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Studio sull'uso di Donidalorsen nei pazienti con Angioedema Ereditario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata Angioedema Ereditario, una condizione che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, e le vie respiratorie. Questo studio si concentra sull'uso di un farmaco chiamato ISIS 721744, noto anche come donidalorsen, che viene somministrato tramite iniezione. Il farmaco è un tipo di molecola chiamata antisenso oligonucleotide, progettata per ridurre la frequenza e la gravità degli attacchi di angioedema.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di dosaggi prolungati e alternativi di ISIS 721744 nei pazienti con Angioedema Ereditario. I partecipanti che hanno completato con successo uno studio precedente con questo farmaco possono continuare a riceverlo per un periodo di 64 settimane. Durante questo tempo, i ricercatori monitoreranno la sicurezza del trattamento e raccoglieranno dati sugli attacchi di angioedema e sulla qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull'efficacia e la sicurezza del farmaco ISIS 721744. I partecipanti riceveranno il farmaco e saranno seguiti per valutare eventuali effetti collaterali e l'impatto del trattamento sulla loro condizione. I risultati aiuteranno a capire meglio come gestire l'Angioedema Ereditario e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione a uno studio di estensione aperto per valutare la sicurezza del farmaco ISIS 721744 in pazienti con angioedema ereditario.

    Il farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco donidalorsen viene somministrato tramite iniezione.

    La frequenza e la dose possono variare per valutare la sicurezza del trattamento prolungato.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Viene monitorata la percentuale di partecipanti che manifestano almeno un evento avverso durante il trattamento.

    Gli eventi avversi sono classificati in base alla loro gravità.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli attacchi di angioedema

    Gli attacchi di angioedema vengono monitorati mensilmente per valutare l'efficacia del trattamento.

    Viene misurato il consumo di farmaci al bisogno per gestire gli attacchi.

  5. Passaggio 5

    Analisi di laboratorio

    Vengono analizzati i livelli plasmatici di PKK e l'attivazione del proenzima.

    Si valutano i livelli di cHK nel plasma.

  6. Passaggio 6

    Questionario sulla qualità della vita

    I partecipanti completano un questionario per valutare l'impatto dell'angioedema sulla qualità della vita.

    I risultati del questionario aiutano a comprendere meglio l'efficacia del trattamento.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 3 marzo 2025.

    I risultati finali aiuteranno a determinare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con ISIS 721744.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Completamento soddisfacente dello studio precedente chiamato ISIS 721744-CS2 fino alla settimana 17, con un profilo di sicurezza e tollerabilità accettabile, secondo il giudizio del promotore e del medico.
  • Essere in grado e disposto a partecipare a uno studio della durata di 64 settimane.
  • Le donne devono essere non gravide, non in allattamento e devono essere chirurgicamente sterili o in post-menopausa.
  • Gli uomini devono essere chirurgicamente sterili o astenersi dai rapporti sessuali, oppure, se impegnati in relazioni sessuali con una donna in età fertile, devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile.
  • I partecipanti devono avere accesso e capacità di utilizzare almeno un farmaco per trattare gli attacchi di angioedema, come un concentrato di inibitore C1 derivato dal plasma o ricombinante, o un antagonista della bradichinina-2.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'angioedema ereditario. L'angioedema ereditario è una condizione genetica che causa gonfiore in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini piccoli o persone con determinate disabilità.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ISIS 721744 è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento dell'angioedema ereditario. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza del farmaco quando somministrato per un periodo prolungato. L'obiettivo è anche esplorare diverse modalità di somministrazione e frequenze di dosaggio per determinare l'approccio più sicuro ed efficace per i pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

ISIS 721744 – Questo farmaco è somministrato per via iniettiva e viene utilizzato principalmente per il trattamento dell'angioedema ereditario. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sicurezza di dosaggi prolungati e frequenze di dosaggio alternative. L'angioedema ereditario è una condizione caratterizzata da episodi di gonfiore in diverse parti del corpo. Il meccanismo d'azione di ISIS 721744 coinvolge l'inibizione di specifiche proteine che contribuiscono agli attacchi di gonfiore. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle proteine coinvolte nell'infiammazione.

Malattie studiate

Angioedema Ereditario – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie respiratorie e intestino. Questi episodi possono essere dolorosi e, nel caso delle vie respiratorie, potenzialmente pericolosi. La malattia è causata da una carenza o disfunzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi, che porta a un accumulo di fluidi nei tessuti. Gli attacchi possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o interventi chirurgici, ma spesso si verificano senza una causa apparente. I sintomi possono variare in gravità e durata, e gli episodi possono durare da alcune ore a diversi giorni. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione degli attacchi e sul trattamento dei sintomi durante gli episodi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-517249-15-00Codice del protocolloISIS721744-CS3Partecipanti previsti20 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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