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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Tildacerfont in Adulti con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una condizione chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, causando un'eccessiva produzione di ormoni nel sangue. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato tildacerfont, noto anche con il codice SPR001, nel ridurre i livelli di un ormone specifico chiamato androstenedione in adulti affetti da questa condizione.

Il trattamento prevede l'uso di tildacerfont in forma di compresse, somministrato per un periodo massimo di 70 settimane. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno anche un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. L'obiettivo principale è osservare il cambiamento nei livelli di androstenedione dopo 12 settimane di trattamento. I partecipanti continueranno a ricevere il loro trattamento standard con Idrocortisone o altri farmaci simili durante lo studio.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il tildacerfont o il placebo, per garantire risultati imparziali. I risultati aiuteranno a capire se tildacerfont può essere un trattamento efficace per gestire i sintomi dell'Iperplasia Surrenalica Congenita Classica e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di tildacerfont in forma di compresse per via orale.

    La durata complessiva del trattamento è di 70 settimane, suddivisa in tre fasi.

  2. Passaggio 2

    Fase 1 del trattamento

    Durante le prime 12 settimane, l'obiettivo principale è valutare l'efficacia di tildacerfont nel ridurre i livelli di androstenedione, un ormone nel sangue.

    La somministrazione del farmaco avviene quotidianamente, seguendo le indicazioni specifiche fornite dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    Alla settimana 18, viene effettuata una valutazione per misurare il cambiamento percentuale dei livelli di androstenedione rispetto ai valori iniziali.

    Viene anche valutata la proporzione di partecipanti che raggiungono livelli normali di androstenedione e 17-idrossiprogesterone.

  4. Passaggio 4

    Fase 2 e 3 del trattamento

    Le fasi successive del trattamento continuano fino al completamento delle 70 settimane, con monitoraggio regolare dei livelli ormonali e delle condizioni generali di salute.

    Eventuali aggiustamenti del dosaggio possono essere effettuati in base ai risultati delle valutazioni periodiche.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine delle 70 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento con tildacerfont.

    I risultati ottenuti durante lo studio contribuiranno a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del farmaco per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento della selezione.
  • Avere una diagnosi nota dall'infanzia di iperplasia surrenalica congenita classica a causa di una carenza di 21-idrossilasi, basata su una mutazione genetica nel gene CYP21A2 e/o documentata in qualsiasi momento con livelli elevati di 17-idrossiprogesterone. Attualmente trattato con idrocortisone, idrocortisone acetato, prednisone, prednisolone, metilprednisolone (o una combinazione di questi glucocorticoidi).
  • Essere in terapia con una dose stabile e superiore al normale di sostituzione di glucocorticoidi per almeno 1 mese prima della selezione.
  • Avere livelli di androstenedione superiori al limite normale sia al momento della selezione che alla settimana 4 se la dose giornaliera di glucocorticoidi è inferiore a 30 mg, oppure avere livelli di androstenedione superiori a 2,5 volte il limite normale sia al momento della selezione che alla settimana 4.
  • Per i soggetti con la forma di iperplasia surrenalica congenita con perdita di sali, essere in terapia con una dose stabile di sostituzione di mineralcorticoidi per almeno 1 mese prima della selezione.
  • Accettare di seguire le linee guida sulla contraccezione. I soggetti maschi devono anche accettare di non donare sperma durante il periodo di trattamento e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Essere in grado di comprendere tutte le procedure dello studio e i rischi coinvolti e fornire il consenso informato scritto, indicando la volontà di rispettare tutti gli aspetti del protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Iperplasia Surrenalica Congenita Classica. Questa è una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 3 ai 4 anni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono né di sesso femminile né di sesso maschile, poiché lo studio include entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, che sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

SPR001 (tildacerfont): Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica. L'obiettivo principale del farmaco è ridurre i livelli di androstenedione, un ormone che può essere elevato in questa condizione. Il farmaco viene somministrato ai partecipanti per un periodo di 12 settimane per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

Tildacerfont – Tildacerfont è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza, con l'obiettivo principale di ridurre i livelli di androstenedione nei pazienti affetti da questa condizione. Tildacerfont agisce a livello molecolare modulando la produzione di ormoni surrenalici, contribuendo a bilanciare gli squilibri ormonali. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del recettore CRF1, che influenzano la risposta allo stress e la produzione di ormoni.

Malattie studiate

Iperplasia Surrenalica Congenita Classica – È una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni come il cortisolo e l'aldosterone. In questa condizione, le ghiandole surrenali non producono abbastanza di questi ormoni, portando a un eccesso di androgeni, che sono ormoni sessuali maschili. Questo squilibrio ormonale può causare una varietà di sintomi, tra cui crescita eccessiva di peli, irregolarità mestruali nelle donne e sviluppo precoce delle caratteristiche sessuali nei bambini. La malattia è presente dalla nascita e può variare in gravità. I sintomi possono includere anche problemi di crescita e sviluppo, oltre a difficoltà nel mantenere l'equilibrio dei sali minerali nel corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-503770-21-00Codice del protocolloSPR001-203Partecipanti previsti75 personePromotoreSpruce Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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