Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza ed efficacia di somapacitan nei bambini con bassa statura dovuta a sindrome di Noonan, sindrome di Turner, piccola età gestazionale o statura bassa idiopatica

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su bambini con problemi di crescita, in particolare quelli con Sindrome di Noonan, Sindrome di Turner, nati piccoli per l'età gestazionale o con bassa statura idiopatica. Queste condizioni possono influenzare la crescita normale dei bambini. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato somapacitan, somministrato come soluzione per iniezione una volta alla settimana. Somapacitan è un tipo di proteina che aiuta a stimolare la crescita.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro e efficace somapacitan nei bambini che hanno bisogno di aiuto per crescere. I partecipanti possono essere bambini che non hanno mai ricevuto trattamenti con ormoni della crescita o che li hanno già ricevuti. Durante lo studio, i bambini riceveranno iniezioni settimanali di somapacitan e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla loro crescita.

Lo studio durerà diversi anni, con un monitoraggio iniziale delle reazioni avverse fino a 26 settimane e un'osservazione continua fino a 156 settimane. I ricercatori valuteranno anche come il farmaco influisce sulla velocità di crescita e su altri indicatori di crescita. L'obiettivo è capire se somapacitan può essere un trattamento sicuro ed efficace per migliorare la crescita nei bambini con queste condizioni specifiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di somapacitan, un farmaco in soluzione per iniezione.

    Il farmaco viene somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento con somapacitan continua per un periodo di 26 settimane iniziali.

    Durante questo periodo, vengono monitorati gli eventi avversi e la crescita in altezza.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Viene valutato il numero di eventi avversi da settimana 0 a settimana 26.

    Si monitora anche il numero di eventi avversi potenzialmente correlati al somapacitan.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    La velocità di crescita in altezza viene misurata da settimana 0 a settimana 26.

    Vengono valutati i cambiamenti nell'altezza e nei livelli di IGF-1 e IGFBP-3.

  5. Passaggio 5

    Prosecuzione del monitoraggio

    Il monitoraggio degli eventi avversi continua fino alla settimana 156.

    L'analisi della concentrazione media settimanale di somapacitan viene effettuata fino alla settimana 26.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • I bambini devono essere nati piccoli per l'età gestazionale. Questo significa che alla nascita erano più piccoli rispetto alla media per il tempo trascorso nel grembo materno.
  • Per le bambine con sindrome di Turner, devono avere un'età compresa tra un certo intervallo di anni al momento della selezione.
  • Per le bambine con sindrome di Turner, devono avere le epifisi aperte. Le epifisi sono le estremità delle ossa lunghe e "aperte" significa che le ossa stanno ancora crescendo.
  • I bambini devono avere una diagnosi di sindrome di Noonan secondo la pratica clinica locale.
  • Per i bambini con sindrome di Noonan, sia maschi che femmine, devono avere un'età compresa tra un certo intervallo di anni al momento della selezione.
  • Per i bambini con sindrome di Noonan, devono avere le epifisi aperte.
  • Per i bambini con statura bassa idiopatica, sia maschi che femmine, devono avere un'età compresa tra un certo intervallo di anni al momento della selezione.
  • Per i bambini con statura bassa idiopatica, devono avere le epifisi aperte.
  • Per i bambini nati piccoli per l'età gestazionale, sia maschi che femmine, devono avere un'età compresa tra un certo intervallo di anni al momento della selezione.
  • Per i bambini nati piccoli per l'età gestazionale, devono avere le epifisi aperte.
  • I bambini devono avere una diagnosi di sindrome di Turner secondo la pratica clinica locale.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Presenza di una malattia grave o cronica che potrebbe influenzare la crescita o la salute generale.
  • Uso di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Allergia o reazione avversa nota al farmaco in studio o a farmaci simili.
  • Partecipazione a un altro studio clinico che potrebbe interferire con questo studio.
  • Condizioni mediche che potrebbero rendere pericolosa la partecipazione allo studio.
  • Gravidanza o allattamento per le partecipanti di sesso femminile.
  • Qualsiasi altra condizione che, secondo il parere del medico, potrebbe rendere inadatta la partecipazione allo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Somapacitan: Somapacitan è un farmaco somministrato una volta alla settimana per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei bambini con bassa statura. Questo studio si concentra su bambini nati piccoli per l'età gestazionale o con sindrome di Turner, sindrome di Noonan o bassa statura idiopatica. Somapacitan è utilizzato per aiutare a stimolare la crescita nei bambini che potrebbero non rispondere adeguatamente ad altri trattamenti per la crescita.

Che cosa si sa già del trattamento

Somapacitan – Somapacitan è un farmaco somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana. Attualmente è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza ed efficacia nei bambini con bassa statura, inclusi quelli nati piccoli per l'età gestazionale, o affetti da sindrome di Turner, sindrome di Noonan o bassa statura idiopatica. Questo farmaco agisce stimolando la crescita attraverso il legame con i recettori dell'ormone della crescita, promuovendo così la sintesi proteica e la crescita ossea. Somapacitan è classificato come un agonista del recettore dell'ormone della crescita.

Malattie studiate

  • Sindrome di Noonan

    È una malattia genetica che causa anomalie nello sviluppo di varie parti del corpo. I sintomi possono includere caratteristiche facciali distintive, problemi cardiaci, bassa statura e difficoltà di apprendimento. La sindrome può variare notevolmente in gravità tra le persone colpite. Alcuni individui possono avere problemi di salute significativi, mentre altri possono avere sintomi più lievi. La condizione è presente dalla nascita e può essere diagnosticata in base ai segni clinici e alla storia familiare.

  • Sindrome di Turner

    È un disturbo genetico che colpisce le femmine, caratterizzato dalla mancanza totale o parziale di un cromosoma X. Le persone con questa sindrome possono avere una bassa statura, infertilità e problemi di sviluppo sessuale. Altri sintomi possono includere anomalie cardiache, problemi renali e difficoltà di apprendimento. La sindrome di Turner è presente dalla nascita e può essere identificata attraverso test genetici. La gravità dei sintomi può variare notevolmente tra le persone colpite.

  • Piccolo per età gestazionale

    Si riferisce a neonati che sono più piccoli del normale per la loro età gestazionale alla nascita. Questo può essere dovuto a vari fattori, tra cui problemi di salute della madre, problemi con la placenta o condizioni genetiche. I bambini nati piccoli per l'età gestazionale possono avere un rischio maggiore di complicazioni alla nascita e problemi di crescita. Tuttavia, molti di questi bambini recuperano la crescita nei primi anni di vita. È importante monitorare la crescita e lo sviluppo di questi bambini per garantire che raggiungano i loro potenziali di crescita.

  • Statura bassa idiopatica

    È una condizione in cui un bambino è significativamente più basso rispetto ai suoi coetanei senza una causa medica identificabile. La crescita rallentata può essere notata durante l'infanzia o l'adolescenza. Nonostante l'altezza ridotta, i bambini con statura bassa idiopatica generalmente non presentano altri problemi di salute. La condizione è spesso diagnosticata escludendo altre cause di bassa statura, come disturbi endocrini o genetici. La crescita e lo sviluppo devono essere monitorati per garantire che il bambino raggiunga il suo potenziale di crescita.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2022-501055-87-01Codice del protocolloNN8640-4469Partecipanti previsti44 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.