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Studio sull'efficacia di metreleptin nei bambini sotto i 6 anni con lipodistrofia generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata lipodistrofia generalizzata, che colpisce i bambini sotto i sei anni. Questa condizione è caratterizzata dalla perdita quasi totale di grasso corporeo, che può portare a problemi come il diabete mellito e livelli elevati di trigliceridi nel sangue. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato metreleptin, somministrato come soluzione iniettabile. Metreleptin è una proteina che aiuta a regolare il metabolismo e potrebbe migliorare i sintomi associati alla lipodistrofia generalizzata.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di metreleptin nei bambini affetti da questa malattia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei livelli di zucchero nel sangue e nei trigliceridi, oltre ad altri parametri di salute. Lo studio è progettato per comprendere meglio come metreleptin possa aiutare a gestire i sintomi della lipodistrofia generalizzata nei bambini piccoli.

Il farmaco sarà somministrato tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. I ricercatori seguiranno attentamente i partecipanti per valutare la risposta al trattamento e per garantire la sicurezza durante tutto il corso dello studio. Questo approccio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente questa condizione rara e complessa nei bambini.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco Myalepta, disponibile in due dosaggi: 5,8 mg e 3 mg. Questo farmaco è una polvere che viene sciolta per essere iniettata sotto la pelle (somministrazione sottocutanea).

    La somministrazione del farmaco avviene secondo le indicazioni del medico, che stabilirà il dosaggio e la frequenza in base alle esigenze specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare l'efficacia del farmaco e la salute generale del paziente.

    Le valutazioni includeranno il controllo dei livelli di trigliceridi nel sangue e dell'emoglobina glicata (HbA1c), che sono indicatori importanti per la gestione della lipodistrofia generalizzata e delle condizioni associate come il diabete mellito e l'ipertrigliceridemia.

  3. Passaggio 3

    Visite di follow-up

    Le visite di follow-up sono programmate per valutare i progressi del trattamento e apportare eventuali aggiustamenti necessari.

    Durante queste visite, verranno eseguiti esami del sangue e altre valutazioni cliniche per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude dopo un periodo di 12 mesi, durante il quale verranno raccolti dati per valutare i cambiamenti nei livelli di trigliceridi e HbA1c rispetto ai valori iniziali.

    Al termine del trattamento, verranno analizzati i risultati per determinare l'efficacia complessiva del farmaco e il suo impatto sulla qualità della vita del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Bambini maschi e femmine di età inferiore a 6 anni al momento della firma del consenso informato e al momento dell'iscrizione allo studio.
  • Non devono aver mai ricevuto il trattamento con metreleptina.
  • Diagnosi confermata di lipodistrofia generalizzata, che può essere dimostrata da uno dei seguenti criteri:
    • Diagnosi genetica documentata di lipodistrofia generalizzata.
    • Immagini che mostrano una perdita quasi totale di grasso corporeo.
    • Diagnosi clinica supportata da bassi livelli di leptina per età/genere e segni di resistenza all'insulina.
    • Conferma da parte del medico che altre possibili diagnosi sono state escluse.
    • HbA1c elevata (≥6,5%) e/o trigliceridi a digiuno elevati (≥2,3 mmol/L o 200 mg/dL).
    • I soggetti con diabete devono seguire un trattamento stabile (dieta e/o terapia antidiabetica) per almeno 90 giorni prima dello screening.
    • I soggetti con livelli elevati di trigliceridi a digiuno devono seguire un trattamento stabile (dieta e/o terapia per abbassare i lipidi) per almeno 6 settimane prima dello screening.
    • Il rappresentante legale deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato e rispettare i requisiti dello studio.
    • Il soggetto deve avere una salute mentale e fisica stabile secondo l'opinione del medico.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare bambini di età superiore ai 6 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata lipodistrofia generalizzata. Questa è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza grasso corporeo.
  • Non possono partecipare persone che non hanno diabete mellito o ipertrigliceridemia. Il diabete mellito è una malattia in cui il corpo ha difficoltà a controllare i livelli di zucchero nel sangue. L'ipertrigliceridemia è una condizione in cui ci sono troppi grassi nel sangue.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Metreleptin è un farmaco utilizzato per trattare i pazienti con lipodistrofia generalizzata, una condizione rara in cui il corpo non riesce a immagazzinare il grasso correttamente. Questo può portare a problemi come il diabete mellito e livelli elevati di trigliceridi nel sangue. Metreleptin aiuta a regolare il metabolismo dei grassi e dei carboidrati nel corpo, migliorando così i livelli di zucchero nel sangue e riducendo i trigliceridi. Questo studio clinico si concentra sull'uso di metreleptin nei bambini sotto i 6 anni di età per valutare la sua efficacia e sicurezza in questa popolazione giovane.

Che cosa si sa già del trattamento

Metreleptin – Metreleptin è un farmaco somministrato per via sottocutanea, utilizzato principalmente per trattare la lipodistrofia generalizzata, una condizione rara caratterizzata dalla perdita di tessuto adiposo. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 3b per valutare la sua efficacia, sicurezza e parametri farmacocinetici nei bambini sotto i 6 anni con lipodistrofia generalizzata e diabete mellito associato e/o ipertrigliceridemia. Metreleptin agisce a livello molecolare come un analogo della leptina, un ormone che regola il metabolismo energetico e l'appetito. Appartiene alla classe farmacologica degli ormoni e modulatori metabolici.

Malattie studiate

Lipodistrofia generalizzata – La lipodistrofia generalizzata è una condizione rara caratterizzata dalla perdita quasi totale del tessuto adiposo sottocutaneo in tutto il corpo. Questa perdita di grasso può portare a una serie di complicazioni metaboliche, tra cui resistenza all'insulina, diabete mellito e ipertrigliceridemia. I pazienti possono presentare un aspetto muscoloso a causa della mancanza di grasso sottocutaneo, ma possono anche sviluppare un accumulo anomalo di grasso in altre aree, come il fegato. La condizione può manifestarsi fin dalla nascita o svilupparsi durante l'infanzia o l'adolescenza. La lipodistrofia generalizzata è spesso associata a problemi endocrini e metabolici che richiedono un monitoraggio continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2022-501781-22-00Codice del protocolloAPL-20Partecipanti previsti25 personePromotoreAmryt Pharmaceuticals Designated Activity Company

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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