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Tildacerfont: Un Trattamento Promettente per l’Iperplasia Surrenale Congenita e la Sindrome dell’Ovaio Policistico

Il Tildacerfont è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per il suo potenziale nel trattamento dell’Iperplasia Surrenale Congenita (CAH) e della Sindrome dell’Ovaio Policistico (PCOS). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale del Tildacerfont in diverse fasce d’età e condizioni. Gli studi si concentrano sulla riduzione dei livelli ormonali, sul miglioramento del controllo della malattia e sulla potenziale riduzione della necessità di altri farmaci nei pazienti con queste condizioni.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Tildacerfont?

    Il Tildacerfont, noto anche con il nome di ricerca SPR001, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattare determinati disturbi ormonali[1][2]. Si tratta di un nuovo tipo di medicamento che mira a regolare la produzione ormonale nel corpo, in particolare nelle condizioni in cui i livelli ormonali sono squilibrati.

    Quali Condizioni Tratta il Tildacerfont?

    Il Tildacerfont è oggetto di studio principalmente per due condizioni:

    1. Iperplasia Surrenale Congenita (CAH): Si tratta di un disturbo genetico che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di vari ormoni. Nella CAH, il corpo non può produrre abbastanza cortisolo, portando a una sovrapproduzione di ormoni maschili (androgeni)[1][2][3].
    2. Sindrome dell’Ovaio Policistico (PCOS): È un disturbo ormonale comune tra le donne in età riproduttiva. Può causare cicli mestruali irregolari, livelli eccessivi di ormoni maschili e piccole cisti sulle ovaie[4].

    Come Funziona il Tildacerfont?

    Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente spiegato nelle informazioni fornite dagli studi clinici, possiamo dedurre che il Tildacerfont funzioni aiutando a regolare la produzione ormonale nel corpo. Nel caso della CAH, sembra aiutare a ridurre la sovrapproduzione di androgeni (ormoni maschili) e potenzialmente consentire una riduzione dei farmaci glucocorticoidi (un tipo di ormone steroideo) che i pazienti tipicamente devono assumere[3]. Per la PCOS, sembra mirare ai livelli elevati di androgeni surrenalici, in particolare un ormone chiamato DHEAS[4].

    Studi Clinici Attuali

    Il Tildacerfont è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

    • Uno studio di Fase 2 su bambini dai 2 ai 17 anni con CAH, che valuta sicurezza, efficacia e come il farmaco viene elaborato nel corpo (farmacocinetica)[1].
    • Uno studio di Fase 2b su adulti con CAH classica, che esamina l’efficacia e la sicurezza del farmaco durante 70 settimane di trattamento[2].
    • Un altro studio di Fase 2b su adulti con CAH classica, che esamina specificamente se il Tildacerfont può aiutare a ridurre la necessità di alte dosi di steroidi glucocorticoidi[3].
    • Uno studio di Fase 2 su donne adulte con PCOS e androgeni surrenalici elevati, che valuta sicurezza ed efficacia[4].

    Come Viene Somministrato il Tildacerfont?

    Il Tildacerfont viene somministrato sotto forma di compressa orale, tipicamente assunta una volta al giorno[1][2][3][4]. In alcuni studi, viene assunto in combinazione con la terapia glucocorticoide, che è un trattamento standard per la CAH[1]. Il dosaggio e la durata del trattamento variano a seconda dello studio specifico e della condizione trattata.

    Sicurezza ed Efficacia

    La sicurezza e l’efficacia del Tildacerfont sono i focus principali degli studi clinici in corso. I ricercatori stanno monitorando eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento (effetti collaterali) utilizzando criteri standardizzati[1][4]. L’efficacia viene misurata attraverso vari risultati, tra cui:

    • Riduzione dei livelli di androgeni (come androstenedione e 17-OHP)[2]
    • Capacità di ridurre il dosaggio di glucocorticoidi nei pazienti con CAH[3]
    • Riduzione dei livelli di DHEAS nei pazienti con PCOS[4]
    • Miglioramento dei fattori di rischio cardiovascolare nei pazienti con CAH[3]
    • Nei pazienti maschi con CAH, riduzione delle dimensioni dei tumori testicolari a riposo surrenalico (TARTs)[2]

    Prospettive Future

    Se gli studi clinici in corso mostrassero risultati positivi, il Tildacerfont potrebbe potenzialmente diventare un’importante opzione di trattamento per le persone con CAH e alcuni casi di PCOS. Per i pazienti con CAH, potrebbe offrire un modo per controllare meglio i livelli ormonali riducendo al contempo la necessità di alte dosi di farmaci steroidei, che possono avere significativi effetti collaterali[3]. Per le donne con PCOS e androgeni surrenalici elevati, potrebbe fornire un approccio mirato alla gestione degli squilibri ormonali[4].

