La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata lipodistrofia generalizzata, che colpisce i bambini sotto i sei anni. Questa condizione è caratterizzata dalla perdita quasi totale di grasso corporeo, che può portare a problemi come il diabete mellito e livelli elevati di trigliceridi nel sangue. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato metreleptin, somministrato come soluzione iniettabile. Metreleptin è una proteina che aiuta a regolare il metabolismo e potrebbe migliorare i sintomi associati alla lipodistrofia generalizzata.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di metreleptin nei bambini affetti da questa malattia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei livelli di zucchero nel sangue e nei trigliceridi, oltre ad altri parametri di salute. Lo studio è progettato per comprendere meglio come metreleptin possa aiutare a gestire i sintomi della lipodistrofia generalizzata nei bambini piccoli.

Il farmaco sarà somministrato tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. I ricercatori seguiranno attentamente i partecipanti per valutare la risposta al trattamento e per garantire la sicurezza durante tutto il corso dello studio. Questo approccio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente questa condizione rara e complessa nei bambini.