Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'uso del dantrolene per il trattamento della malattia di Darier

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla malattia di Darier, una condizione della pelle caratterizzata da papule ipercheratosiche e arrossamenti. Questo studio esamina l'efficacia del trattamento con dantrolene sodico, un farmaco somministrato in capsule, per ridurre l'area della pelle colpita dalla malattia. Il dantrolene sodico è noto per il suo utilizzo in altre condizioni mediche e viene ora studiato per il suo potenziale beneficio nella malattia di Darier.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il trattamento con dantrolene possa ridurre l'area della pelle affetta dalla malattia. I partecipanti riceveranno il farmaco in capsule e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione cutanea. Durante lo studio, verranno anche valutati aspetti come la qualità della vita dermatologica e l'umore dei partecipanti, utilizzando strumenti specifici per misurare questi aspetti.

Lo studio prevede un periodo di trattamento massimo di sei mesi, durante il quale i partecipanti saranno seguiti per monitorare l'efficacia e la sicurezza del dantrolene. Saranno registrati eventuali eventi avversi per garantire la sicurezza dei partecipanti. L'obiettivo è determinare se il dantrolene possa rappresentare un'opzione di trattamento efficace per le persone affette dalla malattia di Darier.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Inizio del trattamento
Il trattamento inizia con l'assunzione di Dantrium Capsule 25mg, contenente dantrolene sodico.
Le capsule devono essere assunte per via orale. La frequenza e la durata specifiche dell'assunzione saranno comunicate dal personale medico.
Passaggio 2
Valutazione iniziale
Una valutazione iniziale della pelle verrà effettuata utilizzando la scala Physician Global Assessment (PGA) a 5 punti.
Questa valutazione servirà come punto di riferimento per monitorare i progressi durante lo studio.
Passaggio 3
Monitoraggio continuo
Durante il trattamento, verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la riduzione dell'area cutanea interessata.
Il miglioramento sarà misurato anche attraverso l'indice di qualità della vita dermatologica (DLQI), la scala Montgomery–Åsberg Depression Rating Scale (MADRS) per l'umore, e il questionario di soddisfazione del trattamento (TSQM).
Passaggio 4
Valutazioni complementari
Saranno utilizzati strumenti di valutazione complementari come la scala Eczema Area and Severity Index (EASI) e la Body Surface Area (BSA) per un'analisi più dettagliata della pelle.
Il numero di eventi avversi e reazioni avverse, sia gravi che non gravi, sarà registrato.
Passaggio 5
Conclusione del trattamento
Il trattamento si concluderà entro la data stimata del 8 giugno 2026.
Una valutazione finale determinerà l'efficacia del trattamento in base alla riduzione dell'area cutanea interessata e al miglioramento della qualità della vita.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

Devi avere una diagnosi confermata di malattia di Darier. Questo significa che un medico ha verificato la presenza della malattia attraverso un esame specifico dei tessuti della pelle.
Devi avere sintomi tipici della malattia, come papule ipercheratosiche (piccoli rigonfiamenti sulla pelle con uno strato spesso) e eritema (rossore della pelle).
Se non hai una diagnosi confermata, puoi partecipare se hai sintomi clinici tipici e un parente con una diagnosi confermata della malattia.
Il tuo medico deve valutare la gravità della tua condizione con un punteggio di almeno 3 su una scala chiamata Valutazione Globale del Medico.
Devi avere almeno 18 anni.
Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Darier.
Non possono partecipare bambini sotto i 3 anni e adulti sopra i 4 anni.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici specifici non indicati per lo studio.
Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stesse.

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Verificato
Karolinska University Hospital
Solna, Svezia

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Dantrolene è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per trattare la malattia di Darier. L'obiettivo principale del trattamento con dantrolene è ridurre l'area della pelle colpita dalla malattia.

Dantrolene Sodium

Che cosa si sa già del trattamento

Dantrolene – Dantrolene è un farmaco somministrato per via orale o endovenosa, utilizzato principalmente per il trattamento della malattia di Darier, una condizione della pelle. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel ridurre l'area cutanea colpita da questa malattia. Dantrolene agisce a livello molecolare riducendo il rilascio di calcio dal reticolo sarcoplasmatico nelle cellule muscolari, il che aiuta a diminuire la contrazione muscolare. È classificato come un rilassante muscolare e viene utilizzato anche per trattare condizioni come l'ipertermia maligna.

Malattie studiate

Malattia di Darier – La malattia di Darier è una patologia genetica rara che colpisce la pelle, caratterizzata dalla comparsa di papule ruvide e squamose, spesso maleodoranti, che possono unirsi formando placche. Queste lesioni cutanee si manifestano principalmente nelle aree sebacee come il cuoio capelluto, la fronte, il petto e la schiena. La malattia è causata da una mutazione genetica che altera la normale adesione tra le cellule della pelle, portando a una fragilità cutanea. I sintomi possono peggiorare con il calore, l'umidità e lo stress. La condizione può anche influenzare le unghie, che possono diventare fragili e presentare striature longitudinali. Sebbene la malattia di Darier sia cronica, i sintomi possono variare in intensità nel tempo.