Lo studio si concentra su una malattia del sangue chiamata emofilia B, che è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. In particolare, lo studio riguarda uomini adulti con emofilia B da moderatamente grave a grave. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata fidanacogene elaparvovec, nota anche con il codice PF-06838435. Questa terapia utilizza un virus modificato per trasportare un gene specifico nel corpo, con l’obiettivo di migliorare la capacità del sangue di coagulare.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola infusione di PF-06838435 nei partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa, che è un metodo per somministrare il farmaco direttamente nel sangue. Dopo l’infusione, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza dei sanguinamenti e per valutare la sicurezza del trattamento.

Lo studio è progettato per confrontare i risultati del trattamento con quelli ottenuti con le cure abituali per l’emofilia B, che spesso includono la somministrazione regolare di fattore IX, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue. I ricercatori valuteranno se il nuovo trattamento può ridurre il numero di episodi di sanguinamento e migliorare la qualità della vita dei partecipanti rispetto alle terapie tradizionali. Lo studio si svolgerà su un periodo di diversi anni per raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del trattamento.