Lo studio riguarda una condizione chiamata talassemia, che è un disturbo del sangue. In particolare, si concentra su due tipi: talassemia alfa e talassemia beta, entrambe non dipendenti da trasfusioni di sangue regolari. La talassemia è caratterizzata da una produzione ridotta di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nel corpo. Questo può portare a anemia, una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani.

Il trattamento in studio è un farmaco chiamato mitapivat, che viene somministrato in forma di compresse. Mitapivat è progettato per migliorare la produzione di energia nei globuli rossi, potenzialmente alleviando i sintomi dell’anemia. Lo studio confronta l’efficacia e la sicurezza di mitapivat con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per vedere se mitapivat può migliorare i livelli di emoglobina nei partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno mitapivat o un placebo e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei loro livelli di emoglobina. L’obiettivo principale è vedere se mitapivat può aumentare l’emoglobina di almeno 1 g/dL rispetto all’inizio dello studio. Questo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento.