Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di Dersimelagon in pazienti con Protoporfiria Eritropoietica o Protoporfiria X-Linked

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie rare chiamate Eritropoietica Protoporfiria (EPP) e Protoporfiria X-linked (XLP). Queste condizioni possono causare sensibilità alla luce solare, portando a dolore e danni alla pelle. Il trattamento in esame è un farmaco orale chiamato Dersimelagon, noto anche con il codice MT-7117. Questo farmaco è in forma di compresse e viene assunto per via orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Dersimelagon nei pazienti con EPP o XLP. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere il farmaco per un periodo prolungato, mentre i medici monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella salute dei partecipanti. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Nel corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici regolari, controlli dei segni vitali come pressione sanguigna e temperatura corporea, e analisi di laboratorio per monitorare la funzione epatica e altri parametri di salute. Inoltre, verranno effettuati elettrocardiogrammi (ECG) per controllare il cuore e verranno esaminati eventuali cambiamenti nei nei della pelle. Questo approccio aiuterà a garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver completato il precedente studio MT-7117-G01 fino alla settimana 58.

    È necessario fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco dersimelagon viene somministrato per via orale sotto forma di compresse.

    La frequenza e il dosaggio specifico delle compresse non sono dettagliati nel documento.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Il partecipante deve essere disponibile a viaggiare presso i siti dello studio per tutte le visite programmate.

    Durante queste visite, verranno effettuati esami fisici e controlli dei segni vitali, come pressione sanguigna, frequenza respiratoria, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

  4. Passaggio 4

    Esami di laboratorio

    Saranno eseguiti esami di laboratorio, inclusi esami del sangue e delle urine, per monitorare la salute generale e la funzionalità epatica.

    Gli esami includeranno marcatori di funzionalità epatica come aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), gamma glutamil transpeptidasi (GGT), fosfatasi alcalina (ALP), bilirubina diretta e totale.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio cardiaco

    Verrà effettuato un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni per monitorare la salute cardiaca del partecipante.

  6. Passaggio 6

    Valutazione dermatologica

    Un dermatologo o altro personale qualificato valuterà l'aspetto dei nevi (macchie cutanee).

    Qualsiasi cambiamento di preoccupazione clinica nei nevi durante il trattamento attivo sarà sottoposto a biopsia per ulteriori valutazioni.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del dersimelagon.

    La data stimata di conclusione dello studio è il 5 giugno 2025.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I partecipanti devono fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio. Per gli adolescenti, è necessario sia il consenso dell'adolescente che quello dei genitori.
  • I partecipanti devono aver completato lo studio MT-7117-G01 fino alla settimana 58 (Visita 12).
  • I partecipanti devono avere un peso corporeo di almeno un certo numero di chilogrammi (per i dettagli completi, fare riferimento al protocollo).
  • I partecipanti devono essere disposti e in grado di viaggiare verso i siti dello studio per tutte le visite programmate.
  • Secondo l'opinione del ricercatore, i partecipanti devono essere in grado di comprendere la natura dello studio e i rischi coinvolti nella partecipazione, e devono essere disposti a collaborare e rispettare le restrizioni e i requisiti del protocollo (incluso il viaggio).
  • Le partecipanti di sesso femminile non devono allattare e devono avere un test di gravidanza urinario negativo alla visita iniziale prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner in età fertile devono concordare di utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci, incluso un metodo di barriera (soprattutto per le partecipanti di sesso femminile, uno dei metodi deve essere altamente efficace) come descritto nella Sezione 4.6.1 del Protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Eritropoietica Protoporfiria (EPP) o la Protoporfiria X-Linked (XLP). Queste sono condizioni mediche specifiche.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con particolari condizioni di salute.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Dersimelagon (MT-7117) è un farmaco orale studiato per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti con Protoporfiria Eritropoietica (EPP) o Protoporfiria X-Linked (XLP). Questo farmaco è progettato per aiutare a gestire i sintomi di queste condizioni, che possono includere sensibilità alla luce e dolore cutaneo. L'obiettivo principale dello studio è assicurarsi che il farmaco sia sicuro da usare per periodi prolungati.

Che cosa si sa già del trattamento

Dersimelagon – È un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine. È principalmente indicato per il trattamento della Protoporfiria Eritropoietica (EPP) o della Protoporfiria X-Linked (XLP). Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente descritto nei dati disponibili, ma si ritiene che agisca modulando specifici percorsi biologici coinvolti in queste condizioni. Appartiene alla classificazione farmacologica dei modulatori del metabolismo delle porfirine.

Malattie studiate

Eritropoietica Protoporfiria (EPP) o Protoporfiria Legata al Cromosoma X (XLP) – Sono malattie genetiche rare che colpiscono il metabolismo dell'eme, una componente essenziale dell'emoglobina. Queste condizioni causano un accumulo di protoporfirina nei globuli rossi, nel fegato e nella pelle. I sintomi principali includono una sensibilità estrema alla luce solare, che provoca dolore e bruciore sulla pelle esposta. Le persone affette possono anche sviluppare problemi al fegato a causa dell'accumulo di protoporfirina. La progressione della malattia varia, ma l'esposizione alla luce solare continua a essere un fattore scatenante per i sintomi cutanei. La gestione della condizione richiede spesso l'adozione di misure preventive per evitare l'esposizione alla luce solare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-514466-38-00Codice del protocolloMT-7117-A-301Partecipanti previsti202 personePromotoreTanabe Pharma America Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.