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Studio sull'efficacia di ATL1102 in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone che non possono camminare a causa di questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ATL1102, somministrato tramite iniezione sottocutanea. ATL1102 è un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, che agisce su una specifica parte del materiale genetico per cercare di migliorare la funzione muscolare.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di ATL1102 nel migliorare la funzione muscolare delle braccia nei partecipanti. Lo studio è diviso in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono ATL1102 o un placebo, e una fase successiva in cui tutti i partecipanti ricevono ATL1102. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni settimanali e verranno monitorati per eventuali cambiamenti nella forza muscolare e nella sicurezza del trattamento.

Il trattamento con ATL1102 sarà valutato per un periodo massimo di 49 settimane. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la funzione muscolare delle braccia e la loro salute generale. Lo studio mira a determinare se ATL1102 può aiutare a mantenere o migliorare la funzione muscolare nei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne che non possono più camminare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio inizia con una fase cieca, in cui viene valutato l'effetto del farmaco ATL1102 sulla funzione muscolare degli arti superiori nei partecipanti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.

    Il farmaco ATL1102 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana.

  2. Passaggio 2

    Fase cieca

    Durante questa fase, i partecipanti ricevono ATL1102 o un placebo per un periodo di 25 settimane.

    L'obiettivo principale è valutare il cambiamento nel punteggio del modulo di prestazione degli arti superiori (PUL 2.0) rispetto al placebo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    Alla settimana 25, viene effettuata una valutazione per misurare il cambiamento nel punteggio PUL 2.0.

    Vengono anche valutati la forza muscolare e la funzione respiratoria.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione a etichetta aperta

    Dopo la fase cieca, i partecipanti entrano in una fase di estensione a etichetta aperta per altre 24 settimane.

    Durante questa fase, tutti i partecipanti ricevono ATL1102 per continuare a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla settimana 49, viene effettuata una valutazione finale per misurare il cambiamento nel punteggio PUL 2.0 e altri parametri di efficacia e sicurezza.

    Vengono monitorati anche gli eventi avversi e i segni vitali.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il partecipante deve avere un genitore o tutore in grado di comprendere gli scopi e i rischi dello studio e in grado di fornire il consenso informato scritto volontario per la partecipazione del partecipante allo studio. Sarà documentato anche l'assenso del partecipante.
  • Il partecipante deve avere una funzione cardiaca adeguata, definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) pari o superiore al 45% misurata tramite ecocardiogramma. Se sta assumendo farmaci per il cuore, deve essere in un regime stabile da almeno 3 mesi prima dell'inizio dello studio.
  • Se il partecipante è post-puberale e sessualmente attivo, deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi approvati (come preservativi o astinenza) per tutta la durata dello studio e fino a 4 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Anche la partner femminile deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico.
  • Il partecipante e il suo genitore/tutore devono essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, la somministrazione del farmaco in studio e le procedure dello studio.
  • Se richiesto dalla legge o se l'investigatore ritiene che il potenziale partecipante sia sufficientemente maturo e in grado di comprendere la natura e le conseguenze dello studio, sarà ottenuto il consenso del partecipante. Altrimenti, sarà documentato l'assenso.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi clinica di Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) confermata da test genetici validati.
  • Il partecipante deve essere considerato non deambulante, cioè incapace di camminare 10 metri senza assistenza o aiuto durante lo screening.
  • Il partecipante deve essere di sesso maschile e avere un'età compresa tra 10 e meno di 18 anni al momento dello screening e del consenso informato per la partecipazione allo studio.
  • Il partecipante deve avere un peso corporeo di almeno 25 kg durante lo screening.
  • Se il partecipante sta ricevendo una terapia con corticosteroidi, questa deve essere stata iniziata almeno sei mesi prima della visita di base e deve essere stata mantenuta una dose giornaliera stabile per almeno 3 mesi prima della visita di base. Non ci deve essere l'intenzione clinica di modificare la dose durante il periodo dello studio, tranne che per adattamenti al peso corporeo.
  • All'ingresso nello studio (Screening e Baseline), il partecipante deve avere un punteggio di almeno 2 nel modulo di valutazione della funzione degli arti superiori per la DMD 2.0 (PUL 2.0).
  • Il partecipante deve essere in grado di eseguire la spirometria e avere una funzione respiratoria sufficiente, definita come una capacità vitale forzata (FVC) prevista pari o superiore al 50%. Deve essere in grado di fornire misurazioni affidabili e ripetibili della FVC, con la migliore delle tre prove valutate alla Baseline entro il 20% della migliore delle tre prove valutate durante lo Screening.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Distrofia Muscolare di Duchenne.
  • Non possono partecipare persone che possono camminare.
  • Non possono partecipare persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ATL1102 è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea. Viene studiato per il suo effetto sulla funzione muscolare degli arti superiori nei partecipanti non deambulanti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). L'obiettivo principale è valutare se ATL1102 può migliorare la forza e la funzionalità muscolare rispetto a un placebo. Inoltre, il farmaco viene esaminato per la sua sicurezza e tollerabilità quando somministrato una volta alla settimana.

Che cosa si sa già del trattamento

ATL1102 – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, in particolare per migliorare la funzione muscolare degli arti superiori nei pazienti non deambulanti. ATL1102 agisce a livello molecolare modulando specifici processi cellulari per ridurre l'infiammazione e il danno muscolare. È classificato come un farmaco sperimentale e la sua sicurezza e efficacia sono ancora in fase di valutazione.

Malattie studiate

Distrofia Muscolare di Duchenne – La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare e degenerazione dei muscoli scheletrici. Colpisce principalmente i maschi e si manifesta solitamente nella prima infanzia. I bambini affetti possono iniziare a mostrare difficoltà nel camminare, correre o salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare si estende ad altre parti del corpo, inclusi i muscoli del cuore e quelli respiratori. La malattia è causata da mutazioni nel gene della distrofina, una proteina essenziale per la stabilità delle fibre muscolari. La progressione della malattia porta alla perdita della capacità di camminare e richiede l'uso di una sedia a rotelle.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-512265-13-00Codice del protocollo1102-DMD-Pre-CT03Partecipanti previsti48 personePromotoreAntisense Therapeutics Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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