Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sugli effetti e la sicurezza del gel transdermico ZYN002 (cannabidiolo) nei bambini, adolescenti e giovani adulti con sindrome dell'X fragile

Farmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il sindrome dell'X fragile è una malattia genetica che può causare difficoltà comportamentali e di apprendimento. Questo studio clinico si concentra su bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da questa condizione. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato ZYN002, un gel transdermico contenente cannabidiolo (CBD), che viene applicato sulla pelle. Il cannabidiolo è una sostanza chimica che si trova nella pianta di cannabis, ma non provoca effetti psicoattivi.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il gel ZYN002 o un placebo per un periodo di tempo. Il trattamento mira a migliorare i sintomi comportamentali associati al sindrome dell'X fragile, come l'evitamento sociale e l'irritabilità. I partecipanti saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento.

Lo studio è progettato per durare fino a 18 settimane, durante le quali i partecipanti saranno seguiti da un team medico. I risultati aiuteranno a capire se il ZYN002 può essere un'opzione efficace per gestire i sintomi del sindrome dell'X fragile. Questo studio è condotto in modo da garantire che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per assicurare risultati imparziali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene accolto nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 3 e meno di 23 anni e una diagnosi di Sindrome dell'X Fragile (FXS) confermata da test genetici.

    Viene effettuata una valutazione della salute generale attraverso esami medici, un elettrocardiogramma (ECG) e test di laboratorio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del gel transdermico

    Il partecipante inizia a ricevere il trattamento con ZYN002 Gel Transdermico a base di cannabidiolo (CBD) o un placebo. Il gel viene applicato sulla pelle.

    La somministrazione del gel avviene quotidianamente per tutta la durata dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante viene monitorato regolarmente per valutare i cambiamenti nei sintomi comportamentali associati alla Sindrome dell'X Fragile.

    Le valutazioni includono il cambiamento nei punteggi delle sottoscale di evitamento sociale e irritabilità, misurati a intervalli regolari fino alla settimana 18.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine delle 18 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I risultati includono il miglioramento nei comportamenti sociali e la riduzione dell'irritabilità, oltre a eventuali effetti collaterali riscontrati durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Bambini, adolescenti e giovani adulti, maschi o femmine, di età compresa tra 3 e meno di 23 anni al momento della valutazione iniziale.
  • Il paziente deve vivere con un caregiver che continuerà a fornire assistenza costante durante lo studio.
  • Il paziente deve essere considerato in buona salute generale al momento della valutazione iniziale, basandosi su storia medica, esame fisico, elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni e risultati di test di laboratorio clinici. I risultati di laboratorio fuori dal range di riferimento devono essere documentati come non significativi dal punto di vista clinico sia dall'investigatore che dallo sponsor.
  • I pazienti devono avere una diagnosi di sindrome dell'X fragile (FXS) confermata attraverso documentazione molecolare della mutazione completa del gene FMR1 tramite test genetico al momento della valutazione iniziale.
  • I pazienti con una storia di disturbi convulsivi devono attualmente ricevere un trattamento con un regime stabile di non più di due farmaci antiepilettici (AED) per le quattro settimane precedenti la valutazione iniziale dello studio; oppure devono essere liberi da convulsioni per un anno se non stanno attualmente ricevendo AED.
  • I pazienti che assumono farmaci psicotropi devono seguire un regime stabile di non più di tre di tali farmaci per almeno quattro settimane precedenti la valutazione iniziale dello studio e devono mantenere tale regime durante lo studio. I farmaci psicotropi includono (ma non sono limitati a) antipsicotici, antidepressivi, ansiolitici, farmaci per il disturbo da deficit di attenzione/iperattività (ADHD) e farmaci per il sonno.
  • I pazienti devono avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 12 e 30 kg/m² (incluso) e i pazienti con un BMI superiore a 30 kg/m² e inferiore a 40 kg/m² devono avere valori di funzionalità epatica normali e nessuna storia familiare immediata di malattia del fegato grasso.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome dell'X Fragile (FXS).
  • Non possono partecipare persone di età inferiore a 3 anni o superiore a 22 anni.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ZYN002 è un gel transdermico studiato per il trattamento dei sintomi comportamentali della Sindrome dell'X Fragile (FXS) in bambini, adolescenti e giovani adulti. Viene applicato sulla pelle e assorbito nel corpo, con l'obiettivo di migliorare i sintomi comportamentali associati a questa condizione genetica.

Che cosa si sa già del trattamento

ZYN002 – ZYN002 è un gel transdermico attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della sindrome dell'X fragile (FXS). Viene applicato sulla pelle, permettendo al principio attivo di essere assorbito attraverso la cute. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua efficacia nel migliorare i sintomi comportamentali associati alla FXS. ZYN002 agisce a livello molecolare influenzando i recettori del sistema endocannabinoide, che possono avere un ruolo nella modulazione del comportamento e dell'umore. Appartiene alla classe farmacologica dei cannabinoidi sintetici.

Malattie studiate

Sindrome dell'X fragile (FXS) – È una malattia genetica causata da una mutazione nel gene FMR1 sul cromosoma X. Questa sindrome è caratterizzata da disabilità intellettiva, problemi comportamentali e difficoltà di apprendimento. I sintomi possono includere ansia, iperattività, e comportamenti ripetitivi. Le persone affette possono anche mostrare evitamento sociale e irritabilità. La gravità dei sintomi varia da persona a persona, e i maschi tendono a essere più gravemente colpiti rispetto alle femmine. La sindrome è considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-513888-99-00Codice del protocolloZYN2-CL-033Partecipanti previsti204 personePromotoreHarmony Biosciences Management Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.