La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone che non possono camminare a causa di questa condizione. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato ATL1102, somministrato tramite iniezione sottocutanea. ATL1102 รจ un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, che agisce su una specifica parte del materiale genetico per cercare di migliorare la funzione muscolare.
Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di ATL1102 nel migliorare la funzione muscolare delle braccia nei partecipanti. Lo studio รจ diviso in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono ATL1102 o un placebo, e una fase successiva in cui tutti i partecipanti ricevono ATL1102. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni settimanali e verranno monitorati per eventuali cambiamenti nella forza muscolare e nella sicurezza del trattamento.
Il trattamento con ATL1102 sarร valutato per un periodo massimo di 49 settimane. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la funzione muscolare delle braccia e la loro salute generale. Lo studio mira a determinare se ATL1102 puรฒ aiutare a mantenere o migliorare la funzione muscolare nei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne che non possono piรน camminare.
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