    È importante notare che il Tildacerfont è ancora un farmaco sperimentale e sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno i suoi benefici e potenziali rischi. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero discuterne con i loro medici curanti e considerare la partecipazione a studi clinici, se appropriato.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Tildacerfont (conosciuto anche come SPR001)
    Condizioni Studiate Iperplasia Surrenale Congenita (CAH), Sindrome dell’Ovaio Policistico (PCOS)
    Fasce d’Età Bambini (2-17 anni), Adulti
    Somministrazione Compressa orale, tipicamente una volta al giorno
    Risultati Primari Valutazione della sicurezza, Variazione dei livelli ormonali (Androstenedione, DHEAS)
    Risultati Secondari Riduzione dell’uso di glucocorticoidi, Normalizzazione dei livelli ormonali, Riduzione del volume TART
    Durata degli Studi 4-12 settimane (breve termine), Fino a 70 settimane (lungo termine), Estensioni opzionali fino a 240 settimane
    Disegni degli Studi Randomizzato, Doppio cieco, Controllato con placebo, A dosaggio variabile

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Tildacerfont? Il Tildacerfont è un farmaco sperimentale in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento dell’Iperplasia Surrenale Congenita (CAH) e della Sindrome dell’Ovaio Policistico (PCOS). Viene assunto sotto forma di compressa orale, solitamente una volta al giorno.
    • Quali condizioni sono oggetto di studio con il Tildacerfont? Gli studi clinici sono principalmente focalizzati sull’Iperplasia Surrenale Congenita (CAH) sia nei bambini che negli adulti. Inoltre, è in corso uno studio sul suo utilizzo nelle donne con Sindrome dell’Ovaio Policistico (PCOS) che presentano elevati livelli di androgeni surrenalici.
    • Quanto durano gli studi clinici sul Tildacerfont? La durata degli studi varia. Alcuni studi durano da 4 a 12 settimane, mentre altri si estendono fino a 70 settimane. In alcuni studi sono previsti anche periodi di estensione in aperto opzionali che possono durare fino a 240 settimane (circa 4,5 anni).
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali includono la valutazione della sicurezza e dell’efficacia del Tildacerfont, la determinazione della sua capacità di ridurre i livelli ormonali (come androstenedione e DHEAS), la valutazione del suo potenziale nel ridurre l’uso di glucocorticoidi nei pazienti con CAH e lo studio dei suoi effetti sul controllo della malattia.
    • Ci sono effetti collaterali monitorati in questi studi? Sì, tutti gli studi monitorano attentamente eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs). Questi vengono valutati utilizzando criteri standardizzati chiamati Criteri Comuni di Terminologia per gli Eventi Avversi (CTCAE). La sicurezza del Tildacerfont è una preoccupazione primaria in tutti gli studi.

    Studi in corso con Tildacerfont

    • Data di inizio: 2021-01-28

      Studio sull’uso di Tildacerfont per ridurre i glucocorticoidi in adulti con iperplasia surrenalica congenita classica

      Non in reclutamento

      2 1 1

      La ricerca si concentra su una condizione chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni importanti per il corpo. Le persone con questa condizione spesso devono assumere dosi elevate di farmaci chiamati glucocorticoidi per gestire i sintomi. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Svezia Paesi Bassi Danimarca Romania Irlanda Lettonia +6
    • Data di inizio: 2021-01-05

      Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Tildacerfont in Adulti con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica

      Non in reclutamento

      2 1

      La ricerca riguarda una condizione chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita Classica, una malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, causando un’eccessiva produzione di ormoni nel sangue. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Tildacerfont, noto anche con il codice SPR001, nel ridurre i livelli di un ormone specifico chiamato androstenedione in adulti…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Svezia Paesi Bassi Irlanda Italia Romania Estonia +6

    Glossario

    • Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH): Un gruppo di disturbi ereditari che colpiscono le ghiandole surrenali, che possono portare a squilibri ormonali e vari problemi di salute.
    • Polycystic Ovary Syndrome (PCOS): Un disturbo ormonale comune tra le donne in età riproduttiva, spesso caratterizzato da cicli mestruali irregolari, eccesso di androgeni e ovaie policistiche.
    • Androstenedione (A4): Un ormone prodotto dalle ghiandole surrenali e dalle gonadi, che può essere elevato in condizioni come la CAH.
    • Glucocorticoid (GC): Una classe di ormoni steroidei che vengono spesso utilizzati come farmaci per trattare varie condizioni, inclusa la CAH.
    • 17-OHP: 17-idrossiprogesterone, un ormone che può essere elevato nella CAH e viene utilizzato come marcatore per la condizione.
    • TART: Tumori Testicolari del Tessuto Surrenale Ectopico, crescite benigne che possono verificarsi nei maschi con CAH.
    • DHEAS: Deidroepiandrosterone solfato, un androgeno prodotto dalle ghiandole surrenali che può essere elevato nella PCOS.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • PBPK model: Modello Farmacocinetico Basato sulla Fisiologia, un modello matematico utilizzato per prevedere il comportamento dei farmaci nel corpo.
    • Treatment-emergent adverse event (TEAE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che compare o peggiora dopo l'inizio di un trattamento medico.
    • Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE): Un insieme standardizzato di criteri per la classificazione e la segnalazione degli eventi avversi nelle sperimentazioni di terapia oncologica e in altre ricerche mediche.