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Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale trattati con elivaldogene autotemcel

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Adrenoleucodistrofia cerebrale è una malattia rara che colpisce il cervello, causando danni progressivi. Questo studio si concentra su persone che hanno ricevuto un trattamento chiamato Elivaldogene autotemcel, noto anche come Lenti-D. Questo trattamento è una forma di terapia cellulare che utilizza cellule staminali modificate per cercare di rallentare o fermare la progressione della malattia.

Lo scopo dello studio è monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento Lenti-D. I partecipanti sono seguiti per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali o miglioramenti nella loro condizione. Durante il corso dello studio, i ricercatori controllano se i partecipanti sviluppano problemi come disabilità funzionali, malattie del sangue o del sistema nervoso, e se necessitano di ulteriori trattamenti come un secondo trapianto di cellule staminali.

Lo studio include anche l'osservazione di eventuali cambiamenti nella funzione neurologica e l'uso di esami come la risonanza magnetica per monitorare l'attività cerebrale. I risultati aiuteranno a capire meglio l'impatto a lungo termine del trattamento Lenti-D su persone con Adrenoleucodistrofia cerebrale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del follow-up a lungo termine

    Il paziente che ha ricevuto il farmaco Lenti-D in uno studio clinico precedente inizia il follow-up a lungo termine.

    L'obiettivo principale è monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del farmaco eli-cel.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sopravvivenza senza disabilità funzionale maggiore

    Il paziente viene monitorato per la sopravvivenza senza disabilità funzionale maggiore (MFD) fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco.

    Analisi intermedie vengono effettuate dopo 5 e 10 anni di follow-up post-infusione.

  3. Passaggio 3

    Valutazione delle condizioni di salute

    Il numero di pazienti con tumori, malattie del sistema immunitario, o disturbi ematologici e neurologici nuovi o peggiorati viene registrato fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio delle procedure di trapianto

    Il numero di pazienti che necessitano di un successivo trapianto di cellule staminali viene monitorato fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della funzione neurologica

    Viene valutato il cambiamento nel punteggio della funzione neurologica rispetto al basale fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio tramite risonanza magnetica

    Il numero di pazienti senza miglioramento con gadolinio (GdE) alla risonanza magnetica viene monitorato nel tempo fino a 15 anni dopo l'infusione del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi di Adrenoleucodistrofia Cerebrale (CALD).
  • Il paziente deve aver ricevuto il prodotto farmaceutico Lenti-D in uno studio clinico precedente.
  • È necessario fornire un consenso informato scritto per partecipare allo studio. Se applicabile, il paziente deve anche fornire un assenso scritto, che è un consenso dato da una persona che non è ancora maggiorenne.
  • Lo studio è aperto solo ai soggetti di sesso maschile.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Il paziente non può partecipare se è di sesso femminile. Solo i maschi possono partecipare a questo studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Eli-cel: Questo farmaco, noto anche come elivaldogene autotemcel, è utilizzato per il trattamento della adrenoleucodistrofia cerebrale. L'obiettivo principale del farmaco è monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine nei pazienti che sono stati trattati in studi clinici precedenti. Eli-cel è una terapia genica progettata per correggere il difetto genetico alla base della malattia, migliorando così la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Elivaldogene autotemcel – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD). Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di questa rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso centrale. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la correzione del difetto genetico responsabile della malattia, utilizzando una terapia genica per introdurre una copia corretta del gene difettoso nelle cellule del paziente. È classificato come terapia genica.

Malattie studiate

Adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso e le ghiandole surrenali. La malattia è caratterizzata dall'accumulo di acidi grassi a catena molto lunga nel cervello, che porta a danni progressivi alla mielina, la sostanza che riveste e protegge le fibre nervose. Nei bambini, i sintomi iniziano spesso con problemi di comportamento e difficoltà scolastiche, seguiti da un rapido deterioramento delle capacità motorie e cognitive. Con il progredire della malattia, possono verificarsi perdita della vista, dell'udito e della capacità di camminare. La progressione varia da persona a persona, ma senza intervento, la malattia può portare a gravi disabilità.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-513904-33-00Codice del protocolloLTF-304Partecipanti previsti64 personePromotoreGenetix Biotherapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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