Studio sull’Efficacia e Sicurezza dell’Acetilcisteina nei Pazienti con Retinite Pigmentosa

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Retinite Pigmentosa, una malattia che colpisce gli occhi e può portare a una perdita progressiva della vista. Il trattamento in esame è lN-Acetilcisteina (NAC), somministrata per via orale. Questo farmaco è noto per le sue proprietà antiossidanti e viene studiato per vedere se può aiutare a mantenere la funzione visiva nei pazienti affetti da questa malattia.

L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di N-Acetilcisteina 1800 mg, assunta due volte al giorno, nel ridurre la disabilità visiva nei pazienti con Retinite Pigmentosa. Inoltre, lo studio esaminerà la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo termine, per un periodo di 45 mesi. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o un placebo e saranno seguiti per monitorare eventuali cambiamenti nella loro capacità visiva.

Durante lo studio, verranno effettuati esami specifici per valutare la perdita progressiva della vista e altri parametri visivi. Questi esami includeranno tecniche come la tomografia a coerenza ottica, che permette di ottenere immagini dettagliate della retina, e la microperimetria, che misura la sensibilità della macula, una parte importante dell’occhio per la visione centrale. Lo studio mira a determinare se lN-Acetilcisteina può offrire un beneficio significativo rispetto al placebo nel mantenere la funzione visiva nei pazienti con Retinite Pigmentosa.

1 inizio dello studio

Dopo aver fornito il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico. È necessario avere un’età compresa tra 18 e 65 anni e rispettare i criteri di inclusione.

Durante questo periodo, non si devono assumere integratori diversi dalla vitamina A.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco acetilcisteina viene somministrato per via orale sotto forma di compresse effervescenti.

La dose è di 1800 mg al giorno, suddivisa in due somministrazioni da 900 mg ciascuna, per un periodo di 45 mesi.

3 valutazioni periodiche

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la funzione visiva e la sicurezza del trattamento.

Le misurazioni includono la larghezza della zona ellissoide (EZ) tramite scansione SD-OCT e la sensibilità maculare media tramite microperimetria.

4 conclusione dello studio

Alla fine dei 45 mesi, viene valutata la riduzione della disabilità visiva e la sicurezza a lungo termine del trattamento con acetilcisteina.

I risultati vengono confrontati con quelli dei partecipanti che hanno ricevuto il placebo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere in grado e disposto a fornire il consenso informato. Questo significa che il paziente deve capire e accettare di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Avere un’età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Essere in grado e disposto a seguire il protocollo dello studio e partecipare a tutte le visite e valutazioni richieste dallo studio, secondo il giudizio del medico.
  • Per i partecipanti che possono avere figli: essere disposti a utilizzare un metodo di contraccezione. Questo è importante per evitare gravidanze durante lo studio.
  • Accordo a non assumere integratori diversi dalla vitamina A. Questo significa che i partecipanti non devono prendere altri integratori alimentari durante lo studio, tranne la vitamina A.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Retinite Pigmentosa, una malattia che colpisce gli occhi e può portare a problemi di vista.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti o a prendere decisioni informate.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non reclutando
15.10.2024
Germania Germania
Non reclutando
22.01.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
21.03.2024

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

N-Acetylcisteina: Questo farmaco viene studiato per la sua capacità di mantenere la funzione visiva nei pazienti con retinite pigmentosa. Si assume per via orale e l’obiettivo è ridurre la disabilità visiva. Il trial valuta anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo termine.

Malattie indagate:

Retinite Pigmentosa – È una malattia genetica che colpisce la retina, la parte dell’occhio responsabile della percezione della luce. La condizione porta a una progressiva perdita della visione, iniziando spesso con difficoltà a vedere di notte e una riduzione della visione periferica. Con il tempo, la visione centrale può essere compromessa, rendendo difficile svolgere attività quotidiane come leggere o riconoscere volti. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente peggiora nel corso degli anni. La retinite pigmentosa è considerata una malattia rara e può manifestarsi in diverse forme, a seconda delle mutazioni genetiche coinvolte.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 11:51

ID dello studio:
2022-501438-46-00
NCT ID:
NCT05537220
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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