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Studio sulla sicurezza ed efficacia delle cellule staminali mesenchimali derivate da tessuto adiposo in pazienti con epidermolisi bollosa congenita

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata epidermolisi bollosa congenita, una condizione genetica che causa fragilità della pelle e formazione di bolle. La ricerca mira a valutare la sicurezza di un trattamento innovativo che utilizza cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da tessuto adiposo. Queste cellule, ottenute da tessuto adiposo, vengono somministrate tramite iniezioni nella pelle per verificare se possono aiutare a migliorare la condizione della pelle nei pazienti affetti da questa malattia.

Il trattamento in studio è una sospensione per iniezione di queste cellule speciali, che vengono iniettate direttamente nella pelle. L'obiettivo principale è capire se questo trattamento è sicuro per i pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse, come reazioni locali o allergiche, e per valutare eventuali miglioramenti nella guarigione delle lesioni cutanee.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, e i partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare gli effetti del trattamento. I risultati attesi includono una riduzione delle aree non guarite della pelle e un miglioramento generale della qualità della vita dei pazienti, come la riduzione del prurito e una maggiore facilità nel cambio delle medicazioni delle ferite. Questo studio rappresenta un passo importante verso nuove possibilità di trattamento per chi soffre di epidermolisi bollosa congenita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene accolto nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono un'età superiore ai 2 anni e una diagnosi clinica di epidermolisi bollosa congenita.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'estensione della malattia, che deve coprire almeno il 10% della superficie corporea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento prevede l'uso di cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da tessuto adiposo, somministrate tramite iniezione intradermica.

    La forma farmaceutica utilizzata è una sospensione per iniezione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza delle cellule stromali mesenchimali umane allogeniche somministrate intradermicamente.

    Viene monitorata l'incidenza di eventi avversi di particolare interesse, come reazioni locali gravi nel sito di iniezione, reazioni allergiche sistemiche gravi e complicazioni infettive sistemiche o locali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Viene valutata la percentuale di cambiamento nell'area non guarita delle lesioni attive e di controllo rispetto al basale.

    Si stima l'area totale delle lesioni sul corpo del paziente in percentuale della superficie corporea.

  5. Passaggio 5

    Risultati riportati dal paziente

    I pazienti riportano i risultati relativi a sintomi come il prurito e la facilità di cambio delle medicazioni delle ferite.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 29 agosto 2025, con un monitoraggio continuo della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età superiore a 2 anni.
  • Diagnosi clinica di epidermolisi bollosa ereditaria, confermata da esami istologici (come la microscopia elettronica o la mappatura degli antigeni con immunofluorescenza) e analisi del DNA.
  • L'estensione della malattia deve coprire almeno il 10% della superficie corporea.
  • I partecipanti che possono avere figli devono accettare di usare metodi contraccettivi prescritti durante lo studio e per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco dello studio:
    • Donne: Uso corretto di un metodo contraccettivo altamente affidabile, come la contraccezione ormonale combinata (orale, vaginale o transdermica), contraccezione ormonale con inibizione dell'ovulazione (orale o iniettabile), dispositivo intrauterino non ormonale o dispositivo intrauterino che rilascia ormoni, occlusione bilaterale delle tube, vasectomia del partner, o astinenza sessuale come parte dello stile di vita normale della paziente.
    • Uomini: Astinenza sessuale o uso di un metodo contraccettivo adeguato (come il preservativo) in caso di rapporti sessuali.
    • Disponibilità e capacità di rispettare le restrizioni nella cura delle lesioni dello studio e di seguire il programma di visite ed esami durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Se hai un'altra malattia grave oltre a quella studiata, potresti non poter partecipare.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio, potresti essere escluso.
  • Se hai avuto una reazione allergica grave a trattamenti simili in passato, potresti non essere idoneo.
  • Se sei incinta o stai allattando, potresti non poter partecipare.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico di recente, potresti essere escluso.
  • Se hai problemi di salute che potrebbero rendere rischiosa la partecipazione, potresti non essere idoneo.
  • Se non puoi seguire le istruzioni dello studio o partecipare a tutte le visite richieste, potresti essere escluso.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Cellule stromali mesenchimali derivate da tessuto adiposo: Queste cellule sono ottenute dal tessuto adiposo umano e vengono utilizzate per il loro potenziale di guarigione e rigenerazione. Nel contesto di questo studio clinico, le cellule vengono somministrate per via intradermica, cioè direttamente nella pelle, per valutare la loro sicurezza ed efficacia nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa, una condizione che causa fragilità della pelle e formazione di bolle. L'obiettivo è vedere se queste cellule possono aiutare a migliorare la condizione della pelle e promuovere la guarigione.

Che cosa si sa già del trattamento

Cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da tessuto adiposo – Questo trattamento viene somministrato tramite iniezione intradermica. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase I/II per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con epidermolisi bollosa congenita. Le cellule stromali mesenchimali sono utilizzate principalmente per le loro proprietà rigenerative e antinfiammatorie. Agiscono a livello molecolare modulando la risposta immunitaria e promuovendo la rigenerazione dei tessuti danneggiati. Appartengono alla classe farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Epidermolisi bollosa congenita – È una malattia genetica rara che colpisce la pelle e le mucose, caratterizzata dalla formazione di bolle e vesciche a seguito di traumi minimi o anche spontaneamente. La condizione è causata da difetti nelle proteine che aiutano a mantenere la pelle unita, rendendola estremamente fragile. Le bolle possono comparire su qualsiasi parte del corpo, inclusi l'interno della bocca e l'esofago. Nei casi più gravi, le bolle possono portare a cicatrici e deformità. La malattia può manifestarsi alla nascita o nei primi anni di vita e tende a persistere per tutta la vita. La gravità e la progressione della malattia possono variare notevolmente da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-516614-37-00Partecipanti previsti8 personePromotoreMasarykova Univerzita

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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