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Studio sull'Efficacia e Sicurezza dell'Acetilcisteina nei Pazienti con Retinite Pigmentosa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Retinite Pigmentosa, una malattia che colpisce gli occhi e può portare a una perdita progressiva della vista. Il trattamento in esame è lN-Acetilcisteina (NAC), somministrata per via orale. Questo farmaco è noto per le sue proprietà antiossidanti e viene studiato per vedere se può aiutare a mantenere la funzione visiva nei pazienti affetti da questa malattia.

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia di N-Acetilcisteina 1800 mg, assunta due volte al giorno, nel ridurre la disabilità visiva nei pazienti con Retinite Pigmentosa. Inoltre, lo studio esaminerà la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo termine, per un periodo di 45 mesi. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o un placebo e saranno seguiti per monitorare eventuali cambiamenti nella loro capacità visiva.

Durante lo studio, verranno effettuati esami specifici per valutare la perdita progressiva della vista e altri parametri visivi. Questi esami includeranno tecniche come la tomografia a coerenza ottica, che permette di ottenere immagini dettagliate della retina, e la microperimetria, che misura la sensibilità della macula, una parte importante dell'occhio per la visione centrale. Lo studio mira a determinare se lN-Acetilcisteina può offrire un beneficio significativo rispetto al placebo nel mantenere la funzione visiva nei pazienti con Retinite Pigmentosa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico. È necessario avere un'età compresa tra 18 e 65 anni e rispettare i criteri di inclusione.

    Durante questo periodo, non si devono assumere integratori diversi dalla vitamina A.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco acetilcisteina viene somministrato per via orale sotto forma di compresse effervescenti.

    La dose è di 1800 mg al giorno, suddivisa in due somministrazioni da 900 mg ciascuna, per un periodo di 45 mesi.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la funzione visiva e la sicurezza del trattamento.

    Le misurazioni includono la larghezza della zona ellissoide (EZ) tramite scansione SD-OCT e la sensibilità maculare media tramite microperimetria.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine dei 45 mesi, viene valutata la riduzione della disabilità visiva e la sicurezza a lungo termine del trattamento con acetilcisteina.

    I risultati vengono confrontati con quelli dei partecipanti che hanno ricevuto il placebo.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere in grado e disposto a fornire il consenso informato. Questo significa che il paziente deve capire e accettare di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Essere in grado e disposto a seguire il protocollo dello studio e partecipare a tutte le visite e valutazioni richieste dallo studio, secondo il giudizio del medico.
  • Per i partecipanti che possono avere figli: essere disposti a utilizzare un metodo di contraccezione. Questo è importante per evitare gravidanze durante lo studio.
  • Accordo a non assumere integratori diversi dalla vitamina A. Questo significa che i partecipanti non devono prendere altri integratori alimentari durante lo studio, tranne la vitamina A.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Retinite Pigmentosa, una malattia che colpisce gli occhi e può portare a problemi di vista.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti o a prendere decisioni informate.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

N-Acetylcisteina: Questo farmaco viene studiato per la sua capacità di mantenere la funzione visiva nei pazienti con retinite pigmentosa. Si assume per via orale e l'obiettivo è ridurre la disabilità visiva. Il trial valuta anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo termine.

Che cosa si sa già del trattamento

N-Acetilcisteina – La N-Acetilcisteina è somministrata per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico di fase III per il trattamento della retinite pigmentosa, una malattia che causa la perdita della vista. È utilizzata principalmente per mantenere la funzione visiva e ridurre la disabilità visiva nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, agisce come un antiossidante, aiutando a proteggere le cellule della retina dai danni ossidativi. Appartiene alla classe farmacologica dei mucolitici e antiossidanti.

Malattie studiate

Retinite Pigmentosa – È una malattia genetica che colpisce la retina, la parte dell'occhio responsabile della percezione della luce. La condizione porta a una progressiva perdita della visione, iniziando spesso con difficoltà a vedere di notte e una riduzione della visione periferica. Con il tempo, la visione centrale può essere compromessa, rendendo difficile svolgere attività quotidiane come leggere o riconoscere volti. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente peggiora nel corso degli anni. La retinite pigmentosa è considerata una malattia rara e può manifestarsi in diverse forme, a seconda delle mutazioni genetiche coinvolte.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-501438-46-00Partecipanti previsti498 personePromotoreJohns Hopkins University

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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