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Studio sull'efficacia e sicurezza di mitapivat in pazienti con talassemia alfa o beta non dipendente da trasfusioni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una condizione chiamata talassemia, che è un disturbo del sangue. In particolare, si concentra su due tipi: talassemia alfa e talassemia beta, entrambe non dipendenti da trasfusioni di sangue regolari. La talassemia è caratterizzata da una produzione ridotta di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno nel corpo. Questo può portare a anemia, una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani.

Il trattamento in studio è un farmaco chiamato mitapivat, che viene somministrato in forma di compresse. Mitapivat è progettato per migliorare la produzione di energia nei globuli rossi, potenzialmente alleviando i sintomi dell'anemia. Lo studio confronta l'efficacia e la sicurezza di mitapivat con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per vedere se mitapivat può migliorare i livelli di emoglobina nei partecipanti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno mitapivat o un placebo e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei loro livelli di emoglobina. L'obiettivo principale è vedere se mitapivat può aumentare l'emoglobina di almeno 1 g/dL rispetto all'inizio dello studio. Questo studio è progettato per durare diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio.

    Viene confermata la diagnosi di talassemia non dipendente da trasfusioni attraverso esami specifici come l'elettroforesi dell'emoglobina o l'analisi del DNA.

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà mitapivat e l'altro un placebo.

    Il mitapivat è somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco o il placebo viene assunto secondo le istruzioni fornite, con una frequenza e un dosaggio specifici stabiliti dallo studio.

    La durata della somministrazione è determinata dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta dell'emoglobina e la sicurezza del trattamento.

    L'obiettivo principale è osservare un aumento di almeno 1.0 g/dL nella concentrazione media di emoglobina tra la settimana 12 e la settimana 24 rispetto al basale.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine dello studio, vengono raccolti e analizzati i dati per valutare l'efficacia e la sicurezza del mitapivat rispetto al placebo.

    I risultati finali contribuiranno a determinare il potenziale utilizzo del mitapivat nel trattamento della talassemia non dipendente da trasfusioni.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento di fornire il consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi documentata di talassemia. Questo può includere la talassemia beta con o senza mutazioni del gene alfa-globina, HbE/beta-talassemia, o talassemia alfa/HbH. La diagnosi può essere basata su esami del sangue specifici o analisi del DNA.
  • La tua concentrazione di emoglobina (Hb) deve essere pari o inferiore a 10,0 g/dL, basata su almeno due misurazioni separate da almeno 7 giorni durante il periodo di screening.
  • Non devi essere dipendente da trasfusioni di sangue, il che significa che non devi aver ricevuto più di 5 unità di globuli rossi nei 24 settimane precedenti la randomizzazione e nessuna trasfusione di globuli rossi nelle 8 settimane prima di fornire il consenso informato e durante il periodo di screening.
  • Se stai assumendo idrossiurea, la dose deve essere stabile per almeno 16 settimane prima della randomizzazione.
  • Le donne in età fertile devono astenersi da attività sessuali che possono portare a una gravidanza o accettare di usare due metodi contraccettivi, uno dei quali deve essere altamente efficace, dal momento del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Il secondo metodo può essere una barriera accettabile.
  • Devi fornire un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio e accettare di seguire tutte le procedure dello studio per tutta la sua durata.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non avere una diagnosi di talassemia alfa o beta non dipendente da trasfusioni. La talassemia è una malattia del sangue che può richiedere trasfusioni di sangue.
  • Essere al di fuori della fascia di età richiesta per lo studio.
  • Non essere in grado di partecipare allo studio per motivi di salute o altre condizioni mediche.
  • Essere parte di una popolazione vulnerabile che non può partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Mitapivat è un farmaco studiato per il trattamento dell'anemia in soggetti con talassemia alfa o beta che non richiedono trasfusioni regolari. Questo farmaco agisce migliorando la produzione di energia nelle cellule del sangue, aiutando a ridurre i sintomi dell'anemia e migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Mitapivat – Mitapivat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della talassemia alfa o beta non dipendente da trasfusioni. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza nel migliorare l'anemia in pazienti con questa condizione. Mitapivat agisce a livello molecolare attivando l'enzima piruvato chinasi, che è coinvolto nel metabolismo energetico delle cellule del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli attivatori enzimatici.

Malattie studiate

Talassemia alfa o beta non dipendente da trasfusione – È una forma di talassemia in cui i pazienti non necessitano di trasfusioni regolari di sangue. Questa condizione è caratterizzata da una produzione ridotta o assente di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. I sintomi possono includere anemia lieve a moderata, stanchezza e pallore. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che presentano sintomi minimi e altri che possono sviluppare complicazioni più gravi. La gestione della malattia si concentra spesso sul monitoraggio dei livelli di emoglobina e sulla gestione dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-512745-16-00Codice del protocolloAG348-C-017Partecipanti previsti172 personePromotoreAgios Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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