La ricerca si concentra sulla Malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e provoca problemi di movimento, pensiero e comportamento. Il trattamento in studio รจ chiamato ifezuntirgene inilparvovec o AMT-130. Questo trattamento รจ progettato per ridurre la produzione di una proteina tossica chiamata huntingtina, che รจ coinvolta nella progressione della malattia. Il farmaco utilizza un meccanismo naturale chiamato interferenza dell’RNA per abbassare i livelli di questa proteina nelle aree del cervello colpite.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร della somministrazione di AMT-130 direttamente nel cervello di adulti con Malattia di Huntington in fase iniziale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia. La somministrazione avviene attraverso un’iniezione nel cervello, mirata a specifiche aree colpite dalla malattia.
Lo studio รจ progettato per durare diversi anni, durante i quali i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la sicurezza del trattamento e la sua efficacia nel ridurre i sintomi della Malattia di Huntington. I risultati aiuteranno a capire se AMT-130 puรฒ essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone affette da questa malattia.
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