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Studio sulla sicurezza a lungo termine di lucerastat in adulti con malattia di Fabry

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la malattia di Fabry, una condizione genetica rara che può causare problemi a vari organi del corpo, come i reni e il cuore. La malattia è causata da un accumulo di sostanze grasse nelle cellule, che può portare a sintomi come dolore, problemi di pelle e complicazioni più gravi. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato lucerastat, che viene somministrato in capsule rigide da assumere per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di lucerastat nei pazienti adulti con malattia di Fabry. Questo significa che i ricercatori vogliono capire se il farmaco è sicuro da usare per un periodo prolungato e come viene tollerato dai pazienti. Lo studio non prevede un gruppo di controllo e tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con lucerastat.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per un massimo di 72 settimane. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per osservare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Questo aiuterà a raccogliere informazioni importanti sulla sicurezza del farmaco quando viene utilizzato per un lungo periodo. Lo studio è progettato per fornire dati utili che potrebbero contribuire a migliorare il trattamento della malattia di Fabry in futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di lucerastat in soggetti adulti con malattia di Fabry.

    Il paziente deve aver completato un periodo di trattamento di 6 mesi in uno studio precedente per essere idoneo a partecipare.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume lucerastat per via orale sotto forma di capsule rigide.

    La frequenza e il dosaggio specifico del farmaco non sono indicati, ma il trattamento è continuo per tutta la durata dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento (AEs) e gli eventi avversi gravi (SAEs) per valutare la sicurezza del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 23 novembre 2027, a meno che non venga deciso diversamente in base ai risultati ottenuti.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Devi aver firmato e datato il modulo di consenso informato prima di qualsiasi procedura richiesta dallo studio. Questo modulo è un documento che spiega lo studio e conferma che accetti di partecipare.
  • Devi aver completato il periodo di trattamento di 6 mesi, in cui né tu né i medici sapevate se stavi ricevendo il farmaco in studio o un placebo, nello studio identificato come ID 069A301.
  • Lo studio è aperto a persone di entrambi i sessi.
  • Lo studio è aperto a persone di età compresa tra 18 e 65 anni.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Fabry.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Lucerastat: Questo farmaco è studiato per il trattamento della malattia di Fabry. L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di lucerastat nei pazienti adulti affetti da questa malattia. Lucerastat viene somministrato per via orale e il trial è progettato per monitorare come i pazienti rispondono al trattamento nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Lucerastat – Lucerastat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti adulti affetti da malattia di Fabry. Questo farmaco è in fase di sperimentazione e non è ancora ampiamente utilizzato nella pratica clinica. È indicato principalmente per il trattamento della malattia di Fabry, una rara malattia genetica. Lucerastat agisce a livello molecolare inibendo la sintesi di glicosfingolipidi, che si accumulano nei tessuti dei pazienti con questa malattia. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della sintesi dei glicosfingolipidi.

Malattie studiate

Malattia di Fabry – È una malattia genetica rara causata dall'accumulo di una sostanza grassa chiamata globotriaosilceramide nelle cellule del corpo. Questo accumulo è dovuto a un difetto in un enzima chiamato alfa-galattosidasi A. I sintomi possono includere dolore alle mani e ai piedi, problemi cutanei, e complicazioni renali e cardiache. La progressione della malattia può variare notevolmente tra gli individui, con alcuni che manifestano sintomi lievi e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La malattia colpisce principalmente i maschi, ma anche le femmine possono manifestare sintomi. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513884-20-00Codice del protocolloID-069A302Partecipanti previsti103 personePromotoreIdorsia Pharmaceuticals Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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