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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di WVE-006 in pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina Pi*ZZ

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), una malattia genetica che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato WVE-006, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco è un tipo di oligonucleotide, una piccola molecola di acido nucleico progettata per agire a livello genetico.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di WVE-006 nei partecipanti con AATD di tipo Pi*ZZ, una forma specifica della malattia. I partecipanti riceveranno dosi singole e multiple del farmaco per osservare come il corpo reagisce e assorbe il trattamento. Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di una proteina nel sangue chiamata M-AAT.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà persone che hanno confermato la presenza della mutazione genetica Pi*ZZ. I partecipanti devono essere non fumatori da almeno un anno e possono avere una malattia polmonare o epatica lieve o moderata causata dall'AATD. L'obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene accolto nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi genetica di deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) Pi*ZZ e l'assenza di fumo per almeno un anno.

    Viene effettuata una valutazione medica per confermare la salute generale o la presenza di malattie polmonari o epatiche indotte da AATD di grado lieve o moderato.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di dosi singole ascendenti

    Il partecipante riceve una iniezione sottocutanea di WVE-006, una soluzione per iniezione, in dosi singole ascendenti.

    L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, monitorando eventuali effetti avversi e misurando i livelli di proteina M-AAT nel siero.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di dosi multiple ascendenti

    Il partecipante riceve iniezioni sottocutanee di WVE-006 in dosi multiple ascendenti.

    Durante questa fase, vengono monitorati i cambiamenti nei livelli di proteina M-AAT nel siero e la concentrazione massima del farmaco nel plasma.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il partecipante viene monitorato per la presenza di eventi avversi e per valutare la risposta al trattamento.

    Vengono effettuate analisi per determinare l'area sotto la curva di concentrazione plasmatica del farmaco nel tempo, sia per le dosi singole che per quelle multiple.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025.

    I risultati finali includeranno la valutazione della sicurezza e dell'efficacia del WVE-006 nei partecipanti con AATD Pi*ZZ.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere in buona salute secondo la valutazione del medico, oppure avere una malattia polmonare lieve o moderata causata da deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) con una funzione polmonare (FEV1) pari o superiore al 50% e/o una malattia epatica lieve e stabile causata da AATD con un punteggio FibroScan pari o inferiore a F2 (pari o inferiore a 10 kPa). Il FEV1 è un test che misura quanto aria si può espirare in un secondo.
  • Avere un test genetico che conferma la presenza del genotipo Pi*ZZ, che è una specifica variazione genetica associata al deficit di alfa-1 antitripsina.
  • Non essere fumatore da almeno 1 anno prima della fase di screening.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la deficienza di alfa-1 antitripsina (AATD). Questa è una condizione genetica che può influenzare i polmoni e il fegato.
  • Non possono partecipare persone che non hanno il genotipo Pi*ZZ. Questo è un tipo specifico di AATD.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti incapaci di dare il consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

WVE-006 è un farmaco sperimentale studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti con una condizione genetica chiamata AATD Pi*ZZ. Questo farmaco è somministrato in dosi singole e multiple per capire come il corpo lo assorbe e lo utilizza, e per osservare i suoi effetti sul corpo. L'obiettivo principale è assicurarsi che il farmaco sia sicuro e ben tollerato dai partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

WVE-006 – Questo farmaco è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per trattare la carenza di alfa-1 antitripsina (AATD). Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con AATD Pi*ZZ. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento dei livelli di alfa-1 antitripsina nel sangue. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione della produzione di alfa-1 antitripsina per compensare la carenza. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori genetici.

Malattie studiate

Deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) – È una condizione genetica in cui il corpo produce una quantità insufficiente di alfa-1 antitripsina, una proteina che protegge i polmoni e il fegato dai danni. Senza abbastanza di questa proteina, i polmoni possono subire danni progressivi, portando a problemi respiratori come l'enfisema. Anche il fegato può essere colpito, con un accumulo di proteine anomale che può causare danni epatici. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono difficoltà respiratorie, tosse persistente e ittero. La progressione della malattia può essere influenzata da fattori ambientali come il fumo. È considerata una malattia rara e può essere diagnosticata attraverso test genetici e misurazioni dei livelli di proteina nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-511981-36-00Codice del protocolloWVE-006-002Partecipanti previsti29 personePromotoreWave Life Sciences Ireland Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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