HepaStem è una terapia che utilizza cellule staminali per trattare malattie del fegato. Viene somministrata ai pazienti attraverso un’infusione. L’obiettivo principale di questa terapia è valutare la sicurezza a lungo termine nei pazienti che hanno già ricevuto almeno una dose di HepaStem in uno studio clinico precedente.

Disturbi del ciclo dell’urea (UCD) – I disturbi del ciclo dell’urea sono un gruppo di malattie genetiche rare che colpiscono il modo in cui il corpo elimina l’ammoniaca, un prodotto di scarto del metabolismo delle proteine. Quando il ciclo dell’urea non funziona correttamente, l’ammoniaca si accumula nel sangue, causando sintomi come letargia, vomito e, nei casi gravi, danni cerebrali. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che manifestano sintomi subito dopo la nascita, mentre altri possono svilupparli più tardi nella vita. La gravità dei sintomi dipende dal tipo specifico di disturbo e dalla quantità di attività enzimatica residua.

Sindrome di Crigler-Najjar – La sindrome di Crigler-Najjar è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo della bilirubina, una sostanza chimica prodotta dalla scomposizione dei globuli rossi. Le persone con questa sindrome hanno livelli elevati di bilirubina nel sangue, che possono portare a ittero e, nei casi più gravi, a danni cerebrali. La malattia è causata da un difetto in un enzima specifico che è necessario per eliminare la bilirubina dal corpo. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che richiedono trattamenti regolari per gestire i livelli di bilirubina.

Malattie epatiche fibroinfiammatorie – Le malattie epatiche fibroinfiammatorie sono un gruppo di condizioni che causano infiammazione e cicatrizzazione del fegato. Queste malattie possono derivare da vari fattori, tra cui infezioni, malattie autoimmuni e esposizione a sostanze tossiche. La progressione della malattia può portare a danni permanenti al fegato, compromettendo la sua capacità di funzionare correttamente. I sintomi possono includere affaticamento, dolore addominale e ittero. La gravità e la velocità di progressione possono variare a seconda della causa sottostante e della risposta del corpo.