Lo studio riguarda l’Emofilia, una malattia in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Si concentra su due tipi di emofilia: A e B, che sono forme gravi della malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato fitusiran, somministrato tramite iniezione sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio è capire quanto spesso si verificano episodi di sanguinamento nei partecipanti che ricevono il trattamento con fitusiran.

Oltre a fitusiran, lo studio coinvolge anche altri trattamenti come eptacog alfa (attivato), albutrepenonacog alfa, fattore VIII bypassante, antitrombina III e damoctocog alfa pegol, somministrati tramite iniezione endovenosa. Questi trattamenti sono utilizzati per confrontare l’efficacia e la sicurezza del fitusiran. Lo studio è progettato per includere partecipanti maschi di età pari o superiore a 12 anni con emofilia grave, con o senza anticorpi inibitori contro i fattori VIII o IX.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con fitusiran per un periodo massimo di 36 mesi. L’efficacia del trattamento sarà valutata in base alla frequenza degli episodi di sanguinamento trattati. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la gestione dell’emofilia e ridurre gli episodi di sanguinamento nei pazienti affetti da questa condizione. Il termine previsto per lo studio è marzo 2028.