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Studio sull'Efficacia e Sicurezza della Terapia Genica con Fidanacogene Elaparvovec in Adulti Maschi con Emofilia B Moderata-Grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una malattia del sangue chiamata emofilia B, che è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. In particolare, lo studio riguarda uomini adulti con emofilia B da moderatamente grave a grave. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata fidanacogene elaparvovec, nota anche con il codice PF-06838435. Questa terapia utilizza un virus modificato per trasportare un gene specifico nel corpo, con l'obiettivo di migliorare la capacità del sangue di coagulare.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di una singola infusione di PF-06838435 nei partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione endovenosa, che è un metodo per somministrare il farmaco direttamente nel sangue. Dopo l'infusione, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza dei sanguinamenti e per valutare la sicurezza del trattamento.

Lo studio è progettato per confrontare i risultati del trattamento con quelli ottenuti con le cure abituali per l'emofilia B, che spesso includono la somministrazione regolare di fattore IX, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue. I ricercatori valuteranno se il nuovo trattamento può ridurre il numero di episodi di sanguinamento e migliorare la qualità della vita dei partecipanti rispetto alle terapie tradizionali. Lo studio si svolgerà su un periodo di diversi anni per raccogliere dati completi sull'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver completato almeno 6 mesi di dati raccolti prospetticamente durante la terapia sostitutiva profilattica con FIX.

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 65 anni e deve essere di sesso maschile.

  2. Passaggio 2

    Infusione del farmaco

    Il farmaco fidanacogene elaparvovec viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    L'obiettivo principale è dimostrare l'efficacia di una singola infusione del farmaco nei partecipanti con emofilia B da moderata a grave.

  3. Passaggio 3

    Sospensione della terapia profilattica

    Dopo l'infusione, il partecipante deve sospendere la terapia profilattica per l'emofilia B.

    La terapia sostitutiva con FIX è consentita solo se necessario.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il partecipante viene monitorato per valutare il tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) e il tasso di infusione annualizzato (AIR) di FIX esogeno.

    Viene valutato il livello di FIX derivato dal vettore a stato stazionario, che deve essere superiore al 5%.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della salute articolare

    La salute articolare viene valutata utilizzando lo strumento Hemophilia Joint Health Score (HJHS).

    Vengono utilizzati strumenti PRO per valutare la qualità della vita fisica e le attività complesse degli arti inferiori.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Viene monitorata l'incidenza e la gravità degli eventi avversi durante lo studio.

    Gli eventi avversi di particolare interesse includono reazioni di ipersensibilità, eventi trombotici clinici e aumento dei livelli di transaminasi epatiche.

  7. Passaggio 7

    Follow-up a lungo termine

    Il partecipante viene seguito per un periodo di 6 anni per valutare i parametri come il tasso annualizzato di sanguinamento e il consumo annualizzato di FIX.

    I dati vengono riassunti per l'intero periodo di follow-up e per intervalli annuali.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • I partecipanti devono aver completato almeno 6 mesi di raccolta dati mentre ricevevano la terapia di sostituzione profilattica FIX, come da loro cura abituale, durante lo studio iniziale.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di emofilia B moderatamente grave o grave, definita come un livello di FIX:C pari o inferiore al 2%.
  • I partecipanti devono avere esperienza precedente con la terapia FIX, con almeno 50 giorni di esposizione documentata a un prodotto proteico FIX, come quelli ricombinanti, derivati dal plasma o a emivita prolungata.
  • I partecipanti devono accettare di sospendere la terapia profilattica per l'emofilia B dopo la somministrazione del farmaco in studio. La terapia di sostituzione FIX è consentita se necessario.
  • I valori di laboratorio al momento dello screening devono essere accettabili, come segue: emoglobina di almeno 11 g/dL, piastrine di almeno 100.000 cellule/µL, creatinina pari o inferiore a 2,0 mg/dL.
  • I partecipanti devono essere di sesso maschile e accettare di non donare sperma e di usare precauzioni durante i rapporti sessuali fino a quando almeno 3 campioni di eiaculato consecutivi risultano negativi per la presenza del vettore.
  • I partecipanti devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel documento di consenso informato.
  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra i 18 e i 65 anni, inclusi, al momento della visita di screening.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare persone di età inferiore ai 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l'emofilia B da moderata a grave, che è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

PF-06838435 (rAAV-Spark100-hFIX-R338L) è un trattamento genico sperimentale progettato per aiutare i pazienti maschi adulti con emofilia B moderatamente grave o grave. Questo trattamento mira a fornire una copia funzionante del gene responsabile della produzione del fattore IX, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue. L'obiettivo è migliorare la capacità del corpo di produrre il fattore IX, riducendo così la frequenza delle emorragie e migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

PF-06838435 – Questo farmaco viene somministrato tramite un'unica infusione endovenosa. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento dell'emofilia B da moderata a grave. L'indicazione terapeutica principale è il trattamento dell'emofilia B, una condizione caratterizzata da una carenza del fattore IX della coagulazione. Il meccanismo d'azione coinvolge il trasferimento genico per aumentare la produzione del fattore IX, migliorando così la coagulazione del sangue. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie geniche.

Malattie studiate

Emofilia B – L'emofilia B è una malattia genetica rara che colpisce la capacità del sangue di coagulare correttamente. È causata da una carenza o disfunzione del fattore IX della coagulazione, una proteina essenziale per la formazione di coaguli di sangue. Le persone affette da emofilia B possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. La gravità della malattia varia, con alcuni individui che presentano sintomi lievi e altri che hanno episodi di sanguinamento frequenti e gravi. La condizione è più comune nei maschi, poiché il gene difettoso è situato sul cromosoma X. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502844-11-00Codice del protocolloC0371002Partecipanti previsti56 personePromotorePfizer Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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