Lo studio clinico si concentra su due malattie rare chiamate Eritropoietica Protoporfiria (EPP) e Protoporfiria X-linked (XLP). Queste condizioni possono causare sensibilità alla luce solare, portando a dolore e danni alla pelle. Il trattamento in esame è un farmaco orale chiamato Dersimelagon, noto anche con il codice MT-7117. Questo farmaco è in forma di compresse e viene assunto per via orale.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Dersimelagon nei pazienti con EPP o XLP. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere il farmaco per un periodo prolungato, mentre i medici monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella salute dei partecipanti. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.
Nel corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici regolari, controlli dei segni vitali come pressione sanguigna e temperatura corporea, e analisi di laboratorio per monitorare la funzione epatica e altri parametri di salute. Inoltre, verranno effettuati elettrocardiogrammi (ECG) per controllare il cuore e verranno esaminati eventuali cambiamenti nei nei della pelle. Questo approccio aiuterà a garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nel tempo.
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