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Studio sull'uso di Leriglitazone nei bambini con Sindrome di Rett

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome di Rett è una malattia genetica rara che colpisce principalmente le bambine, causando gravi problemi nello sviluppo del cervello. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un farmaco chiamato leriglitazone. Il farmaco viene somministrato come sospensione orale, il che significa che è un liquido che si beve. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di leriglitazone nei bambini con sindrome di Rett.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I partecipanti saranno monitorati attentamente per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sui sintomi della sindrome di Rett.

Lo scopo principale dello studio è capire se leriglitazone è sicuro e ben tollerato nei bambini con questa condizione. I ricercatori osserveranno anche eventuali cambiamenti nei comportamenti e nelle abilità motorie dei partecipanti, utilizzando questionari e scale di valutazione specifiche per la sindrome di Rett. Lo studio durerà fino a novembre 2025, con l'inizio previsto per ottobre 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare la sicurezza e la tollerabilità del leriglitazone nella sindrome di Rett pediatrica.

    Lo studio è a doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco leriglitazone viene somministrato come sospensione orale.

    Il paziente deve essere in grado di ingerire il trattamento fornito come sospensione liquida orale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità vengono valutate attraverso statistiche riassuntive per eventi avversi e altre valutazioni di sicurezza.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Vengono misurati i cambiamenti rispetto al basale in vari questionari e scale di valutazione, come il Rett Syndrome Behavior Questionnaire e la Vineland Adaptative Behavior Scale.

    Si registrano il numero di crisi epilettiche, episodi di apnea e iperventilazione settimanali.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 novembre 2025.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • È necessario che i genitori o i tutori legali della paziente firmino un modulo di consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura richiesta dallo studio.
  • Le partecipanti devono essere di sesso femminile e avere un'età compresa tra i 5 e i 12 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • La paziente deve avere una diagnosi di Sindrome di Rett classica o tipica, secondo i criteri del 2010, con una mutazione documentata del gene MECP2.
  • La gravità della condizione deve essere compresa tra 10 e 36 sulla scala di gravità clinica della storia naturale della Sindrome di Rett.
  • La paziente deve essere in grado di ingerire il trattamento dello studio fornito come sospensione liquida orale.
  • Se la paziente è in età fertile, deve soddisfare uno dei seguenti criteri:
    • Essere non fertile, secondo i requisiti di contraccezione.
    • Essere fertile e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettato da almeno 4 settimane prima dell'iscrizione fino a 4 settimane dopo la fine del trattamento o la visita di interruzione prematura, secondo i requisiti di contraccezione.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone di sesso maschile.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Rett.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Leriglitazone è un farmaco in fase di studio per il trattamento della Sindrome di Rett nei bambini. Questo farmaco viene testato per capire se è sicuro e ben tollerato dai pazienti. La Sindrome di Rett è un disturbo neurologico raro che colpisce principalmente le bambine, e leriglitazone potrebbe aiutare a migliorare i sintomi associati a questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Leriglitazone – Leriglitazone è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della Sindrome di Rett. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti pediatrici affetti da questa condizione. Leriglitazone è indicato principalmente per migliorare i sintomi neurologici associati alla Sindrome di Rett. Agisce a livello molecolare modulando i recettori PPAR-gamma, che sono coinvolti nella regolazione dell'infiammazione e del metabolismo cellulare. Appartiene alla classe farmacologica dei tiazolidinedioni, noti per il loro ruolo nel migliorare la sensibilità all'insulina e ridurre l'infiammazione.

Malattie studiate

Sindrome di Rett – La sindrome di Rett è un disturbo neurologico raro che colpisce principalmente le bambine. Si manifesta inizialmente con uno sviluppo normale, seguito da una perdita delle abilità motorie e linguistiche. I bambini affetti possono mostrare movimenti ripetitivi delle mani, problemi di coordinazione e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia include anche problemi di comunicazione e comportamenti autistici. Con il tempo, possono emergere complicazioni come scoliosi e problemi di crescita. La sindrome di Rett è causata da mutazioni genetiche, principalmente nel gene MECP2.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-514684-26-00Codice del protocolloMT-2-04Partecipanti previsti24 personePromotoreMinoryx Therapeutics S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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