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Tinlarebant: Un Trattamento Promettente per le Malattie Retiniche

Tinlarebant, noto anche come LBS-008, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della malattia di Stargardt e dell’atrofia geografica. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di Tinlarebant in diverse popolazioni di pazienti, compresi adolescenti e adulti. Il farmaco viene somministrato per via orale e viene testato per il suo potenziale nel rallentare o arrestare la progressione di queste patologie oculari.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Tinlarebant?

    Il Tinlarebant, noto anche come LBS-008, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di varie malattie retiniche[1]. Si tratta di un innovativo medicinale somministrato per via orale, ovvero sotto forma di compressa da deglutire[2]. Questo farmaco è attualmente sottoposto a estesi studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia nel trattamento di specifiche condizioni oculari.

    Quali Condizioni Tratta il Tinlarebant?

    Il Tinlarebant è oggetto di studio per il trattamento di diverse condizioni oculari, tra cui:

    • Malattia di Stargardt: È la forma più comune di degenerazione maculare giovanile. Si tratta di una condizione genetica che porta a una progressiva perdita della vista, solitamente con esordio nell’infanzia o nell’adolescenza[1].
    • Atrofia Geografica (AG): È una forma avanzata di degenerazione maculare senile secca (AMD) che causa una graduale perdita della vista[2].
    • Degenerazione Maculare Senile Secca (AMD): È una comune condizione oculare che colpisce gli adulti anziani, causando una graduale perdita della visione centrale[5].

    Come Funziona il Tinlarebant?

    Il Tinlarebant agisce prendendo di mira una specifica proteina nel corpo chiamata proteina legante il retinolo 4 (RBP4)[1]. Questa proteina è coinvolta nel trasporto della vitamina A (retinolo) nell’organismo. Riducendo i livelli di RBP4, il Tinlarebant mira a rallentare o arrestare l’accumulo di sostanze tossiche chiamate bisretinoidi lipofuscina nella retina[5].

    L’accumulo di queste sostanze tossiche è associato alla progressione di malattie retiniche come la malattia di Stargardt e l’AMD secca. Interferendo con questo processo, il Tinlarebant potrebbe aiutare a rallentare o arrestare la progressione di queste condizioni oculari[5].

    Studi Clinici Attuali

    Il Tinlarebant è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

    • Uno studio di Fase 1/2 su adolescenti con malattia di Stargardt, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la dose ottimale[1].
    • Uno studio di Fase 3 (PHOENIX) su adulti con Atrofia Geografica, che valuta la sua efficacia nel rallentare la progressione della malattia[2].
    • Uno studio di Fase 3 su adolescenti con malattia di Stargardt, che esamina la sua efficacia nel rallentare la crescita delle lesioni atrofiche[3].
    • Uno studio di Fase 2/3 su soggetti con malattia di Stargardt, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia[4].
    • Uno studio di Fase 1b su adulti anziani sani, che indaga su come il farmaco viene elaborato nel corpo (farmacocinetica) e i suoi effetti sui livelli di RBP4 (farmacodinamica)[5].

    Come Viene Somministrato il Tinlarebant?

    Il Tinlarebant viene somministrato sotto forma di compressa orale. Nella maggior parte degli studi clinici, viene testato come dose giornaliera unica[2][3]. La dose tipica in studio è di 5 mg al giorno, anche se alcuni studi stanno esaminando anche una dose di 10 mg[5]. La durata del trattamento in questi studi varia da 24 settimane a 24 mesi, a seconda dello studio[2][3].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Poiché il Tinlarebant è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora stato stabilito. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi (effetti collaterali) che potrebbero verificarsi. Questi studi stanno valutando sia la sicurezza sistemica (a livello dell’intero organismo) che oculare[1][3].

    Le valutazioni di sicurezza in questi studi includono:

    • Monitoraggio degli eventi avversi
    • Cambiamenti nei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, ecc.)
    • Cambiamenti nei parametri dell’elettrocardiogramma (ECG)
    • Cambiamenti nell’acuità visiva e nella visione dei colori
    • Esami oculari (inclusi biomicroscopia con lampada a fessura e oftalmoscopia dilatata)
    • Misurazione della pressione intraoculare[5]

    È importante notare che, come per qualsiasi farmaco, le risposte individuali possono variare e i potenziali effetti collaterali saranno meglio compresi man mano che saranno disponibili più dati da questi studi clinici.

    Prospettive Future

    Lo sviluppo del Tinlarebant rappresenta un passo promettente nel trattamento delle malattie retiniche, in particolare della malattia di Stargardt e dell’AMD secca, per le quali attualmente esistono opzioni di trattamento limitate. Se gli studi clinici in corso dimostreranno risultati favorevoli in termini di sicurezza ed efficacia, il Tinlarebant potrebbe potenzialmente diventare un’importante opzione di trattamento per i pazienti affetti da queste condizioni[1][2].

