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Studio sull'uso del donidalorsen in bambini con angioedema ereditario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda l'Angioedema Ereditario, una condizione rara che causa improvvisi gonfiori in varie parti del corpo. Lo studio mira a valutare la sicurezza e il modo in cui il corpo assorbe il farmaco donidalorsen, identificato anche con il codice ISIS 721744, in pazienti pediatrici.

Il trattamento prevede l'uso di un'iniezione somministrata per via sottocutanea, ovvero attraverso il grasso situato appena sotto la pelle. Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di PKK, una proteina nel sangue che gioca un ruolo importante nella causa di questo gonfiore, per osservarne le variazioni nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'amministrazione del farmaco sperimentale donidalorsen (nome commerciale ISIS 721744) inizia tramite una iniezione sottocutanea, ovvero iniettata direttamente sotto la pelle.

    Il trattamento è rivolto alla gestione dell'angioedema ereditario, una condizione rara che causa gonfiori nel corpo.

  2. Passaggio 2

    Periodo di monitoraggio

    Durante un periodo di 12 mesi, viene monitorata la frequenza e la gravità degli attacchi di angioedema.

    Vengono effettuati controlli per valutare la sicurezza del farmaco e come il corpo assorbe la sostanza, un processo chiamato farmacocinetica.

    Vengono misurati i livelli di pkk (una proteina nel sangue) per osservare i cambiamenti nel tempo.

    Viene valutata la qualità della vita pediatrica attraverso appositi questionari per comprendere l'impatto del trattamento sul benessere quotidiano.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • L'età deve essere compresa tra i 2 anni e i 12 anni esclusi al momento della firma del consenso.
  • Il peso corporeo deve essere di almeno 9 kg.
  • Deve esserci una diagnosi confermata di Angioedema Ereditario (HAE) di tipo 1 o tipo 2, una malattia rara che causa improvvisi gonfiori del corpo.
  • La diagnosi deve basarsi sia su una storia clinica, ovvero il racconto dei sintomi e degli episodi di gonfiore avvenuti nel tempo, sia su test diagnostici, esami specifici che confermano la presenza della malattia.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non devono essere presenti anomalie nei risultati degli esami del sangue o altri problemi di salute rilevanti riscontrati durante le visite preliminari che potrebbero rendere il paziente non idoneo.
  • Non deve essere presente una diagnosi contemporanea di altri tipi di angioedema ricorrente, ovvero un gonfiore improvviso e ripetuto delle parti profonde della pelle; questo include l'angioedema a causa di cause sconosciute o forme di angioedema ereditario con livelli normali di C1-inibitore (una proteina che aiuta a regolare l'infiammazione).
  • Il paziente non deve aver assunto altri farmaci sperimentali, agenti biologici (medicine derivate da organismi viventi) o utilizzato dispositivi medici in fase di studio negli ultimi 30 giorni o per un periodo di tempo superiore a 5 emivite (il tempo necessario affinché la quantità di un farmaco nel corpo si riduca della metà) del farmaco precedentemente assunto.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Donidalorsen è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea, studiato per valutare la sua sicurezza e il suo funzionamento in bambini che soffrono di angioedema ereditario, una condizione che causa improvvise e dolorose gonfiori nel corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Donidalorsen - Questo farmaco viene somministrato tramite un'iniezione sottocutanea sotto la pelle. Attualmente è in fase di studio per il trattamento dell'angioedema ereditario, una malattia rara che causa gonfiori improvvisi e dolorosi. Agisce a livello molecolare riducendo la produzione di una proteina specifica che causa l'infiammazione e il gonfiore nel corpo. È classificato come un farmaco orfano appartenente alla classe degli oligonucleotidi antisenso.

Malattie studiate

Angioedema ereditario - Questa è una condizione genetica rara che causa un gonfiore improvviso in diverse parti del corpo. Il gonfiore può interessare il viso, le mani, i piedi o l'area intorno agli occhi. In alcuni casi, l'infiammazione può colpire anche l'apparato digerente. La malattia progredisce attraverso episodi ricorrenti che si manifestano in modo intermittente. Questi attacchi possono variare per intensità e durata nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2025-523499-22-00Codice del protocolloISIS 721744-CS8Partecipanti previsti20 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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