In breve
S233107 è una sostanza sperimentale studiata per l'atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), una rara condizione neurologica ereditaria. Il programma di ricerca clinica comprende uno studio di Fase 1/2 completato che ha arruolato 62 partecipanti e ha testato la sicurezza e la tollerabilità di dosi intratecali multiple di S233107 rispetto al placebo.
Punti chiave
- S233107 è una sostanza sperimentale somministrata tramite iniezione intratecale, studiata nell'atassia spinocerebellare di tipo 3.
- L'unico studio registrato è uno studio di Fase 1/2 first-in-human con 62 partecipanti.
- Il disegno dello studio era randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, seguito da un'estensione in aperto.
- L'obiettivo principale era la sicurezza e la tollerabilità di dosi intratecali ascendenti multiple.
- Lo stato dello studio è completato.
Che cos'è S233107?
S233107 è una sostanza sperimentale che non è stata autorizzata come medicinale. I registri disponibili la descrivono solo come un prodotto farmaceutico somministrato tramite iniezione intratecale, cioè iniettato nel liquido che circonda il midollo spinale. La sostanza è studiata in persone con atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), una rara condizione ereditaria che compromette la coordinazione e l'equilibrio.
Come agisce S233107?
I dati del registro e le fonti supplementari non descrivono il bersaglio molecolare né il meccanismo d'azione di S233107. Il registro dello studio indica solo che la sostanza è somministrata per via intratecale come soluzione iniettabile. Poiché nessuna fonte spiega come S233107 agisca nell'organismo, questa sezione non può essere compilata con informazioni specifiche.
Per quali condizioni è usata o studiata?
- Atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3) – nota anche come malattia di Machado-Joseph, è una rara malattia ereditaria che causa problemi progressivi di coordinazione, equilibrio, linguaggio e movimenti oculari. È l'unica condizione elencata nello studio registrato per S233107.
Come viene somministrato S233107?
Nello studio registrato, S233107 è stato somministrato come soluzione iniettabile per via intratecale, cioè iniettato direttamente nel liquido cerebrospinale attorno al midollo spinale. Sono stati usati due dosaggi: 15 mg/mL e 4 mg/mL. Lo studio prevedeva somministrazioni intratecali multiple.
Cosa mostrano gli studi clinici?
È registrato uno studio clinico su S233107. Si tratta di uno studio di Fase 1/2, first-in-human, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha arruolato 62 partecipanti con atassia spinocerebellare di tipo 3. Lo studio era composto da due parti: la Parte 1 confrontava dosi intratecali ascendenti multiple di S233107 con il placebo, e la Parte 2 era un'estensione in aperto in cui tutti i partecipanti ricevevano S233107. Lo studio risulta completato.
Gli esiti primari misurati erano l'incidenza e la gravità degli eventi avversi e l'incidenza di anomalie nell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni, negli esami di laboratorio su sangue e liquido cerebrospinale (LCS), nei segni vitali, nel peso e nel rischio di suicidio. Lo studio non elencava endpoint di efficacia come i cambiamenti nei sintomi dell'atassia.
Lo studio ha arruolato adulti con atassia spinocerebellare di tipo 3. Il registro non fornisce ulteriori dettagli sui criteri di inclusione o esclusione specifici. Lo studio era first-in-human, cioè era la prima volta che S233107 veniva somministrato a persone.
Quali effetti collaterali sono noti?
Lo studio registrato ha misurato l'incidenza e la gravità degli eventi avversi come esito primario, ma il registro non riporta i risultati di tale misurazione. Anche la fonte supplementare non fornisce un elenco di effetti collaterali. Pertanto, dai dati disponibili non è possibile descrivere effetti collaterali specifici di S233107.