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WVE-006: Un Nuovo Promettente Trattamento per il Deficit di Alfa-1 Antitripsina

WVE-006, un innovativo oligonucleotide per l’editing dell’RNA, è attualmente oggetto di studi clinici per il trattamento del Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di WVE-006 sia in partecipanti sani che in soggetti affetti da AATD. La ricerca fa parte del programma clinico RestorAATion, che comprende due studi principali: RestorAATion-1 e RestorAATion-2. Questi studi forniranno preziose informazioni sul potenziale di WVE-006 come opzione terapeutica per i pazienti affetti da AATD.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è WVE-006?

    WVE-006 è un nuovo farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il trattamento del Deficit di Alfa-1 Antitripsina (DAAT). È classificato come oligonucleotide per l’editing dell’RNA, un tipo di farmaco che agisce modificando le informazioni genetiche nel corpo[1][2]. Questo approccio innovativo mira ad affrontare la causa sottostante del DAAT a livello genetico.

    Quale condizione tratta WVE-006?

    WVE-006 è specificamente progettato per trattare il Deficit di Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Si tratta di un raro disturbo genetico che colpisce i polmoni e il fegato. Nel DAAT, il corpo non produce abbastanza di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina, che protegge i polmoni e altri organi dai danni. Questa carenza può portare a gravi problemi polmonari, come l’enfisema, e malattie epatiche[1][2].

    Come funziona WVE-006?

    Come oligonucleotide per l’editing dell’RNA, WVE-006 agisce a livello genetico. È progettato per modificare l’RNA (una molecola simile al DNA) nelle cellule del corpo. Nel caso del DAAT, WVE-006 mira a correggere le informazioni genetiche che portano alla produzione della proteina alfa-1 antitripsina difettosa. Così facendo, potrebbe aiutare ad aumentare i livelli di alfa-1 antitripsina funzionale nel corpo, potenzialmente alleviando i sintomi e le complicazioni del DAAT[1][2].

    Studi Clinici Attuali

    WVE-006 è attualmente oggetto di due principali studi clinici:

    1. RestorAATion-1 (NCT06186492): Questo è uno studio di Fase 1 che coinvolge partecipanti sani. Mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo) di WVE-006. Questo studio include sia dosi singole che multiple del farmaco[1].
    2. RestorAATion-2 (NCT06405633): Questo è uno studio di Fase 1b/2a che coinvolge partecipanti con DAAT che hanno una specifica variante genetica (Pi*ZZ). Esamina anche la sicurezza e la tollerabilità, ma in più analizza come il farmaco influisce sul corpo (farmacodinamica) nelle persone con DAAT[2].

    Questi studi sono passi cruciali per comprendere come WVE-006 funziona nel corpo umano e determinare il suo potenziale come trattamento per il DAAT.

    Sicurezza ed Efficacia

    L’obiettivo principale di entrambi gli studi clinici attuali è valutare la sicurezza di WVE-006. I ricercatori stanno monitorando attentamente la proporzione di partecipanti che sperimentano eventi avversi (effetti collaterali) durante gli studi[1][2]. Queste informazioni sono cruciali per determinare il profilo di sicurezza del farmaco e identificare potenziali rischi.

    In termini di efficacia, lo studio RestorAATion-2 sta specificamente esaminando i cambiamenti nei livelli della proteina M-AAT sierica (una forma di alfa-1 antitripsina) nei partecipanti con DAAT. Questo aiuterà a determinare se WVE-006 è efficace nell’aumentare i livelli di alfa-1 antitripsina funzionale nel corpo[2].

    Come viene somministrato WVE-006?

    Sebbene il metodo esatto di somministrazione non sia specificato nelle informazioni sugli studi clinici, gli oligonucleotidi per l’editing dell’RNA sono tipicamente somministrati tramite iniezione o infusione. Gli studi stanno testando varie dosi di WVE-006, incluse dosi singole e multiple nel tempo[1][2]. Il regime di dosaggio ottimale sarà determinato in base ai risultati di questi studi.

    Prospettive Future

    WVE-006 rappresenta un approccio potenzialmente rivoluzionario per il trattamento del DAAT. Se avrà successo, potrebbe offrire una nuova opzione di trattamento che affronta la causa principale della malattia a livello genetico. Tuttavia, è importante notare che il farmaco è ancora nelle prime fasi di sperimentazione clinica. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e il profilo di sicurezza[1][2].

