Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
Centro verificato
Firenze, Italia
Non in reclutamentoDeficit di fattore VIIIMalattia rara
Studio di 24 mesi sull'attività fisica e la salute articolare in pazienti con emofilia A grave trattati con efanesoctocog alfa
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio clinico si concentra su persone con emofilia A grave, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efanesoctocog alfa, noto anche con il codice BIVV001. Questo farmaco è una polvere che viene sciolta in una soluzione e somministrata tramite iniezione endovenosa. L'obiettivo principale dello studio è osservare come l'attività fisica e la salute delle articolazioni cambiano nel tempo quando i pazienti ricevono questo trattamento una volta alla settimana per un periodo di 24 mesi.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con efanesoctocog alfa e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella loro attività fisica e nella salute delle articolazioni. Saranno utilizzati strumenti come tracker di attività per registrare i movimenti quotidiani e valutare il benessere fisico. Lo studio mira a comprendere meglio come questo trattamento possa influenzare la vita quotidiana delle persone con emofilia A, in particolare in termini di riduzione dei sanguinamenti e miglioramento della qualità della vita.
Lo studio durerà complessivamente 24 mesi e coinvolgerà pazienti di età pari o superiore a 12 anni. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per monitorare la loro risposta al trattamento e per raccogliere dati sulla loro attività fisica e sulla salute delle articolazioni. Questo aiuterà a determinare l'efficacia e la sicurezza del farmaco efanesoctocog alfa nel trattamento dell'emofilia A grave.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
12 criteri
- Il paziente deve avere almeno 12 anni al momento della firma del consenso informato.
- Deve essere in grado e disposto a somministrare efanesoctocog alfa per via endovenosa a casa.
- Le pazienti di sesso femminile possono partecipare se non sono in gravidanza o allattamento. Devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante il periodo di intervento fino alla visita di follow-up di sicurezza. Devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening.
- Deve essere fornito un consenso informato firmato e datato dal paziente o dal rappresentante legale per i pazienti minorenni. Deve essere ottenuto il consenso dai pazienti pediatrici secondo la legislazione locale.
- Il paziente deve essere di sesso maschile o femminile con una diagnosi di emofilia A grave, definita come attività del fattore VIII endogeno inferiore a 1 IU/dL.
- Deve aver ricevuto un trattamento precedente per l'emofilia A con qualsiasi fattore VIII ricombinante o derivato dal plasma per almeno 150 giorni di esposizione.
- Deve aver ricevuto un trattamento profilattico per almeno 12 mesi con qualsiasi fattore VIII commercializzato e/o emicizumab prima dell'iscrizione. La profilassi con emicizumab deve essere interrotta almeno 26 settimane prima dell'iscrizione per consentire un periodo di washout.
- Deve avere dati documentati di trattamento profilattico per 12 mesi e dati sugli episodi di sanguinamento per 6 mesi prima della visita iniziale.
- Il conteggio delle piastrine deve essere di almeno 100.000 cellule/µL al momento dello screening.
- Se il paziente è noto per essere positivo agli anticorpi HIV, deve avere un conteggio dei linfociti CD4 superiore a 200 cellule/mm3 e una carica virale inferiore a 400 copie/mL.
- Deve essere disposto e in grado di completare l'addestramento sull'uso del dispositivo elettronico di raccolta dati dello studio e di utilizzarlo sul proprio smartphone o tablet durante lo studio.
- Deve essere disposto e in grado di utilizzare il tracker di attività (fitbit) fornito dallo sponsor per misurare l'attività fisica e la frequenza cardiaca.
Chi non può partecipare allo studio?
4 criteri
- Se hai una condizione medica diversa da Emofilia A, non puoi partecipare. L'emofilia A è un disturbo della coagulazione del sangue.
- Se non rientri nella fascia di età richiesta, non puoi partecipare. Le fasce di età incluse sono dai 2 ai 4 anni.
- Se non sei disposto a seguire il trattamento profilattico settimanale con efanesoctocog alfa, non puoi partecipare. Questo è un farmaco usato per prevenire i sanguinamenti.
- Se appartieni a una popolazione vulnerabile che richiede protezioni speciali, potresti non essere idoneo. Le popolazioni vulnerabili includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Efanesoctocog alfa è un farmaco utilizzato per il trattamento della emofilia A grave. Questo farmaco è una proteina di fusione che combina il fattore di coagulazione VIII con il fattore di von Willebrand e una componente XTEN. Viene somministrato per via endovenosa una volta alla settimana per aiutare a prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti. L'obiettivo del trattamento è migliorare l'attività fisica e la salute delle articolazioni nei pazienti trattati.
Che cosa si sa già del trattamento
Efanesoctocog alfa – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico di fase 3b. È utilizzato principalmente per il trattamento della emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente. Efanesoctocog alfa agisce come una proteina di fusione che include il fattore di coagulazione VIII, il fattore di von Willebrand e XTEN, aiutando a migliorare la coagulazione del sangue. Appartiene alla classe farmacologica dei fattori di coagulazione ricombinanti.
Malattie studiate
Emofilia A – L'emofilia A è una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue, che porta a problemi di sanguinamento. Le persone affette possono sperimentare sanguinamenti spontanei o prolungati, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. Questi episodi di sanguinamento possono causare dolore e danni articolari nel tempo. La gravità della malattia varia a seconda del livello di carenza del fattore VIII. I sintomi possono manifestarsi già nell'infanzia, con lividi facili e sanguinamenti prolungati dopo lesioni o interventi chirurgici. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-500275-31-00Codice del protocolloSobi.BIVV001-001Partecipanti previsti90 personePromotoreSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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- Malattia:Deficit di fattore VIIISinovite
- Principi attivi:Efanesoctocog Alfa
Paesi:
Austria
Austria- Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:Efanesoctocog Alfa
- Promotore:GWT-Tud GmbH
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- Malattia:Deficit di fattore VIII
- Principi attivi:EmicizumabRO7589655
Paesi:Austria
Austria- Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:Emicizumab
- Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG
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- Malattia:Deficit di fattore VIII
- Principi attivi:RO7589655Simoctocog Alfa
Paesi:Austria
Austria- Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:RO7589655
- Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG
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Farmaco in studioSenza placebo
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- Malattia:Deficit di fattore VIIIDeficit di fattore IX
- Principi attivi:Fidanacogene ElaparvovecGiroctocogene Fitelparvovec
Paesi:
Francia
Francia- Partecipanti:18–64 anni
- Principi attivi:Fidanacogene Elaparvovec
- Promotore:Pfizer Inc.
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Farmaco autorizzatoSenza placebo
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Farmaco autorizzatoSenza placebo
- Malattia:Deficit di fattore VIII
- Principi attivi:EmicizumabSimoctocog Alfa+5
Paesi:
Bulgaria
Bulgaria- Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:Emicizumab
- Promotore:Emory University
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Farmaco autorizzatoSenza placebo
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- Malattia:Deficit di fattore VIII
- Principi attivi:Efanesoctocog Alfa
Paesi:Bulgaria
Bulgaria- Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:Efanesoctocog Alfa
- Promotore:Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)