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Studio sull'Ottimizzazione del Trattamento della Drepanocitosi con Idrossicarbamide per i Pazienti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla gestione della drepanocitosi, una malattia genetica del sangue che causa anemia e dolore. Il trattamento in studio è l'idroxiurea, un farmaco che aiuta a ridurre i sintomi della malattia. L'obiettivo principale è confrontare due diversi metodi di monitoraggio terapeutico per vedere quale sia più efficace nel raggiungere un livello ottimale di trattamento.

Il farmaco idroxiurea viene somministrato in diverse forme, tra cui capsule e compresse rivestite, come Hydrea 500 mg e Siklos 1000 mg o 100 mg. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 15 giorni, con dosi che possono variare in base al peso corporeo. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio mira a determinare quanto tempo ci vuole per raggiungere un livello terapeutico ottimale nei pazienti con drepanocitosi utilizzando diversi approcci di monitoraggio. I partecipanti saranno seguiti per valutare l'efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo è migliorare la gestione della malattia e ridurre il numero di crisi dolorose e complicazioni associate alla drepanocitosi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento con idrossicarbamide viene avviato per i pazienti con drepanocitosi. Questo farmaco è somministrato per via orale.

    I pazienti possono ricevere diverse formulazioni del farmaco, come capsule rigide da 500 mg o compresse rivestite da 100 mg o 1000 mg.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio terapeutico

    Il monitoraggio terapeutico è essenziale per ottimizzare la gestione del trattamento. Viene valutato il tempo necessario per raggiungere il dosaggio terapeutico massimo (DMT).

    Il monitoraggio include l'analisi dei parametri clinici ed ematologici per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei parametri clinici

    Durante lo studio, vengono monitorati diversi parametri clinici, come il numero di crisi vaso-occlusive e complicazioni legate alla drepanocitosi.

    Viene anche registrato il numero di ospedalizzazioni e il tempo trascorso prima della necessità di trasfusioni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei parametri biologici

    I parametri biologici di tossicità vengono monitorati attraverso esami del sangue completi, inclusi reticolociti e ferritina.

    La funzione renale e epatica viene valutata tramite test specifici, come la creatinina plasmatica e le transaminasi.

  5. Passaggio 5

    Analisi farmacocinetica

    L'analisi farmacocinetica aiuta a comprendere come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo.

    Vengono studiati parametri come l'area sotto la curva (AUC) e la clearance del farmaco per adattare il dosaggio individuale.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 7 agosto 2025.

    I risultati finali aiuteranno a migliorare la gestione terapeutica dei pazienti con drepanocitosi trattati con idrossicarbamide.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 2 e 35 anni.
  • Capacità di comprendere gli obiettivi e i rischi della ricerca e di fornire un consenso informato datato e firmato.
  • Consenso informato firmato dal paziente e/o dai titolari dell'autorità parentale e dal minore se in grado di discernere.
  • Genotipo a cellule falciformi: HbSS (un tipo specifico di anemia falciforme).
  • Essere stato ricoverato per una crisi vaso-occlusiva (CVO) negli ultimi 3 mesi e necessitare di un trattamento con HU (un farmaco usato per trattare l'anemia falciforme) o avere un trattamento non equilibrato o inferiore a 30 mg/kg indipendentemente dall'età del trattamento.
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza nel sangue negativo alla visita di inclusione e accettazione di un contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio e per 182 giorni dopo la fine dello studio o del trattamento. I contraccettivi considerati altamente efficaci includono: contraccezione ormonale combinata, contraccezione ormonale solo progesterone, dispositivo intrauterino, dispositivo intrauterino con rilascio di ormoni, legatura delle tube.
  • Per gli uomini in età fertile: accettazione di un contraccettivo efficace durante tutto lo studio e per 92 giorni dopo la fine dello studio o del trattamento, uso di preservativi e contraccezione da parte della partner in età fertile.
  • Inizio del trattamento con HU in un paziente che necessita di intensificazione terapeutica nel contesto della malattia a cellule falciformi.
  • Paziente ricoverato (ad esempio, per crisi vaso-occlusiva) e/o con trattamento con HU non equilibrato (DMT non raggiunto).
  • Affiliazione a un regime di protezione sociale per l'assicurazione sanitaria o beneficiario.
  • Essere stato informato dei risultati dell'esame medico precedente e/o i titolari dell'autorità parentale sono stati informati.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la drepanocitosi. La drepanocitosi è una malattia del sangue che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini molto piccoli o persone con particolari condizioni di salute che le rendono più fragili.
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Farmaci in studio

Hydroxyurea è un farmaco utilizzato nel trattamento della drepanocitosi, una malattia genetica del sangue. Questo farmaco aiuta a ridurre la frequenza delle crisi dolorose e può migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione. Nel contesto del trial clinico, l'obiettivo è ottimizzare la gestione dei pazienti trattati con Hydroxyurea attraverso un monitoraggio terapeutico farmacologico.

Che cosa si sa già del trattamento

Idrossiurea – L'idrossiurea è un farmaco somministrato per via orale, solitamente in forma di capsule. Attualmente è ampiamente utilizzato e studiato nella letteratura medica per il trattamento della drepanocitosi. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione della drepanocitosi, una malattia genetica del sangue. A livello molecolare, l'idrossiurea agisce aumentando la produzione di emoglobina fetale, che aiuta a ridurre la formazione di cellule falciformi. È classificata come un agente antineoplastico e antianemico.

Malattie studiate

Drepanocitosi – La drepanocitosi, nota anche come anemia falciforme, è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando episodi dolorosi chiamati crisi vaso-occlusive. La malattia può portare a complicazioni come infezioni frequenti, danni agli organi e anemia cronica. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano a manifestarsi nei primi anni di vita. La progressione della malattia può includere episodi di dolore acuto, danni agli organi e problemi di crescita nei bambini. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle complicazioni e sul miglioramento della qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-515562-14-00Partecipanti previsti30 personePromotoreLes Hopitaux Universitaires De Strasbourg

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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