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Studio sull'uso di tildacerfont per ridurre i glucocorticoidi in adulti con iperplasia surrenalica congenita classica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni importanti per il corpo. Le persone con questa condizione spesso devono assumere dosi elevate di farmaci chiamati glucocorticoidi per gestire i sintomi. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato tildacerfont nel ridurre l'uso di glucocorticoidi in adulti con questa malattia.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno tildacerfont o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere se il farmaco può ridurre la quantità di glucocorticoidi necessaria per gestire la loro condizione. Oltre a tildacerfont, i partecipanti potrebbero continuare a prendere altri farmaci come prednisolone e Idrocortisone, che sono tipi di glucocorticoidi.

Lo scopo principale dello studio è osservare il cambiamento nella dose di glucocorticoidi necessaria per i partecipanti. Si valuteranno anche altri aspetti, come il miglioramento di fattori di rischio cardiovascolare. Questo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il tildacerfont o il placebo, per garantire risultati più affidabili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di tildacerfont in forma di compresse per uso orale. Questo farmaco è progettato per ridurre l'uso di glucocorticoidi in soggetti adulti con iperplasia surrenalica congenita classica.

    La dose e la frequenza di somministrazione di tildacerfont saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate al paziente.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento in doppio cieco

    Durante un periodo di 24 settimane, il paziente riceverà il trattamento in modalità 'doppio cieco', il che significa che né il paziente né i ricercatori sapranno se il paziente sta ricevendo tildacerfont o un placebo.

    L'obiettivo principale è valutare il cambiamento assoluto nella dose di glucocorticoidi, misurata in equivalenti di idrocortisone, alla settimana 24.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante il periodo di trattamento, il paziente sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco.

    Saranno effettuate valutazioni per misurare la dose di glucocorticoidi e altri parametri clinici rilevanti.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Alla fine delle 24 settimane, il trattamento in doppio cieco terminerà.

    Verranno effettuate valutazioni finali per determinare l'efficacia del trattamento e qualsiasi cambiamento nei fattori di rischio cardiovascolare.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un uomo o una donna di almeno 18 anni al momento della selezione.
  • Avere una diagnosi documentata di iperplasia surrenalica congenita classica a causa di una carenza di 21-idrossilasi, basata su una mutazione genetica nel gene CYP21A2 e/o livelli elevati di 17-idrossiprogesterone. Attualmente essere in trattamento con farmaci come idrocortisone, acetato di idrocortisone, prednisone, prednisolone, metilprednisolone o desametasone.
  • Avere livelli di androstenedione compresi tra il limite inferiore di rilevazione e 2,5 volte il limite superiore della norma al momento della selezione, misurati prima di una dose mattutina di glucocorticoidi.
  • Essere in trattamento con una dose stabile e superiore al normale di glucocorticoidi da almeno 1 mese prima della selezione.
  • Per i soggetti con la forma di iperplasia surrenalica congenita con perdita di sali, essere in trattamento con una dose stabile di mineralcorticoidi da almeno 1 mese prima della selezione.
  • Accettare di seguire le linee guida sulla contraccezione. I soggetti maschi devono anche accettare di non donare sperma durante il periodo di trattamento e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Essere in grado di comprendere tutte le procedure dello studio e i rischi coinvolti e fornire il consenso informato scritto, indicando la volontà di rispettare tutti gli aspetti del protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Iperplasia Surrenalica Congenita Classica. Questa è una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

Tildacerfont: Questo farmaco è studiato per il suo potenziale nel ridurre l'uso di glucocorticoidi in adulti con iperplasia surrenalica congenita classica. L'obiettivo è di diminuire la necessità di dosi elevate di glucocorticoidi, che sono spesso utilizzati per gestire questa condizione. Tildacerfont agisce modulando specifici recettori nel corpo, con l'intento di migliorare il controllo della malattia e ridurre gli effetti collaterali associati all'uso prolungato di glucocorticoidi.

Che cosa si sa già del trattamento

Tildacerfont – Tildacerfont è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua capacità di ridurre l'uso di glucocorticoidi in eccesso nei pazienti adulti affetti da questa condizione. Tildacerfont agisce a livello molecolare modulando i recettori coinvolti nella produzione di ormoni surrenalici, contribuendo a bilanciare i livelli ormonali. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dei recettori ormonali.

Malattie studiate

Iperplasia Surrenalica Congenita Classica – È una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni come il cortisolo e l'aldosterone. In questa condizione, le ghiandole surrenali non producono abbastanza di questi ormoni, portando a un eccesso di androgeni, che sono ormoni maschili. Questo squilibrio ormonale può causare una varietà di sintomi, tra cui crescita accelerata, pubertà precoce e caratteristiche fisiche maschili nelle femmine. La malattia è presente dalla nascita e può variare in gravità. I sintomi possono includere anche problemi di crescita e sviluppo, oltre a difficoltà nel mantenere l'equilibrio dei sali minerali nel corpo. La gestione della condizione richiede un monitoraggio continuo per mantenere i livelli ormonali equilibrati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-503771-13-00Codice del protocolloSPR001-204Partecipanti previsti90 personePromotoreSpruce Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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