La ricerca riguarda una condizione chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, causando un’eccessiva produzione di ormoni nel sangue. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Tildacerfont, noto anche con il codice SPR001, nel ridurre i livelli di un ormone specifico chiamato androstenedione in adulti affetti da questa condizione.
Il trattamento prevede l’uso di Tildacerfont in forma di compresse, somministrato per un periodo massimo di 70 settimane. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno anche un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è osservare il cambiamento nei livelli di androstenedione dopo 12 settimane di trattamento. I partecipanti continueranno a ricevere il loro trattamento standard con Idrocortisone o altri farmaci simili durante lo studio.
Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il Tildacerfont o il placebo, per garantire risultati imparziali. I risultati aiuteranno a capire se Tildacerfont può essere un trattamento efficace per gestire i sintomi dell’Iperplasia Surrenalica Congenita Classica e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
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