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Studio sull'efficacia di spesolimab per i pazienti con sindrome di Netherton

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome di Netherton è una malattia della pelle caratterizzata da arrossamenti e desquamazione. Questo studio clinico si concentra su persone affette da questa condizione per valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato spesolimab. Lo spesolimab è un tipo di farmaco biologico, che significa che è prodotto da organismi viventi o loro componenti. Viene somministrato come soluzione per infusione o iniezione sottocutanea. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il farmaco vero.

Lo scopo principale dello studio è vedere come i pazienti rispondono al trattamento con spesolimab. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi della sindrome di Netherton. Lo studio valuterà anche la sicurezza del farmaco, osservando se ci sono effetti collaterali o infezioni che emergono durante il trattamento. I risultati saranno confrontati con quelli dei partecipanti che ricevono il placebo per determinare l'efficacia del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di spesolimab o un placebo. La somministrazione avviene per via endovenosa utilizzando una soluzione per infusione.

    La durata e la frequenza della somministrazione non sono specificate nei dettagli forniti.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione successiva

    Dopo la somministrazione iniziale, il trattamento continua con spesolimab o un placebo per via sottocutanea utilizzando una soluzione in siringa pre-riempita.

    La durata e la frequenza della somministrazione non sono specificate nei dettagli forniti.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta al trattamento

    L'obiettivo principale è valutare la risposta al trattamento con spesolimab nei pazienti con sindrome di Netherton.

    La risposta viene misurata attraverso il cambiamento nel punteggio IASI, che valuta la gravità dell'eritema.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante il trial, viene monitorata l'insorgenza di eventi avversi, inclusi infezioni gravi o opportunistiche.

    Vengono valutati anche cambiamenti nei punteggi di dolore e prurito, oltre alla qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto concludersi entro il 7 agosto 2026.

    I risultati finali includeranno la valutazione della risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile, di età pari o superiore a 12 anni (con un peso minimo di 35 kg).
  • Avere una diagnosi confermata di sindrome di Netherton (mutazioni causative nel gene SPINK5) al momento iniziale.
  • Presentare almeno una gravità moderata di eritema al momento iniziale (punteggio IASI ≥ 16 e punteggio IASI-E ≥ 8) e un punteggio ≥ 3 sull'IGA.
  • Aver firmato e datato un consenso informato scritto e un assenso in conformità con le linee guida ICH-GCP e la legislazione locale prima di essere ammessi allo studio.
  • Le donne in età fertile devono essere pronte e in grado di utilizzare metodi di controllo delle nascite altamente efficaci, che abbiano un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno se usati correttamente e costantemente. Un elenco di metodi contraccettivi che soddisfano questi criteri è fornito nel Protocollo dello Studio Clinico e nelle informazioni per i pazienti.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Netherton (NS).
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

Spesolimab: Spesolimab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome di Netherton. Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre i sintomi della malattia, che possono includere problemi della pelle e del sistema immunitario. L'obiettivo del trial clinico è valutare l'efficacia e la sicurezza di spesolimab nei pazienti affetti da questa sindrome.

Che cosa si sa già del trattamento

Spesolimab – Spesolimab è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per il trattamento della sindrome di Netherton, una rara malattia genetica della pelle. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia e sicurezza. Il farmaco agisce bloccando specifiche proteine infiammatorie nel corpo, riducendo così l'infiammazione e i sintomi associati alla malattia. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori, che aiutano a regolare il sistema immunitario.

Malattie studiate

Sindrome di Netherton (NS) – La sindrome di Netherton è una rara malattia genetica che colpisce la pelle, i capelli e il sistema immunitario. Si manifesta principalmente con una pelle arrossata e squamosa, nota come eritrodermia, e capelli fragili e sottili, spesso descritti come "bambù". I pazienti possono anche sperimentare prurito intenso e infezioni cutanee ricorrenti. La malattia è causata da mutazioni nel gene SPINK5, che porta a una disfunzione della barriera cutanea. I sintomi possono variare in gravità e spesso iniziano nei primi mesi di vita. La gestione della condizione si concentra principalmente sul sollievo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2022-501104-10-00Codice del protocollo1368-0104Partecipanti previsti36 personePromotoreBoehringer Ingelheim Espana S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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