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Studio sull'efficacia di fitusiran per prevenire episodi di sanguinamento in maschi con emofilia grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda l'Emofilia, una malattia in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Si concentra su due tipi di emofilia: A e B, che sono forme gravi della malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato fitusiran, somministrato tramite iniezione sotto la pelle. L'obiettivo principale dello studio è capire quanto spesso si verificano episodi di sanguinamento nei partecipanti che ricevono il trattamento con fitusiran.

Oltre a fitusiran, lo studio coinvolge anche altri trattamenti come eptacog alfa (attivato), albutrepenonacog alfa, fattore VIII bypassante, antitrombina III e damoctocog alfa pegol, somministrati tramite iniezione endovenosa. Questi trattamenti sono utilizzati per confrontare l'efficacia e la sicurezza del fitusiran. Lo studio è progettato per includere partecipanti maschi di età pari o superiore a 12 anni con emofilia grave, con o senza anticorpi inibitori contro i fattori VIII o IX.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con fitusiran per un periodo massimo di 36 mesi. L'efficacia del trattamento sarà valutata in base alla frequenza degli episodi di sanguinamento trattati. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la gestione dell'emofilia e ridurre gli episodi di sanguinamento nei pazienti affetti da questa condizione. Il termine previsto per lo studio è marzo 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene confermata la diagnosi di emofilia grave di tipo A o B attraverso misurazioni di laboratorio o documentazione medica.

  2. Passaggio 2

    Screening

    Durante questa fase, vengono raccolti dati medici per confermare l'idoneità del paziente allo studio.

    Il paziente deve avere avuto almeno 4 episodi di sanguinamento nei 6 mesi precedenti che richiedevano trattamento.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con fitusiran

    Il paziente inizia il trattamento con fitusiran, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    L'obiettivo principale è ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento trattati.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la frequenza degli episodi di sanguinamento e la risposta al trattamento.

    Vengono raccolti dati sulla qualità della vita e sulla salute fisica del paziente.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei risultati del trattamento.

    I dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del fitusiran.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Avere una diagnosi di emofilia congenita grave di tipo A o B. Questo significa che il livello di un fattore della coagulazione nel sangue, chiamato FVIII o FIX, è molto basso (meno dell'1% o al massimo il 2%).
  • Se attualmente non si sta seguendo una terapia preventiva (profilassi) e si utilizza un trattamento su richiesta: aver avuto almeno 4 episodi di sanguinamento che hanno richiesto un trattamento specifico negli ultimi 6 mesi.
  • Essere disposti e in grado di seguire i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto. Se il partecipante è minorenne, è necessario anche il consenso dei genitori o tutori, secondo le leggi locali e nazionali.
  • Essere di sesso maschile.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la emofilia. L'emofilia è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, causando sanguinamenti prolungati.
  • Non possono partecipare persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono da 2 a 4, che corrispondono a bambini e adolescenti.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. I gruppi vulnerabili possono includere persone con condizioni di salute particolari o che necessitano di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Fitusiran è un farmaco sperimentale utilizzato per la profilassi nei partecipanti maschi con emofilia A o B grave, con o senza anticorpi inibitori al fattore VIII o IX. L'obiettivo principale del trattamento con fitusiran è ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento trattati.

Che cosa si sa già del trattamento

Fitusiran – Fitusiran è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della emofilia A o B grave, con o senza anticorpi inibitori contro il fattore VIII o IX. Il suo meccanismo d'azione si basa sulla riduzione della produzione di antitrombina, una proteina che inibisce la coagulazione del sangue, aumentando così la capacità del corpo di formare coaguli e ridurre gli episodi di sanguinamento. Fitusiran appartiene alla classe dei farmaci noti come agenti di riduzione dell'antitrombina.

Malattie studiate

Emofilia – L'emofilia è una malattia genetica che colpisce la capacità del sangue di coagulare correttamente. Le persone affette da emofilia tendono a sanguinare più facilmente e per periodi più lunghi rispetto a chi non ha la malattia. Questo può portare a sanguinamenti spontanei o prolungati dopo lesioni o interventi chirurgici. I sanguinamenti possono verificarsi anche all'interno delle articolazioni e dei muscoli, causando dolore e gonfiore. La gravità dell'emofilia varia da persona a persona, a seconda del livello di fattore di coagulazione nel sangue. La malattia è più comune nei maschi e viene trasmessa geneticamente attraverso il cromosoma X.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-500221-33-01Codice del protocolloEFC17574 (ATLAS-NEO)Partecipanti previsti75 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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