    I risultati degli studi clinici in corso saranno cruciali per determinare il futuro di WVE-006 come potenziale trattamento per il DAAT. Se questi studi mostreranno risultati promettenti, potrebbero essere condotti ulteriori studi per continuare a valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in gruppi più ampi di pazienti.

    Aspetto RestorAATion-1 (NCT06186492) RestorAATion-2 (NCT06405633)
    Fase dello Studio Fase 1 Fase 1b/2a
    Partecipanti Partecipanti sani Partecipanti con AATD (genotipo Pi*ZZ)
    Disegno dello Studio Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo In aperto
    Regimi di Dosaggio Dose Singola Crescente (SAD) e Dose Multipla Dose Singola Crescente (SAD) e Dose Multipla Crescente (MAD)
    Esito Primario Proporzione di partecipanti con eventi avversi Proporzione di partecipanti con eventi avversi
    Esiti Secondari Chiave Farmacocinetica (AUClast, Cmax) Variazioni dei livelli sierici della proteina M-AAT, Farmacocinetica (AUClast, Cmax)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è WVE-006? WVE-006 è un oligonucleotide per l’editing dell’RNA studiato come potenziale trattamento per il Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD). È progettato per modificare l’RNA al fine di correggere potenzialmente il difetto genetico associato all’AATD.
    • Qual è lo scopo dello studio RestorAATion-1? Lo studio RestorAATion-1 è uno studio di Fase 1 che mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di WVE-006 in partecipanti sani. Include fasi con dose singola crescente (SAD) e dosi multiple.
    • Chi può partecipare allo studio RestorAATion-2? Lo studio RestorAATion-2 è progettato per partecipanti con Deficit di Alfa-1 Antitripsina che hanno il genotipo Pi*ZZ. Questo è uno studio di Fase 1b/2a per valutare WVE-006 nelle persone affette dalla condizione.
    • Quali sono i principali risultati misurati in questi studi? Il risultato primario in entrambi gli studi è la proporzione di partecipanti che manifestano eventi avversi. I risultati secondari includono cambiamenti nei livelli sierici della proteina M-AAT e misure farmacocinetiche come l’area sotto la curva della concentrazione plasmatica nel tempo (AUClast) e la concentrazione massima nel plasma (Cmax).
    • Come viene somministrato WVE-006 in questi studi? Sebbene il metodo esatto di somministrazione non sia specificato nelle informazioni fornite, WVE-006 viene testato in varie dosi. Entrambi gli studi includono fasi di dose singola crescente (SAD) e dose multipla crescente (MAD) per determinare il regime di dosaggio più efficace e sicuro.

    Studi in corso con Wve-006

    • Data di inizio: 2025-01-06

      Studio sulla sicurezza e tollerabilità di WVE-006 in pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina Pi*ZZ

      Reclutamento

      2 1 1

      La ricerca si concentra su una condizione chiamata deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), una malattia genetica che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato WVE-006, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco è un tipo di oligonucleotide, una piccola molecola di acido nucleico progettata per agire…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Finlandia Germania

    Glossario

    • Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD): Un disturbo genetico che può portare a malattie polmonari ed epatiche, causato dalla mancanza di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina nel sangue.
    • RNA editing oligonucleotide: Un tipo di molecola progettata per modificare l'RNA, potenzialmente correggendo difetti genetici a livello dell'RNA.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Single Ascending Dose (SAD): Un disegno di studio in cui i partecipanti ricevono una singola dose del farmaco, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo di partecipanti.
    • Multiple Ascending Doses (MAD): Un disegno di studio in cui i partecipanti ricevono dosi multiple del farmaco nel tempo, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo di partecipanti.
    • Area under the plasma concentration time curve (AUClast): Una misura dell'esposizione totale a un farmaco nel tempo, utilizzata per valutare quanto farmaco è presente nel corpo.
    • Maximum concentration (Cmax): La più alta concentrazione di un farmaco osservata nel sangue dopo la somministrazione.
    • M-AAT protein: La forma mutante della proteina Alfa-1 Antitripsina trovata nelle persone con AATD.
    • Pi*ZZ genotype: Una specifica variazione genetica associata alla Deficit di Alfa-1 Antitripsina severa.
    • Open-label study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.