La ricerca riguarda la malattia di Fabry, una condizione genetica rara che può causare problemi a vari organi del corpo, come i reni e il cuore. La malattia è causata da un accumulo di sostanze grasse nelle cellule, che può portare a sintomi come dolore, problemi di pelle e complicazioni più gravi. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato Lucerastat, che viene somministrato in capsule rigide da assumere per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Lucerastat nei pazienti adulti con malattia di Fabry. Questo significa che i ricercatori vogliono capire se il farmaco è sicuro da usare per un periodo prolungato e come viene tollerato dai pazienti. Lo studio non prevede un gruppo di controllo e tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con Lucerastat.

Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco per un massimo di 72 settimane. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per osservare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Questo aiuterà a raccogliere informazioni importanti sulla sicurezza del farmaco quando viene utilizzato per un lungo periodo. Lo studio è progettato per fornire dati utili che potrebbero contribuire a migliorare il trattamento della malattia di Fabry in futuro.