Studio sugli effetti e la sicurezza del gel transdermico ZYN002 (cannabidiolo) nei bambini, adolescenti e giovani adulti con sindrome dell’X fragile

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Sponsor

  • Zynerba Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio

Il sindrome dell’X fragile รจ una malattia genetica che puรฒ causare difficoltร  comportamentali e di apprendimento. Questo studio clinico si concentra su bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da questa condizione. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato ZYN002, un gel transdermico contenente cannabidiolo (CBD), che viene applicato sulla pelle. Il cannabidiolo รจ una sostanza chimica che si trova nella pianta di cannabis, ma non provoca effetti psicoattivi.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il gel ZYN002 o un placebo per un periodo di tempo. Il trattamento mira a migliorare i sintomi comportamentali associati al sindrome dell’X fragile, come l’evitamento sociale e l’irritabilitร . I partecipanti saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento.

Lo studio รจ progettato per durare fino a 18 settimane, durante le quali i partecipanti saranno seguiti da un team medico. I risultati aiuteranno a capire se il ZYN002 puรฒ essere un’opzione efficace per gestire i sintomi del sindrome dell’X fragile. Questo studio รจ condotto in modo da garantire che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sappiano chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per assicurare risultati imparziali.

1inizio dello studio

Il partecipante viene accolto nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l’etร  compresa tra 3 e meno di 23 anni e una diagnosi di Sindrome dell’X Fragile (FXS) confermata da test genetici.

Viene effettuata una valutazione della salute generale attraverso esami medici, un elettrocardiogramma (ECG) e test di laboratorio.

2somministrazione del gel transdermico

Il partecipante inizia a ricevere il trattamento con ZYN002 Gel Transdermico a base di cannabidiolo (CBD) o un placebo. Il gel viene applicato sulla pelle.

La somministrazione del gel avviene quotidianamente per tutta la durata dello studio.

3monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il partecipante viene monitorato regolarmente per valutare i cambiamenti nei sintomi comportamentali associati alla Sindrome dell’X Fragile.

Le valutazioni includono il cambiamento nei punteggi delle sottoscale di evitamento sociale e irritabilitร , misurati a intervalli regolari fino alla settimana 18.

4conclusione dello studio

Alla fine delle 18 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

I risultati includono il miglioramento nei comportamenti sociali e la riduzione dell’irritabilitร , oltre a eventuali effetti collaterali riscontrati durante lo studio.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Bambini, adolescenti e giovani adulti, maschi o femmine, di etร  compresa tra 3 e meno di 23 anni al momento della valutazione iniziale.
  • Il paziente deve vivere con un caregiver che continuerร  a fornire assistenza costante durante lo studio.
  • Il paziente deve essere considerato in buona salute generale al momento della valutazione iniziale, basandosi su storia medica, esame fisico, elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni e risultati di test di laboratorio clinici. I risultati di laboratorio fuori dal range di riferimento devono essere documentati come non significativi dal punto di vista clinico sia dall’investigatore che dallo sponsor.
  • I pazienti devono avere una diagnosi di sindrome dell’X fragile (FXS) confermata attraverso documentazione molecolare della mutazione completa del gene FMR1 tramite test genetico al momento della valutazione iniziale.
  • I pazienti con una storia di disturbi convulsivi devono attualmente ricevere un trattamento con un regime stabile di non piรน di due farmaci antiepilettici (AED) per le quattro settimane precedenti la valutazione iniziale dello studio; oppure devono essere liberi da convulsioni per un anno se non stanno attualmente ricevendo AED.
  • I pazienti che assumono farmaci psicotropi devono seguire un regime stabile di non piรน di tre di tali farmaci per almeno quattro settimane precedenti la valutazione iniziale dello studio e devono mantenere tale regime durante lo studio. I farmaci psicotropi includono (ma non sono limitati a) antipsicotici, antidepressivi, ansiolitici, farmaci per il disturbo da deficit di attenzione/iperattivitร  (ADHD) e farmaci per il sonno.
  • I pazienti devono avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 12 e 30 kg/mยฒ (incluso) e i pazienti con un BMI superiore a 30 kg/mยฒ e inferiore a 40 kg/mยฒ devono avere valori di funzionalitร  epatica normali e nessuna storia familiare immediata di malattia del fegato grasso.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome dell’X Fragile (FXS).
  • Non possono partecipare persone di etร  inferiore a 3 anni o superiore a 22 anni.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Irlanda Irlanda
Non reclutando
17.08.2023

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

ZYN002 รจ un gel transdermico studiato per il trattamento dei sintomi comportamentali della Sindrome dell’X Fragile (FXS) in bambini, adolescenti e giovani adulti. Viene applicato sulla pelle e assorbito nel corpo, con l’obiettivo di migliorare i sintomi comportamentali associati a questa condizione genetica.

Malattie investigate:

Sindrome dell’X fragile (FXS) โ€“ รˆ una malattia genetica causata da una mutazione nel gene FMR1 sul cromosoma X. Questa sindrome รจ caratterizzata da disabilitร  intellettiva, problemi comportamentali e difficoltร  di apprendimento. I sintomi possono includere ansia, iperattivitร , e comportamenti ripetitivi. Le persone affette possono anche mostrare evitamento sociale e irritabilitร . La gravitร  dei sintomi varia da persona a persona, e i maschi tendono a essere piรน gravemente colpiti rispetto alle femmine. La sindrome รจ considerata una malattia rara.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 04:28

Trial ID:
2024-513888-99-00
Numero di protocollo
ZYN2-CL-033
NCT ID:
NCT04977986
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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