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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Fitusiran in Pazienti con Emofilia A o B con o senza Anticorpi Inibitori

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda persone con Emofilia A o Emofilia B, che sono condizioni in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Alcuni pazienti possono avere anche anticorpi che inibiscono i fattori di coagulazione VIII o IX, rendendo il trattamento più complesso. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato fitusiran. Questo farmaco è una soluzione per iniezione che mira a ridurre la frequenza dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia.

Oltre al fitusiran, lo studio coinvolge anche altri trattamenti come il Fattore VIII, il Fattore IX, e il Fattore VIIa, che sono proteine utilizzate per aiutare il sangue a coagulare. Questi trattamenti possono essere somministrati per via endovenosa o sottocutanea. Lo studio prevede di monitorare i partecipanti per un periodo prolungato per raccogliere dati sulla sicurezza e sull'efficacia del fitusiran nel ridurre i sanguinamenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il fitusiran e potrebbero ricevere anche un placebo. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la frequenza dei sanguinamenti. Lo studio mira a migliorare la qualità della vita delle persone con emofilia, riducendo il numero di episodi di sanguinamento e migliorando la loro salute fisica generale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio di sicurezza ed efficacia a lungo termine del fitusiran per l'emofilia A o B.

    Lo studio è aperto e si concentra sulla sicurezza e tollerabilità del fitusiran.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il fitusiran viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    Altri farmaci, come il fattore VIII, fattore IX, e fattore VIIa, possono essere somministrati per via endovenosa se necessario.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento viene monitorato durante lo studio.

    Il monitoraggio aiuta a valutare la sicurezza del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione del tasso di sanguinamento

    Il tasso annualizzato di sanguinamento, incluso il sanguinamento spontaneo e articolare, viene valutato durante il periodo di trattamento.

    Questa valutazione aiuta a determinare l'efficacia del fitusiran nel controllo del sanguinamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    Il cambiamento nel punteggio di salute fisica del questionario sulla qualità della vita per l'emofilia (HaemAQoL) viene valutato nei partecipanti di età pari o superiore a 17 anni.

    Questa valutazione fornisce informazioni sull'impatto del trattamento sulla qualità della vita del paziente.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 18 giugno 2026.

    I risultati finali aiuteranno a comprendere meglio la sicurezza e l'efficacia del fitusiran nel trattamento dell'emofilia A o B.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  • I partecipanti devono avere l'emofilia A o l'emofilia B in forma grave e aver completato un precedente studio clinico di Fase 3 con fitusiran.
  • Il partecipante deve essere di sesso maschile.
  • Il partecipante deve essere in grado di firmare un consenso informato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo. Nei paesi in cui la maggiore età legale è superiore ai 18 anni, un modulo di consenso informato specifico deve essere firmato anche dal rappresentante legale autorizzato del partecipante.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Emofilia A o la Emofilia B. L'emofilia è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati.
  • Solo i maschi possono partecipare allo studio. Le femmine non sono ammesse.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
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Farmaci in studio

Fitusiran è un farmaco studiato per il trattamento dell'emofilia A o B. Questo farmaco è progettato per aiutare a gestire i sintomi dell'emofilia, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente. Fitusiran agisce riducendo l'attività di una proteina nel corpo che normalmente inibisce la coagulazione del sangue, aiutando così a prevenire sanguinamenti eccessivi. Questo studio clinico si concentra sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine di fitusiran nei pazienti con emofilia, sia che abbiano o meno anticorpi inibitori contro il Fattore VIII o IX.

Che cosa si sa già del trattamento

Fitusiran – Fitusiran è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'emofilia A e B. È progettato per migliorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine nei pazienti con o senza anticorpi inibitori del Fattore VIII o IX. Il suo meccanismo d'azione si basa sulla riduzione della produzione di antitrombina, una proteina che inibisce la coagulazione del sangue, aumentando così la capacità del corpo di formare coaguli e ridurre il rischio di sanguinamento. Fitusiran appartiene alla classe dei farmaci noti come agenti di silenziamento genico.

Malattie studiate

  • Emofilia A

    È una malattia genetica che causa un difetto nella coagulazione del sangue a causa della carenza del fattore VIII. Le persone affette possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I sintomi possono variare da lievi a gravi, a seconda del livello di carenza del fattore VIII. Gli episodi di sanguinamento possono verificarsi senza una causa apparente o a seguito di traumi minori. La malattia è ereditaria e colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine sono generalmente portatrici. La gestione della condizione richiede attenzione per prevenire complicazioni emorragiche.

  • Emofilia B

    È una malattia ereditaria caratterizzata da una carenza del fattore IX della coagulazione del sangue. Questa condizione porta a sanguinamenti prolungati o spontanei, simili a quelli dell'emofilia A, ma causati dalla mancanza di un diverso fattore di coagulazione. I sintomi includono emorragie articolari, muscolari e interne, che possono verificarsi anche dopo lievi traumi. La gravità dei sintomi dipende dal livello di carenza del fattore IX. Come l'emofilia A, colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine sono solitamente portatrici. La gestione della malattia richiede un monitoraggio costante per evitare episodi di sanguinamento.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-508884-59-00Codice del protocolloLTE15174Partecipanti previsti281 personePromotoreGenzyme Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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