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Studio sull'uso di thymalfasin nei pazienti adulti con Fibrosi Cistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Fibrosi Cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo, causando problemi respiratori e digestivi. Questo studio si concentra sull'uso di un farmaco chiamato Thymosin alpha 1, noto anche come ZADAXIN®, che viene somministrato come soluzione per iniezione. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'attività di questo farmaco nei pazienti con fibrosi cistica, osservando i cambiamenti nei livelli di alcune sostanze infiammatorie nel muco dei polmoni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco Thymosin alpha 1 e saranno monitorati per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Saranno effettuati esami fisici, controlli dei segni vitali e test di laboratorio per garantire la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Inoltre, verranno valutati i cambiamenti nella funzione polmonare e nella qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio mira a comprendere meglio come Thymosin alpha 1 possa influenzare i processi infiammatori nei pazienti con Fibrosi Cistica e se possa migliorare la loro condizione generale. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia complessa e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene confermata la diagnosi di fibrosi cistica attraverso test specifici.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco ZADAXIN® 1,6 mg/ml, contenente timalfasina, viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati i livelli di citochine infiammatorie nel muco per valutare l'attività del farmaco.

    Vengono effettuati esami fisici, controlli dei segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) e analisi di laboratorio per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata monitorando il cambiamento del volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1) e la qualità della vita tramite il questionario CFQ-R.

    Viene anche monitorata la variazione della concentrazione di cloruro nel sudore.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 13 marzo 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'attività e la tollerabilità del farmaco nei pazienti con fibrosi cistica.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un uomo o una donna di almeno 18 anni al momento della valutazione.
  • Avere una pressione sanguigna con valori diastolici (DBP) tra 60 e 89 mmHg e valori sistolici (SBP) tra 90 e 139 mmHg. L'elettrocardiogramma (ECG) deve essere normale o con variazioni non considerate significative dal punto di vista clinico.
  • Avere un battito cardiaco tra 50 e 120 battiti al minuto, a meno che non sia considerato insignificante dal punto di vista clinico dal medico responsabile.
  • Aver firmato il consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di fibrosi cistica, basata su due test del cloruro nel sudore con un risultato di almeno 60 mEq/L o due mutazioni del gene CFTR nel test genetico.
  • Avere una diagnosi di fibrosi cistica indipendentemente dalle mutazioni genetiche.
  • Essere clinicamente stabili, senza cambiamenti nei sintomi e/o nei farmaci nelle 4 settimane precedenti la valutazione.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) di almeno 15,0 kg/m².
  • Non utilizzare prodotti contenenti tabacco o nicotina per almeno 6 mesi prima della valutazione.
  • Avere un volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1) previsto superiore al 40% al momento della valutazione.
  • Se donna, avere un test di gravidanza negativo e utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, a meno che non sia in menopausa da più di 2 anni o sterilizzata da più di 3 mesi.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 6 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Thymosin alpha 1: Questo farmaco è utilizzato per valutare la sua attività nei pazienti affetti da fibrosi cistica. L'obiettivo è osservare come il farmaco possa influenzare i livelli di alcune citochine infiammatorie nel muco dei pazienti. Le citochine sono proteine che giocano un ruolo importante nel sistema immunitario e l'infiammazione.

Che cosa si sa già del trattamento

Thymosin alpha 1 – Thymosin alpha 1 è somministrato per via iniettiva e viene applicato tramite iniezioni sottocutanee. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase II per valutare la sua attività e tollerabilità nei pazienti con fibrosi cistica. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della fibrosi cistica, con l'obiettivo di modulare la risposta immunitaria e ridurre l'infiammazione. A livello molecolare, agisce stimolando il sistema immunitario e regolando la produzione di citochine infiammatorie come IL-1ß, IL-8, IL-17A, IL-6 e TNF-alpha. È classificato come un immunomodulatore.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È caratterizzata dalla produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e i dotti pancreatici. Questo accumulo di muco porta a infezioni polmonari ricorrenti e difficoltà nella digestione e nell'assorbimento dei nutrienti. Nel tempo, i danni ai polmoni possono peggiorare, causando problemi respiratori cronici. La malattia è causata da mutazioni nel gene CFTR, che influenzano il trasporto di cloruro e sodio nelle cellule. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano nell'infanzia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-518102-41-00Codice del protocolloSC-Ta1-CF-001Partecipanti previsti24 personePromotoreSciclone Pharmaceuticals International (SG) Pte. Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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