    Tuttavia, è importante ricordare che il Tinlarebant è ancora un farmaco sperimentale. La sua approvazione per l’uso generale dipenderà dai risultati di questi studi clinici e dalla successiva revisione da parte delle autorità regolatorie. I pazienti affetti da malattie retiniche dovrebbero continuare a lavorare a stretto contatto con i loro professionisti della cura degli occhi per gestire la loro condizione e rimanere informati sulle opzioni di trattamento emergenti.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Tinlarebant (noto anche come LBS-008)
    Condizioni Studiate Malattia di Stargardt, Atrofia Geografica
    Somministrazione Compressa orale, tipicamente 5 mg una volta al giorno
    Fasi di Sperimentazione Fase 1b, Fase 2, Fase 3
    Durata dello Studio Tipicamente 24 mesi per gli studi di Fase 2/3
    Principali Risultati Misurati Dimensione della lesione atrofica, spessore retinico, acuità visiva, sicurezza, tollerabilità
    Popolazioni di Pazienti Adolescenti (12-18 anni), Adulti (inclusi 50-85 anni per alcuni studi)
    Tecniche di Imaging Utilizzate Autofluorescenza del Fondo (FAF), Tomografia a Coerenza Ottica a Dominio Spettrale (SD-OCT)
    Biomarcatori Proteina di Legame del Retinolo 4 (RBP4), Retinolo

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Tinlarebant? Tinlarebant, noto anche come LBS-008, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della malattia di Stargardt e dell’atrofia geografica. Viene assunto per via orale ed è progettato per potenzialmente rallentare o arrestare la progressione di queste condizioni oculari.
    • Per quali condizioni viene studiato Tinlarebant? Tinlarebant viene studiato principalmente per la malattia di Stargardt (inclusa la malattia di Stargardt 1 o STGD1) e l’atrofia geografica, che è una forma avanzata di degenerazione maculare senile secca.
    • Come viene somministrato Tinlarebant? Tinlarebant viene somministrato sotto forma di compressa orale, tipicamente una volta al giorno. La dose studiata nella maggior parte degli studi clinici è di 5 mg, anche se alcuni studi stanno esaminando anche una dose di 10 mg.
    • Quali sono i principali risultati che vengono misurati in questi studi clinici? I principali risultati misurati includono cambiamenti nelle dimensioni delle lesioni atrofiche, cambiamenti nello spessore e nella morfologia retinica, cambiamenti nell’acuità visiva e la sicurezza e tollerabilità del farmaco. Alcuni studi stanno anche esaminando la farmacocinetica e la farmacodinamica di Tinlarebant.
    • Quanto durano tipicamente questi studi clinici? La durata degli studi varia, ma molti degli studi di Fase 2 e Fase 3 sono progettati per durare 24 mesi (2 anni) per valutare gli effetti a lungo termine e la sicurezza di Tinlarebant.

    Studi in corso con Tinlarebant

    • Data di inizio: 2024-03-28

      Studio sull’Efficacia di Tinlarebant nel Trattamento dell’Atrofia Geografica per Pazienti Adulti

      Reclutamento

      3 1

      Lo studio clinico si concentra sulla Atrofia Geografica, una condizione che colpisce la retina dell’occhio, portando a una perdita graduale della vista. Questo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Tinlarebant (LBS-008) nel trattamento di questa malattia. Il farmaco sarà somministrato sotto forma di compresse. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Repubblica Ceca Francia
    • Data di inizio: 2022-11-28

      Studio sull’Efficacia di Tinlarebant nel Trattamento della Malattia di Stargardt negli Adolescenti

      Non in reclutamento

      3 1

      La ricerca riguarda la Malattia di Stargardt, una condizione genetica che colpisce la vista, soprattutto nei giovani. Questo studio si concentra su adolescenti con questa malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Tinlarebant, noto anche con il codice LBS-008. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse e l’obiettivo è valutare se può…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Paesi Bassi Belgio Germania

    Glossario

    • Stargardt Disease: La forma più comune di degenerazione maculare giovanile, causata da un raro tratto ereditario che porta a una grave e irreversibile perdita della vista, che in genere inizia nel primo o secondo decennio di vita.
    • Geographic Atrophy (GA): Una forma avanzata di degenerazione maculare secca legata all'età caratterizzata dalla perdita progressiva delle cellule retiniche nella macula, che porta alla perdita della vista.
    • Fundus Autofluorescence (FAF): Una tecnica di imaging utilizzata per valutare la salute della retina rilevando composti naturalmente fluorescenti nell'occhio, particolarmente utile nel monitorare la progressione di condizioni come la malattia di Stargardt e l'atrofia geografica.
    • Best Corrected Visual Acuity (BCVA): Una misura dell'acutezza visiva quando si utilizza la migliore correzione possibile (come occhiali o lenti a contatto), spesso valutata utilizzando tabelle oculistiche standardizzate.
    • Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT): Una tecnica di imaging avanzata che fornisce immagini dettagliate in sezione trasversale della retina, utilizzata per misurare lo spessore retinico e valutare la morfologia retinica.
    • Retinol Binding Protein 4 (RBP4): Una proteina nel sangue che trasporta la vitamina A (retinolo) in tutto il corpo. I suoi livelli vengono misurati in alcuni studi sul Tinlarebant come biomarcatore farmacodinamico.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • Atrophic Lesion: Un'area di danno o morte tissutale nella retina, caratteristica di condizioni come la malattia di Stargardt e l'atrofia geografica, spesso misurata per valutare la progressione della malattia.