneggia progressivamente le cellule visive. Il processo porta a una graduale perdita della visione centrale. La malattia si manifesta solitamente durante l'infanzia o l'adolescenza.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-522460-33-00Codice del protocolloLBS-008-CT08Partecipanti previsti66 personePromotoreBelite Bio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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