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Studio di Sicurezza a Lungo Termine di HepaStem per Pazienti con Disturbi del Ciclo dell'Urea, Crigler-Najjar e Malattie Epatiche Fibroinfiammatorie

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di HepaStem, un trattamento sperimentale sviluppato da Promethera Biosciences. HepaStem è una sospensione cellulare per iniezione, utilizzata in precedenti studi clinici per trattare disturbi del ciclo dell'urea, la sindrome di Crigler-Najjar e malattie epatiche fibroinfiammatorie. Queste condizioni possono influenzare il funzionamento del fegato e la capacità del corpo di eliminare sostanze tossiche.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di HepaStem nei pazienti che hanno già ricevuto il trattamento in studi precedenti. Questo significa che i ricercatori vogliono capire se ci sono effetti collaterali o problemi di salute che potrebbero emergere nel tempo dopo l'uso di HepaStem. Lo studio seguirà i pazienti per un periodo prolungato per raccogliere informazioni su eventuali eventi avversi, come lo sviluppo di tumori o la necessità di trapianti d'organo.

I partecipanti allo studio sono pazienti che hanno già ricevuto HepaStem in studi precedenti. Durante il corso dello studio, i ricercatori monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti per documentare qualsiasi evento avverso significativo. Questo aiuterà a garantire che il trattamento sia sicuro per l'uso futuro e a comprendere meglio i suoi effetti a lungo termine. Lo studio è progettato per fornire dati importanti sulla sicurezza del trattamento nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione allo studio

    La partecipazione allo studio PROLONGSTEM inizia per i pazienti che hanno già ricevuto almeno un'infusione del prodotto HepaStem in uno studio clinico precedente.

    I pazienti devono essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto. Per i bambini, il consenso deve essere fornito dai genitori o dal rappresentante legale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco HepaStem è somministrato come sospensione cellulare per iniezione tramite uso endovenoso.

    La somministrazione è avvenuta in studi precedenti e non è prevista una nuova somministrazione durante questo studio di follow-up.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza a lungo termine

    L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine della terapia con HepaStem dopo la somministrazione.

    Il monitoraggio include la documentazione di eventi avversi di particolare interesse, come eventi con esito fatale, trapianti d'organo, sviluppo di tumori, e malattie legate alla trasmissione di agenti infettivi.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 1 luglio 2028.

    Durante il periodo di studio, i pazienti continueranno a essere monitorati per eventuali effetti a lungo termine legati alla terapia con HepaStem.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I pazienti devono aver ricevuto almeno una infusione del prodotto medicinale sperimentale chiamato HepaStem durante uno studio clinico precedente condotto da Promethera Therapeutics.
  • I pazienti devono essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto. Per i bambini, il consenso deve essere dato dai genitori o dal rappresentante legale. Se il bambino è in grado di capire lo scopo dello studio, deve fornire un assenso informato e firmare un modulo di assenso.
  • I pazienti minorenni al momento dell'inclusione che diventano adulti durante lo studio devono fornire un consenso informato appena raggiungono la maggiore età.
  • Per i pazienti adulti che non sono in grado di fornire il consenso informato a causa di una condizione debilitante, come una malattia cerebrale o encefalopatia epatica (un disturbo del cervello causato da problemi al fegato), un rappresentante legale deve fornire il consenso informato firmato prima dell'iscrizione. Dopo il miglioramento della condizione, e non appena il medico ritiene che i pazienti siano in grado di dare il consenso da soli, devono firmare il modulo di consenso informato.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • Lo studio include anche popolazioni vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali durante la partecipazione a studi clinici.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno ricevuto almeno una infusione del farmaco sperimentale chiamato HepaStem in uno studio clinico precedente.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno partecipato a uno studio clinico precedente condotto da Promethera Biosciences o Promethera Therapeutics.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

HepaStem è una terapia che utilizza cellule staminali per trattare malattie del fegato. Viene somministrata ai pazienti attraverso un'infusione. L'obiettivo principale di questa terapia è valutare la sicurezza a lungo termine nei pazienti che hanno già ricevuto almeno una dose di HepaStem in uno studio clinico precedente.

Che cosa si sa già del trattamento

HepaStem – HepaStem è un farmaco somministrato tramite infusione, attualmente in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza a lungo termine. È utilizzato principalmente per trattare disturbi del ciclo dell'urea, la sindrome di Crigler-Najjar e malattie epatiche fibroinfiammatorie. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'uso di cellule staminali epatiche per rigenerare il tessuto epatico danneggiato. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

  • Disturbi del ciclo dell'urea (UCD)

    I disturbi del ciclo dell'urea sono un gruppo di malattie genetiche rare che colpiscono il modo in cui il corpo elimina l'ammoniaca, un prodotto di scarto del metabolismo delle proteine. Quando il ciclo dell'urea non funziona correttamente, l'ammoniaca si accumula nel sangue, causando sintomi come letargia, vomito e, nei casi gravi, danni cerebrali. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che manifestano sintomi subito dopo la nascita, mentre altri possono svilupparli più tardi nella vita. La gravità dei sintomi dipende dal tipo specifico di disturbo e dalla quantità di attività enzimatica residua.

  • Sindrome di Crigler-Najjar

    La sindrome di Crigler-Najjar è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo della bilirubina, una sostanza chimica prodotta dalla scomposizione dei globuli rossi. Le persone con questa sindrome hanno livelli elevati di bilirubina nel sangue, che possono portare a ittero e, nei casi più gravi, a danni cerebrali. La malattia è causata da un difetto in un enzima specifico che è necessario per eliminare la bilirubina dal corpo. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che richiedono trattamenti regolari per gestire i livelli di bilirubina.

  • Malattie epatiche fibroinfiammatorie

    Le malattie epatiche fibroinfiammatorie sono un gruppo di condizioni che causano infiammazione e cicatrizzazione del fegato. Queste malattie possono derivare da vari fattori, tra cui infezioni, malattie autoimmuni e esposizione a sostanze tossiche. La progressione della malattia può portare a danni permanenti al fegato, compromettendo la sua capacità di funzionare correttamente. I sintomi possono includere affaticamento, dolore addominale e ittero. La gravità e la velocità di progressione possono variare a seconda della causa sottostante e della risposta del corpo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-500251-22-00Codice del protocolloPROLONGSTEMPartecipanti previsti68 personePromotoreCellaïon SA

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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